EpicentRx获得来自FightMND的资金支持,用于评估其领先小分子药物RRx-001在治疗肌萎缩侧索硬化症(又称ALS)中的治疗潜力。RRx-001是一种直接NLRP3炎症小体抑制剂,将被评估为一种新的疾病修饰疗法。此次资助紧随EpicentRx近期从迈克尔·J·福克斯基金会获得用于研究RRx-001在帕金森病中潜在治疗效果的50万美元赠款之后。这项由昆士兰科技大学翻译研究学院和微生物组研究中心的理查德·戈登副教授领导的研究项目,将包括来自皇家布里斯班妇产医院的神经学家帕姆·麦克康比教授和罗布·亨德森副教授。RRx-001是EpicentRx的CyNRGY平台中的领先化合物,目前正在进行小细胞肺癌(SCLC)的3期临床试验。EpicentRx首席执行官托尼·R·里德博士表示,这项资助对于扩大对RRx-001如何通过抑制炎症小体改变慢性炎症驱动疾病的治疗和预防的理解至关重要。理查德·戈登博士表示,通过与EpicentRx和FightMND合作开发RRx-001作为新的治疗方法,将最大化在临床试验中减缓或停止MND进展的机会。自2014年以来,FightMND已投资近7000万美元用于MND的关键研究。
Pasithea Therapeutics Corp.获得了一项价值100万澳元(约合69.4万美元)的药物研发研究奖金,这笔资金来自澳大利亚独立资助肌萎缩侧索硬化症(ALS)/运动神经元病(MND)研究的组织FightMND。该公司专注于开发针对神经炎症疾病的新疗法,并已从Alpha-5 integrin, LLC收购了相关技术。该研究奖金将用于测试针对alpha-5/beta-1整合素的单克隆抗体,以治疗ALS等疾病。目前,ALS尚无治愈方法,且现有治疗手段效果有限。这项资助将帮助Pasithea推进其候选药物的临床试验,以期改善ALS/MND患者的治疗效果。
Clene公司宣布,其Phase 2临床试验RESCUE-ALS未能达到主要终点MUNIX生物标志物和次要终点FVC,但观察到MUNIX在12周时存在疗效信号。在肢体起病ALS患者亚组中,CNM-Au8在12周时显示出对MUNIX的显著治疗效应,在36周时显示出改善趋势。此外,CNM-Au8治疗在多个临床相关终点上显示出显著益处,包括减缓ALS疾病进展、降低ALSFRS-R评分下降比例和改善ALS特定生活质量。RESCUE-ALS试验结果显示了CNM-Au8治疗可能带来长期生存益处的证据。Clene公司预计将在2022年下半年报告Healey ALS平台试验的结果,以确认CNM-Au8作为ALS的有效疾病修饰疗法。
Aclipse Therapeutics获得来自澳大利亚独立MND研究资助机构FightMND的100万澳元(约合72万美元)药物研发研究资助,用于支持其药物候选M102的转化开发。M102是一种用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的药物,在临床前模型中显示出停止和逆转疾病进展的潜力。目前,ALS尚无治愈方法,也没有有效的治疗方法来阻止或逆转这种疾病的发展。该资助将支持M102进入人体临床试验,并推进患者分层生物标志物的开发,以实现个性化医疗方法。
PharmAust Limited获得来自FightMND的881,085澳元资金,用于开展Monepantel(MPL)在人类运动神经元病(MND)Phase I临床试验。试验将在两个地点进行,分别由Dr. Susan Mathers和Professor Dominic Rowe负责。该试验旨在评估MPL对神经细胞中异常蛋白质的处理作用,以减轻MND症状。此研究有望为MND患者提供新的治疗选择,并可能与其他疗法联合使用。试验预计于2021年开始,PharmAust将拥有由此研究产生的所有知识产权。
Clene Nanomedicine公司宣布已完成其RESCUE-ALS Phase 2临床试验的患者招募,该试验旨在评估其主导纳米催化治疗药物CNM-Au8在早期症状性肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者中的疗效、安全性、药代动力学和药效学。该研究由FightMND资助,目的是通过Motor Unit Number Index(MUNIX)技术,评估CNM-Au8对肌肉功能的影响,以证明其在治疗ALS方面的潜力。CNM-Au8是一种由金纳米晶体组成的悬浮液,已在多个预临床模型中显示出对运动神经元健康的促进作用,减少神经元损失,并保护运动神经元功能。该临床试验的完成是Clene Nanomedicine公司的一个重要里程碑,预计将在2021年夏季公布数据。
Clene Nanomedicine公司获得来自澳大利亚FightMND基金会的137万澳元资助,用于进行一项针对肌萎缩侧索硬化症(ALS)的二期临床试验。该研究将评估Clene公司新型纳米催化剂CNM-Au8在延缓ALS疾病进展方面的有效性和安全性。CNM-Au8是一种新型药物,通过独特的催化机制支持生物能量细胞反应并消除细胞代谢的有害副产品,这些副产品导致ALS中运动神经元的退化。该研究将在澳大利亚西梅德医院MND诊所和悉尼脑心智中心进行,由专家ALS临床医生Steve Vucic和Matthew Kiernan指导。Clene公司表示,这一资助将允许他们进一步开发用于治疗ALS的清洁表面、多面金纳米晶体治疗药物CNM-Au8。
Collaborative Medicinal Development LLC(CMD)获得来自FightMND的100万澳元资助,用于CuATSM药物的第二阶段临床试验。2016年,FightMND曾支持CuATSM药物在肌萎缩侧索硬化症(MND,也称为ALS或卢·格瑞格病)患者中进行的1期临床试验,评估了药物的安全性和耐受性,并确定了下一阶段测试的推荐剂量。CMD计划在2019年晚些时候开始进行随机、双盲、安慰剂对照的2期研究。CuATSM是一种每日一次的口服药物,在四只ALS小鼠模型中复制了其有效性,并在三个独立地点证实了其在ALS中的治疗潜力。CMD的目标是推进针对ALS的疾病修饰疗法,并希望CuATSM获得FDA的批准。