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French Muscular Dystrophy Association

公司全称：French Muscular Dystrophy Association
国家/地区：法国/——
类型：——
收藏
公司介绍：
法国肌肉营养不良协会是一家致力于支持和研究肌营养不良症的非营利组织。该协会主要关注各种类型的肌肉疾病，如杜氏肌营养不良症、贝克肌营养不良症等，并提供相关的教育资源、研究资金和患者支持。此外，协会还积极参与国际合作，推动全球范围内对肌营养不良症的研究和治疗。

基本信息

联系电话：

33169472828

地址：

1 rue de l'Internationale Bp 59 Evry cedex EVRY ILE-DE-FRANCE 91002; FR; Telephone: +33169472828;

公司官网：

www.afm-telethon.fr/

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 健康管理

企业动态

肌肉萎缩症协会宣布提供超过 500 万美元的研究资助，以推进神经肌肉疾病研究
2024-12-16
美国肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）宣布投入超过500万美元用于神经肌肉疾病研究，共颁发21项新研究资助，包括14项研究资助和7项发展奖，旨在支持包括肌萎缩侧索硬化症（ALS）、杜氏肌营养不良症、脊肌萎缩症（SMA）、面肩肱肌营养不良症（FSHD）和肢体周围性肌营养不良症（LGMD）等多种神经肌肉疾病的研究。这些资助项目旨在推动创新研究，揭示新的治疗靶点，并加速治疗方法的开发。MDA在神经肌肉疾病研究上的投资已超过10亿美元，为改善这些疾病患者的生活质量做出了显著贡献。
Genethon 启动基因治疗 Crigler-Najjar 综合征（一种罕见肝病）的关键临床试验
2023-01-10
法国非营利基因治疗研发机构Genethon启动了一项针对罕见肝病Crigler-Najjar综合征的关键性临床试验，该基因疗法GNT-003有望成为该致命遗传疾病的首个治疗方案。试验将在法国、意大利和荷兰进行，旨在确认GNT-003在前期临床试验中展现出的疗效和安全性。Crigler-Najjar综合征是一种由UGT1A1酶缺乏引起的遗传性肝病，导致血液中胆红素水平异常升高，如不及时治疗，可能导致严重神经损伤甚至死亡。GNT-003疗法通过静脉注射，将正常的UGT1A1基因与AAV载体结合，旨在降低胆红素水平。该临床试验的前期部分已证实产品的安全性，并在第二阶段的治疗中显示出疗效。Genethon致力于罕见遗传疾病的治疗，目前已有13个研究成果进入临床试验阶段，另有6个产品准备进入临床试验。
Biophytis 与法国肌营养不良症协会 （AFM-Telethon） 达成合作
2019-06-13
Biophytis公司与AFM-Telethon达成合作，共同推进Sarconeos（BIO101）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的MYODA临床项目。AFM-Telethon将提供40万欧元资金支持额外临床前研究和MYODA临床项目准备。项目旨在为DMD患者提供安全有效的治疗，无论基因突变。MYODA临床项目旨在解决罕见病开发挑战，包括无缝临床试验设计和结合肌肉力量、移动性和呼吸结果的复合终点。AFM-Telethon是法国及全球罕见病生物医学研究的主要参与者，支持多种遗传疾病的临床试验。Biophytis是一家专注于开发治疗与年龄相关疾病的生物技术公司，其治疗策略旨在激活关键生物韧性途径，以抵抗和对抗导致年龄相关疾病的多种生物和环境压力。

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