Quantitative Biosciences Institute
公司全称：Quantitative Biosciences Institute
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
The Quantitative Biosciences Institute is a University of California organized research unit reporting through the UCSF School of Pharmacy. QBI fosters collaborations across the biomedical and the physical sciences, seeking quantitative methods to address pressing problems in biology and biomedicine
基本信息
企业动态
加州大学旧金山分校获得4600万美元资助，扩大自闭症谱系障碍研究
2026-08-27 00:00:00
加州大学旧金山分校的定量生物科学研究所（QBI）获得Aligning Research to Impact Autism（ARIA）的4600万美元资助，以扩大其关于自闭症谱系障碍（ASD）分子机制的研究。该资助将支持QBI在ARIA的蛋白质-蛋白质相互作用中心（Protein-Protein Interactions Hub）中的角色，该中心是ARIA科学生态系统中的六个研究中心之一。该中心汇集了来自旧金山、纽约、德国和瑞士的多学科研究团队，以绘制破坏的蛋白质复合物并开发基于机制的分子小分子药物。这项工作旨在将《科学》杂志上发表的研究中的生物洞察力转化为可能有一天会惠及严重自闭症患者和其他寻求日常生活额外支持的谱系患者的治疗方法。该研究系统地绘制了100个高置信度自闭症风险基因的蛋白质-蛋白质相互作用，确定了1800多个蛋白质相互作用，其中87%以前未曾报道。研究人员分析了54个患者来源的自闭症突变，揭示了不同的遗传变异如何重新配置蛋白质相互作用网络，对大脑发育产生汇聚效应。重要的是，研究人员发现许多遗传上不同的自闭症形式都集中在破坏相同的共享蛋白质复合物。这一发现提出了一个可能性，即一种单一的小分子药物可以同时解决多种遗传形式的自闭症，与基因靶向方法（如反义寡核苷酸或基于CRISPR的治疗方法）相比，在脑部递送、耐受性、可扩展性和制造方面具有潜在优势。
eFFECTOR Therapeutics完成了第二阶段三个队列中的第二个队列的招募，正在进行Zotatifin治疗COVID-19的1b期临床试验。预计到2023年上半年将公布所有三个队列的安全性和病毒载量降低结果。该研究是一项双盲、随机、安慰剂对照试验，评估Zotatifin单剂量的安全性和抗病毒活性。Zotatifin是一种针对eIF4A的强效和序列选择性的小分子抑制剂，能够抑制SARS-CoV-2和其他RNA病毒的复制。该研究由加州大学旧金山分校的定量生物科学研究所（QBI）与eFFECTOR Therapeutics合作进行，QBI获得了由国防高级研究计划局（DARPA）赞助的500万美元合作协议。eFFECTOR预计将在2022年底前开始第三个队列的招募，并计划在2023年上半年报告所有三个队列的顶线数据。
加州大学旧金山分校定量生物科学研究所（QBI）和QBI冠状病毒研究组（QCRG）获得国家过敏和传染病研究所（NIAID）的6750万美元资助，用于支持其大流行病准备工作的使命。这笔资金覆盖三年，并建立了该国首个针对大流行病原体的抗病毒药物发现（AViDD）中心，这些中心是多学科学术-产业研究中心，旨在开发针对COVID-19和其他具有大流行潜力的病毒的候选抗病毒药物。根据预期拨款和其他因素，预计还将提供两年额外支持。QCRG团队由来自美国和世界各地的14个机构的43名研究人员组成，拥有丰富的合作历史，并参与了与SARS-CoV-2和COVID-19相关的几项开创性研究。该资助将资助早期研究，以识别新的、直接作用的抗病毒药物，这些药物可以阻断病毒复制所必需的蛋白质。最有希望的药物候选者将进入后期临床前开发。QCRG药物发现平台是一个集成的实验和计算技术套件，包括生物化学、筛选、结构生物学、蛋白质组学、药物化学、病毒学和整合建模。它专注于找到阻止病毒劫持细胞蛋白质制造机器以复制自身的途径。除了评估直接中断病毒生命周期的药物外，QBI还将针对参与病毒调节免疫系统的病毒酶和蛋白质。QCRG的AViDD项目将重点针对SARS-CoV-2以及其他八个病毒家族（冠状病毒科、肠道病毒科、托戈病毒科、黄病毒科、汉塔病毒科、 Arenaviridae、Nairoviridae和副黏病毒科）的目标。
直达复杂疾病的核心
2022-02-18
加州旧金山，2022年2月18日， Gladstone研究所的研究人员开发了一种新的方法，用于识别可能导致先天性心脏病的重要基因变异，从而加速对该严重疾病的研究。这项研究发表在《细胞》科学期刊上，由Gladstone研究所所长和资深研究员Deepak Srivastava博士以及Gladstone数据科学和生物技术研究所主任Katie Pollard博士领导。新策略结合了遗传学、计算生物学、干细胞生物学和蛋白质组学技术，有望应用于研究其他具有复杂遗传原因的疾病。研究人员通过分析蛋白质之间的相互作用，确定了可能导致先天性心脏病的基因变异。他们发现，GATA4和TBX5蛋白的变异与先天性心脏病有关，并发现了新的关键基因GLYR1，该基因在心脏发育中起重要作用。这项研究为理解复杂疾病的遗传基础提供了新的视角，并可能为开发新的治疗方法铺平道路。
eFFECTOR Therapeutics宣布，其开发的抗病毒药物zotatifin（eFT226）在治疗轻至中度COVID-19患者的1b期临床试验中已开始给药。该试验由美国国防部高级研究计划局（DARPA）和防务卫生局（DHA）资助，并与加州大学旧金山分校（UCSF）的定量生物科学研究所（QBI）合作进行。试验旨在评估zotatifin作为抗病毒治疗在门诊环境中的有效性。该药物针对病毒复制所需的人体蛋白，具有比现有抗病毒药物更强的抗病毒活性，且对病毒突变引起的耐药性较低。试验的主要目标是评估zotatifin在COVID-19患者中的安全性和耐受性，以及其抗病毒活性。eFFECTOR Therapeutics还计划将zotatifin的给药方式从静脉注射改为皮下注射，以适应门诊治疗。
eFFECTOR Therapeutics宣布获得由美国国防部高级研究计划局（DARPA）和国防部健康署（DHA）资助的500万美元合作协议，用于资助一项针对zotatifin（eFT226）作为抗病毒药物在门诊环境中治疗轻至中度COVID-19疾病的1b期临床试验。该协议是加州大学旧金山分校（UCSF）定量生物科学研究所（QBI）获得的一项DARPA研究项目的子合同，由药物化学系教授Brian Shoichet领导，旨在寻找对抗SARS-CoV-2感染的药物。eFFECTOR将支持zotatifin在COVID-19患者中的1b期临床试验和相关药物开发活动。zotatifin是一种针对真核起始因子4A（eIF4A）的实验性小分子抑制剂，eIF4A是一种解开对产生关键疾病驱动蛋白重要的复杂RNA结构的酶。SARS-CoV-2是一种RNA病毒，它劫持了人类细胞机制，包括eIF4A，以复制。由QBI主任Nevan Krogan博士领导的QBI冠状病毒研究小组（QCRG）在2020年4月的《自然》杂志上发表了关于SARS-CoV-2复制宿主因子易损性的研究，确定了zotatifin是69种评估化合物中阻断SARS-CoV-2病毒复制的最有效药物之一。eFFECTOR总裁兼首席执行官Steve Worland博士表示，这项研究协议使他们能够评估zotatifin在非住院的轻至中度SARS-CoV-2感染患者中的抗病毒治疗潜力。Zotatifin可能对多种冠状病毒具有广泛效用，体外研究表明，它对SARS-CoV-2和其他冠状病毒菌株，包括MERS-CoV，都是一种强效抑制剂。
研究人员发现从西班牙海岸的海绵中提取的药物Aplidin（plitidepsin）对新冠病毒SARS-CoV-2具有显著的抗病毒活性，其效果比2020年获得紧急使用授权的瑞德西韦强27.5倍。Aplidin通过抑制关键宿主蛋白，具有潜在的抗病毒活性，可能对未来的病毒突变和病毒也有效。这项研究由加州大学旧金山分校定量生物科学研究所（QBI）和伊坎西奈山医学院微生物学系的科学家领导，发表在《科学》杂志上。研究还发现，Aplidin在两种COVID-19的预临床模型中，肺部的病毒复制减少了100倍，并显示出减少肺炎症的能力。此外，与英国伦敦大学学院的研究人员合作，研究人员在bioRxiv上发表的另一篇论文中，分享了Aplidin在新的英国变种突变株SARS-CoV-2中与原始SARS-CoV-2菌株相比具有可比的抗病毒活性的额外体外数据。
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