International Rett Syndrome Foundation
公司全称：International Rett Syndrome Foundation
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
The International Rett Syndrome Foundation is a not for profit organization providing funding for research and support to patients with Rett Syndrome
基本信息
企业动态
Anavex Life Sciences推进阿尔茨海默病治疗药物研发，提交临床数据并计划提交Fragile X综合征IND
2026-08-25 00:00:00
Anavex Life Sciences Corp.（纳斯达克：AVXL）是一家专注于开发治疗中枢神经系统疾病的创新疗法的临床阶段生物制药公司。公司近日报告了其2026年第三财季的业务更新和财务结果。Anavex正在推进其领先化合物ANAVEX®2-73（blarcamesine）的研发，用于治疗阿尔茨海默病（AD）的轻度认知障碍和轻度AD（统称为“早期AD”），以及雷特综合症和脆性X综合征。公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了阿尔茨海默病临床试验的所有数据，并计划在9月份提交脆性X综合征的IND申请。此外，公司还提交了雷特综合症的正式会议请求，以讨论将儿童患者纳入成人三期研究。
NGN-401基因疗法治疗雷特综合症临床试验数据更新积极
2026-06-29 19:00:00
美国生物技术公司Neurogene Inc.近日宣布，其针对雷特综合症的女性患者的NGN-401基因疗法在一项1/2期临床试验中取得了积极的数据。在10名参与者中，共取得了47项总的发展里程碑（平均每名参与者4.7项），儿童和青少年/成人参与者均表现出临床反应，并在30个月的随访期间持续、渐进地改善，没有观察到平台期或里程碑的丧失。这些结果展示了NGN-401在多领域推动持久且具有临床意义的里程碑，并支持了其独特的设计和靶向递送。此外，Neurogene的管理层和Bernhard Suter博士将在2026年6月29日进行一次实时网络研讨会，讨论这些结果，并在2026年国际雷特综合症基金会科学会议上展示相关数据。
泰莎基因疗法公司更新TSHA-102研发进展及财务状况
2026-05-06 00:00:00
泰莎基因疗法公司（Taysha Gene Therapies, Inc.）近日报告了截至2026年3月31日的第一季度财务结果，并更新了其TSHA-102项目的研发进展。公司确认了与FDA在TSHA-102生物制品许可申请（BLA）提交途径上的共识，包括关键试验设计、终点以及基于REVEAL关键试验6个月中期分析的审批可能性。TSHA-102是一种针对雷特综合症的基因治疗药物，目前正在进行关键临床试验。此外，公司还启动了TSHA-102的BLA支持性生产质量规范（PPQ）活动，预计将在2026年第四季度完成。截至2026年5月的数据截止日期，TSHA-102在REVEAL 1/2期临床试验中表现出良好的耐受性，没有治疗相关的不良事件或剂量限制性毒性。
Acadia制药公司推出新型口服溶液治疗雷特综合症
2026-04-07 21:05:00
Acadia制药公司宣布，其新型口服溶液DAYBUE® STIX（托非奈替德）粉末制剂，一种无染料和无防腐剂的托非奈替德粉末制剂，现在在美国广泛上市，用于治疗成人及2岁及以上儿童雷特综合症。该新配方于2025年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，与原DAYBUE®口服溶液的生物等效性，提供相同的疗效和安全性，同时为患有雷特综合症的儿童和成人提供了新的灵活性和选择，包括剂量体积和口感。初步反馈显示，超过80%的早期用户对DAYBUE STIX表示满意，强调了这种新配方的灵活性和便携性。专家小组达成共识，将托非奈替德口服溶液视为雷特综合症患者标准护理的一部分。DAYBUE STIX是一种口服溶液粉末，护理者可以将其与各种水基液体混合，如果汁、茶、柠檬水、青柠水或液体补水剂，以便护理者可以根据他们所爱之人的口味进行定制。该产品以独立包装形式提供，便于携带。
Neurogene公司宣布了针对Rett综合症女性患者的NGN-401基因疗法的注册性临床试验设计。这项名为“Embolden”的临床试验旨在评估3岁及以上女性患者的治疗效果。美国食品药品监督管理局（FDA）已就试验设计的关键方面达成书面协议。试验设计包括开放标签、单臂、基线对照，并计划招募18名参与者。主要终点是基于响应者的复合终点，评估使用CGI-I量表和获得发育里程碑/技能的改善。此外，试验还考虑了护理者的意见，并得到了RSRT和IRSF的支持。第一阶段/第二阶段试验的数据支持了注册性试验的设计。
Lucy Therapeutics 扩展尖端医学研究项目
2023-10-11
Lucy Therapeutics获得国际Rett综合征基金会（IRSF）的新资金支持，用于投资针对Rett综合征儿童和成年人的创新治疗方案，并扩大其突破性的治疗平台。Rett综合征影响婴儿和幼儿的大脑发育，典型症状在6至18个月大时出现生长里程碑的缺失或倒退，影响言语、行走、进食和呼吸。该疾病影响大约每10000名女孩中的1名，在男孩中较少见。患者可能患有多种神经系统、胃肠道、心脏、内分泌和骨科疾病，这些疾病可能随时间演变，需要终身特殊护理。美国国立卫生研究院将该疾病归类为具有高临床负担。Lucy Therapeutics的创始人兼首席执行官Amy Ripka表示，他们致力于通过研究线粒体功能障碍的根源，并确定Rett综合征的干预措施，以推动治疗该疾病的研究。国际Rett综合征基金会首席执行官Melissa Kennedy强调，LucyTx的工作对于推进其基金会致力于铺就通往新药的道路和将更多治疗方法带到终点线至关重要。LucyTx致力于解开驱动线粒体功能障碍的复杂和相互关联的生物学过程，并针对这些过程以减缓或停止由此引起的疾病。
Anavex Life Sciences Corp.与Rettsyndrome.org宣布，Rettsyndrome.org将提供至少600万美元的财务资助，用于支持ANAVEX 2-73在美国进行的针对Rett综合症的II期多中心临床试验。该试验预计于2017年开始，为期12周，为随机、双盲、安慰剂对照研究。试验的主要和次要终点包括安全性以及认知障碍、运动障碍、行为症状和癫痫发作等Rett综合症相关症状。前期独立临床前研究显示ANAVEX 2-73在这些方面均有改善。Rettsyndrome.org曾资助Anavex进行的Rett综合症临床前研究，并成功展示了ANAVEX 2-73的治疗效果。Anavex还获得了美国食品和药物管理局（FDA）授予的ANAVEX 2-73在Rett综合症方面的孤儿药资格，这将为开发提供激励措施。
Neurotrope公司与国际Rett综合征基金会合作，共同研究Bryostatin治疗Rett综合征的潜力。Rett综合征是一种罕见的遗传性神经疾病，主要影响女性，其特征是智力障碍、运动障碍和重复的手部动作。该合作旨在通过研究Bryostatin对Rett综合征小鼠模型的影响，评估其在治疗Rett综合征中的潜在疗效。研究将包括行为测试、体重、握力、步态分析和神经行为参数等评估。此外，该研究由Rettsyndrome.org资助和管理，旨在加速Rett综合征治疗药物的研发。
Revive Therapeutics Ltd.与Rettsyndrome.org合作研究Revive的药物REV-003（替安培）在治疗雷特综合症方面的潜力。研究将在小鼠模型中进行，评估药物对体重、握力、步态分析和神经/行为参数的影响。Revive将提供药物，而Rettsyndrome.org将资助和管理研究。此合作旨在探索REV-003治疗雷特综合症的多方面症状，并加速雷特综合症的研究进展。雷特综合症是一种罕见的遗传性神经疾病，主要影响女孩，导致终身残疾。Rettsyndrome.org致力于加速治疗研究和治愈相关疾病，并资助了超过3500万美元的研究项目。Revive Therapeutics Ltd.专注于开发治疗痛风、雷特综合症和术后疼痛等疾病的治疗方法。
新药为毁灭性儿童疾病带来希望
2014-04-10
英国布里斯托尔大学的科学家们获得18万英镑资助，用于测试一种名为NLX-101的新药，以治疗罕见儿童疾病Rett综合征。Rett综合征是一种遗传性疾病，会导致肌肉控制丧失、呼吸不规律、类似自闭症的行为和癫痫等症状。目前，该疾病尚无治疗方法。NLX-101能够选择性地靶向大脑中的一种血清素受体亚型，参与呼吸和运动控制的重要脑功能。该药物有望缓解至少一种最令人痛苦的呼吸异常症状。研究人员计划在Rett综合征的小鼠模型中测试NLX-101，以期将研究成果转化为临床治疗。NLX-101已被授予“孤儿药”地位，这将有助于推动药物的开发和患者治疗。
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