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Phoenix Nest Inc

公司全称：Phoenix Nest Inc
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
Phoenix Nest is a biotechnology company that collaborates with academic researchers to help them fund and commercialize their technologies and also licenses assets from companies and universities, for Sanfilippo Syndrome IIIC and IIID

基本信息

地址：

Po Box 150057 BROOKLYN NEW YORK 11215-0057; US; Telephone: +13476892186; Fax: +13477103136;

公司官网：

www.phoenixnestbiotech.com/

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 酶
  • 体内基因治疗
  • 药物治疗
  • 重组酶
  • 干细胞疗法
  • 细胞疗法
  • 基因疗法
  • 免疫疗法
  • 生物制剂治疗
热门标签：
  • 干细胞疗法
  • 创新药
  • 基因疗法
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

企业动态

凤凰巢公司获得资金支持，推进儿童萨凡纳综合症基因治疗制造
2026-08-06 02:45:00
凤凰巢公司（Phoenix Nest）近日获得了一项来自美国国家神经疾病与中风研究所（NINDS）的小企业创新研究（SBIR）资助，总额为298万美元，用于资助其临床级产品的制造，该产品旨在治疗萨凡纳综合症类型C（Mucopolysaccharidosis type III, MPS III）。这种AAV9基因疗法名为JLK-247，将成为治疗这种罕见且致命的儿童疾病的首次尝试，并有可能成为治愈方法。凤凰巢公司的首席执行官Jill Wood表示，这项资助将推动公司向其目标迈进，即向患者提供治疗。凤凰巢公司已经获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药和罕见儿科疾病指定。此外，公司还开发了一个视频记录应用（C-RARE），用于捕捉MPS III患者群体的日常生活和功能。近期在建立肝素硫酸盐作为替代生物标志物方面的进展将有助于该治疗方法的商业化。凤凰巢公司是由患者护理者和科学家共同创立的生物技术公司，致力于为患有萨凡纳综合症的孩子开发治疗方法。
Phoenix Nest Inc.、洛杉矶 Harbor 生物医学研究所-加州大学洛杉矶分校医学中心 （LA BioMed） 和圣路易斯华盛顿大学宣布为 Sanfilippo 综合征 （MPSIIID） 提供新的 NIH 资助
2018-11-07
凤凰巢公司、洛杉矶生物医学研究所和圣路易斯华盛顿大学宣布获得一项针对桑菲洛普综合征（MPSIIID）的新NIH资助。该资助由美国国立卫生研究院神经疾病和卒中研究所提供，金额为561万美元，用于开发一种治疗这种儿童神经退行性溶酶体储存病的疗法。该疗法旨在通过提供重组人α-N-乙酰葡萄糖胺-6-硫酸酯（rhGNS）作为酶替代疗法来治疗患者。该研究团队已经与华盛顿大学圣路易斯分校的遗传学和基因组医学系以及洛杉矶生物医学研究所的医学遗传学部门合作了四年，并在动物模型中展示了该疗法的潜力。凤凰巢公司由桑菲洛普家族创立，专注于开发针对桑菲洛普综合征的治疗方法，并与学术研究人员合作，资助和商业化他们的技术。
Phoenix Nest Inc. 从曼彻斯特大学获得 Sanfilippo 综合征基因疗法的许可，并正在准备进行临床试验
2018-11-07
凤凰巢公司从曼彻斯特大学独家获得了针对萨法利波综合症（MPSIIIC）的基因治疗许可，并正在为临床试验做准备。这种疾病是一种儿童神经退行性溶酶体储存障碍，目前尚无治愈方法或有效治疗方法。该基因治疗在动物实验中显示出直接临床益处的潜力，并已获得EMA的孤儿药资格。凤凰巢公司正在向FDA提交该资格，并开始生产用于临床试验的载体。公司强调与学术伙伴的合作，旨在加快将研究成果转化为患者治疗。
获得 Sanfilippo 病治疗开发资助
2014-10-20
洛杉矶生物医学研究院（LA BioMed）与凤凰巢公司合作，共同研究治疗一种名为Sanfilippo疾病的遗传性疾病的疗法。这种疾病，也称为粘多糖病III型（MPS III），通常在儿童时期被诊断出来，可能导致早逝。目前，针对这种疾病的四种亚型尚无治愈方法。患有MPS III的儿童缺乏一种必需的酶，这种酶能够分解长链糖类——粘多糖，导致这些物质在细胞中积累，进而引起神经系统的渐进性损伤，包括听力丧失、言语困难和睡眠障碍。LA BioMed的Patti I. Dickson博士表示，他们与凤凰巢的合作旨在帮助那些尚未从现有酶替代疗法中受益的MPS III患者。他们计划利用223,102美元的拨款，开发一种能够限制或逆转MPS III引起的神经损伤的疗法。研究将尝试通过将重组人α-N-乙酰葡萄糖胺-6-硫酸酯（rhGNS）输送到脊髓液（椎管内）来替代缺失的酶，以有效治疗MPS III的神经症状。凤凰巢的CEO Dr. Sean Ekins表示，他们专注于开发针对Sanfilippo综合征IIIC和IIID的治疗方法，这些疾病给受影响的儿童及其家庭带来了巨大的痛苦。

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