全球适应性研究联盟(GCAR)和普渡制药公司(Purdue)宣布,将研究性药物Tinostamustine纳入GBM AGILE(胶质母细胞瘤适应性全球创新学习环境)临床试验中。这是一项开创性的国际适应性平台试验,旨在加速识别治疗胶质母细胞瘤(GBM)的有效治疗方法。Tinostamustine将在GBM AGILE中评估用于治疗新诊断的成年GBM患者,并在选定GBM AGILE站点的研究队列中研究复发GBM患者。GBM是最常见和最具侵袭性的原发性脑癌,治疗选择有限,过去几十年患者的预后改善甚微。GBM AGILE是一个无缝的2/3期研究,在主方案下进行,允许同时评估来自不同制药公司的多种疗法或疗法的组合。由于其创新的设计和高效的运营基础设施,GBM AGILE的数据可能被用作新药申请(NDA)和向美国FDA及其他卫生当局注册的基础。自2019年启动以来,GBM AGILE已评估了多种研究性疗法,并在六个国家的约60个试验地点筛选了超过2,600名患者。
Purdue Pharma L.P.近日宣布,其研究的新药Tinostamustine在一项针对MGMT启动子未甲基化(uMGMT)胶质母细胞瘤(GBM)的一期临床试验中取得了积极初步结果。Tinostamustine在80至100 mg/m²的剂量下表现出良好的耐受性,副作用与其他抗肿瘤药物相似,并显示出初步的有效性迹象。该研究结果将在2025年11月22日在夏威夷檀香山举行的神经肿瘤学会会议上以海报形式展示。Tinostamustine是一种正在研究的、潜在的首个同类新化学实体,结合了两种可能具有协同作用的机制,即双功能烷化活性和全组蛋白脱乙酰酶抑制(或HDAC抑制)。该药物有潜力成为GBM的一线治疗药物。Purdue Pharma表示,Tinostamustine有望在GBM AGILE试验中进一步发展,该试验是一个全球性的适应性临床试验,旨在加速胶质母细胞瘤治疗方法的评估。
美国普渡制药公司宣布,其研发的tinostamustine药物已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药指定,用于治疗恶性胶质瘤。恶性胶质瘤是一种影响成人和儿童的广泛脑部和脊髓癌,包括快速生长的侵袭性肿瘤,如胶质母细胞瘤。美国每年约有22,000人被诊断出患有恶性胶质瘤。FDA授予孤儿药指定是为了鼓励开发针对罕见病或罕见疾病的药物,这些疾病或疾病在美国影响的人数少于20万。普渡制药目前正在对tinostamustine进行临床试验,该药物在早期试验中显示出希望。孤儿药指定旨在促进罕见病药物的研发,可能为药物开发者提供某些激励措施,包括临床试验的税收抵免、免除包括新药申请(NDA)在内的用户费,以及批准后可能获得的七年市场独占权。
普强公司(Purdue Pharma L.P.)宣布,其第11章重组计划(Plan)已获得超过99%投票债权人的支持。该计划旨在解决普强公司面临的民事索赔,包括对萨克勒家族的索赔。根据初步投票结果,该计划将为债权人提供约74亿美元现金,其中萨克勒家族将贡献高达65亿美元。此外,该计划还将创建一家新的公司(Knoa Pharma),以非营利方式提供数百万剂救命药物。普强公司的计划是目前唯一对个人受害者进行实质性赔偿的鸦片类药物和解计划。该计划的确认听证会定于2025年11月举行。
Purdue Pharma L.P.资助的一项药效动力学研究显示,ZURNAI™(纳洛芬注射剂)在逆转芬太尼引起的呼吸抑制方面,其起效时间更短,作用持续时间更长,优于现有的标准治疗方案——鼻内纳洛酮。ZURNAI是一种自动注射器,通过肌肉注射提供1.5毫克的纳洛芬,其药理作用机制与纳洛酮相同。该研究结果最近发表在同行评审的《临床药理学杂志》上,有助于支持ZURNAI作为社区环境中现有阿片类药物过量逆转选择的补充。ZURNAI适用于12岁及以上的成人和儿童患者,用于已知或疑似由天然或合成阿片类药物引起的阿片类药物过量,表现为呼吸和/或中枢神经系统抑制。该研究涉及24名有中度(在过去一年中至少使用10次,在过去12周内至少使用3次)非治疗性阿片类药物使用经验的参与者。研究结果表明,ZURNAI在逆转呼吸抑制方面表现出更高的血浆浓度和更长的持续时间。
Imbrium Therapeutics宣布了一项针对过度活跃膀胱综合征(OAB)患者的Phase 1b临床试验结果,评估了新型研究性治疗药物sunobinop的安全性和有效性。结果显示,与两周安慰剂治疗期相比,sunobinop治疗期间患者尿急、尿频的需求减少,且漏尿事件减少。在24小时漏尿事件减少方面,sunobinop表现出显著效果。此外,对于病情较重的患者,sunobinop的治疗效果更为显著。sunobinop是一种新型口服化合物,旨在结合并激活nociceptin/orphanin-FQ肽受体(NOP),该受体在中央和周围神经系统广泛表达,并参与多种生物学功能。Imbrium Therapeutics正在评估sunobinop作为OAB、间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征(IC/BPS)以及酒精使用障碍的潜在治疗药物。
Imbrium Therapeutics,作为Purdue Pharma的子公司,宣布其新型口服化合物sunobinop在治疗中度至重度酒精使用障碍(AUD)的Phase 2临床试验中,首位患者已完成随机分组和给药。sunobinop旨在激活nociceptin/orphanin-FQ肽受体(NOP),该受体在中央和周围神经系统广泛表达,参与多种生物功能。Purdue Pharma总裁兼首席执行官Craig Landau表示,该试验是改善公共健康的重要部分,公司期待继续研究sunobinop作为治疗AUD的可能选项。临床试验将评估约240名成人AUD患者对sunobinop的反应,患者将接受口服sunobinop或安慰剂治疗,并记录其酒精摄入量。此外,Imbrium还在评估sunobinop治疗过度活跃膀胱综合征和间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征的潜力。
Purdue Pharma宣布其新药Zurnai™(nalmefene注射剂自动注射器)获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准。Zurnai是一种单剂量自动注射器,每次注射提供1.5毫克的盐酸纳洛啡。该药用于紧急治疗已知或疑似由天然或合成阿片类药物引起的成人及12岁以上儿童阿片类药物过量,表现为呼吸和/或中枢神经系统抑制。Zurnai旨在紧急情况下立即给药,但不是紧急医疗护理的替代品。Purdue Pharma承诺以无利润的方式提供Zurnai,以帮助应对阿片类药物过量危机。据数据显示,约90%的阿片类药物过量死亡是由合成阿片类药物(主要是芬太尼)引起的,青少年阿片类药物过量死亡人数在近年来翻了一番。Zurnai提供了一种额外的选择,用于应对由阿片类药物引起的过量,包括处方阿片类药物和非法制造的合成阿片类药物。
Purdue Pharma向新墨西哥大学的研究团队授予了一项研究者发起的研究(IIR)补助金,用于评估纳美芬盐酸注射剂在急诊室环境中的效果。纳美芬盐酸注射剂是一种用于逆转鸦片类药物过量导致的致命效果的药物,该研究旨在评估其在治疗因鸦片类药物过量导致的反复呼吸抑制方面的有效性和安全性。新墨西哥大学的研究团队将独立开展这项前瞻性、随机研究,Purdue Pharma将提供资金和药物。该研究预计于2024年7月开始招募患者。
Harm Reduction Therapeutics(HRT)宣布开始发货FDA批准的非处方药物RiVive(纳洛酮HCl鼻喷剂3毫克),用于治疗阿片类药物过量。自2018年以来,Purdue Pharma通过提供数百万美元的资金、技术专长和数据支持RiVive的开发,支持HRT的使命。Purdue Pharma的支持是其公共卫生倡议的重要组成部分,旨在帮助缓解阿片类药物危机。HRT是唯一一家专注于挽救因阿片类药物过量而可能失去生命的生命的非营利制药公司。HRT的使命是通过使低成本鼻内纳洛酮对所有人无处方可用,来预防阿片类药物过量死亡。RiVive鼻喷剂装置包含一剂纳洛酮,将独家以包含两个单剂量装置的双包装形式提供。HRT最初将向危害减少社区组织、当地和州政府分发。该产品将以成本价或更低的价格提供,初始销售价格为每双包装36美元。Purdue Pharma及其债权人不会从HRT的OTC纳洛酮鼻喷剂的潜在未来销售中获得任何收入、版税或利润。Purdue Pharma的重组计划将为全国各地的社区带来数十亿美元的价值,以资助专门用于缓解阿片类药物危机的项目。破产和解还将向私人赔偿信托基金提供资金,以造福个人伤害索赔人。Purdue Pharma的大部分资产将转让给一家新的上市后公司,该公司将具有公共使命,由新的独立董事会成员治理,并以负责任和可持续的方式运营,考虑到与阿片类药物危机相关的长期公共卫生利益。该公司将继续为依赖其药品的患者提供服务,追求其产品线,并引入将帮助挽救和改善生命的药品。
Harm Reduction Therapeutics(HRT)获得Purdue Pharma额外9000万美元资金支持,用于其低成本OTC鼻用纳洛酮喷雾剂RiVive的商业化准备。该资金由破产法庭批准。纳洛酮是一种用于逆转致命性阿片类药物过量的救援药物。HRT是一家独立非营利制药公司,旨在通过使低成本鼻用纳洛酮作为OTC产品提供,以预防阿片类药物过量死亡。自2018年以来,Purdue已提供资金、技术专长和数据权利支持HRT。FDA已对RiVive的新药申请给予优先审查,预计2023年7月将作出批准决定。HRT预计2024年初在美国上市。FDA对OTC纳洛酮产品的支持,以及公众和政府卫生机构对扩大纳洛酮可及性的支持,标志着预防阿片类药物过量死亡使命的重大转折点。RiVive作为一种低成本、易于获得的药物,旨在保护家庭和社区免受过量死亡威胁。