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UCL Great Ormond Street Institute of Child Health

公司全称:UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
国家/地区:英国/——
类型:——
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公司介绍:
UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, together with its clinical partner, Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH), is focused on children's health research

基本信息

地址:

GB;

公司官网:

www.ucl.ac.uk/child-health/

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行业领域:
应用技术:
  • 健康管理

企业动态

英国儿童健康研究慈善机构(GOSH Charity)宣布成为国际药物发现和开发研究联盟C-Further的核心合作伙伴,旨在推动儿童和青少年癌症治疗创新。GOSH Charity将投入高达1000万英镑(1350万美元)支持C-Further项目组合的扩展和多元化,使总资金达到3700万英镑(5000万美元)。此次合作是GOSH Charity迄今为止作出的最大研究资金承诺,将有助于将早期治疗发现项目纳入C-Further的扩展管线,并提高联盟的运营能力。GOSH Charity将与Cancer Research Horizons和LifeArc紧密合作,共同寻找对儿童和青少年癌症患者影响最大的新治疗项目机会。
ViroCell Biologics宣布与伦敦大学学院(UCL)合作开展一项临床试验,旨在推进教授Persis Amrolia创新性嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法,用于治疗复发性儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)。该疗法针对CD19和CD22,旨在提高疗效并减少复发。ViroCell将为该疗法制造 lentiviral 病毒载体,以支持UCL的CARPALL(cohort 4)临床试验。这项研究已招募首位受试者,旨在为复发性急性淋巴细胞白血病患者提供新的治疗方案。
RTW慈善基金会宣布向六项研究项目授予90万美元的研究资助,旨在推动基因治疗领域的变革性进展,并支持其使命,即通过社区倡议和科学研究改善弱势群体的健康。这些研究项目分别由来自全美各地的研究人员领导,涉及罕见遗传疾病的基因治疗,如NEDAMSS、SPHL、SURF1相关莱伊综合征、肌酸转运蛋白缺乏症、SELENON相关肌病和SPTLC1相关遗传性感觉神经病。RTWCF表示,尽管基因和细胞治疗在罕见病治疗方面取得了显著进展,但仍需大量额外研究将这些进展从实验室转移到患者身上。基金会为这些研究人员提供资金和科学支持,相信这些研究将加速罕见和超罕见基因疗法的开发,并极大地改善有未满足医疗需求的个体的生活。RTWCF自成立以来已资助超过20项研究,总额超过300万美元,并为获奖者提供实际的科学支持,帮助他们改进或进一步发展研究,并识别新的治疗靶点。
全球罕见病联盟cTAP宣布,其在杜氏肌营养不良症(DMD)RNA编辑疗法临床试验中,支持以患者为中心的替代方案,即减少使用基因匹配安慰剂对照。一项发表在《神经学》杂志上的大型多机构、多国研究,对超过700名DMD患者进行了观察,结果显示,在48周典型安慰剂对照试验期间,仅有不到2%的肌肉功能变化与基因型类别差异有关。这一发现为简化临床试验、提高招募效率、减少接受安慰剂治疗的治疗合格儿童数量提供了框架。cTAP旨在通过提高临床试验的效率、确定性和以患者为中心,同时降低监管风险和维护数据完整性,加速罕见病新疗法的开发。

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