Chiesi Global Rare Diseases PLC

公司全称：Chiesi Global Rare Diseases PLC

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

Chiesi Global Rare Diseases Plc, a subsidiary of Chiesi Farmaceutici SpA, focused on research and development of treatments for rare and ultra-rare disorders.

基本信息

地址：

Boston Massachusetts; US;

公司官网：

www.chiesiglobalrarediseases.com/

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行业领域：

企业动态

奇石集团在SSIEM 2026年会议上展示罕见病研究进展

2026-08-28 00:00:00

奇石全球罕见病业务单元在2026年8月25日至28日在芬兰赫尔辛基举行的代谢性先天性疾病学会（SSIEM）2026年年度会议上宣布了其研究成果。该公司支持了13篇关于法布瑞病和α-甘露糖苷病的科学摘要，包括6篇由奇石集团领导的展示和7篇由奇石集团通过科学研究资助和教育项目支持的独立研究。这些摘要反映了公司在溶酶体储存疾病（LSDs）和罕见病社区中的科学参与范围。摘要突出了在法布瑞病和α-甘露糖苷病研究中取得的进展，包括长期3期临床试验数据、未经治疗的法布瑞病患者报告的结果、以及探索α-甘露糖苷病早期诊断和基因型-表型关系的研究。奇石集团还强调了罕见病护理需要耐心、精确和对受助人的专注，并介绍了其Find For Rare计划，旨在支持溶酶体储存疾病领域的创新研究。

ABO-101基因编辑疗法获得孤儿药资格认定，用于治疗原发性高草酸尿症

2026-06-26 00:42:00

意大利帕尔马和马萨诸塞州剑桥，2026年6月25日 - Chiesi集团和Arbor Biotechnologies公司宣布，其基因编辑疗法ABO-101获得了欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格认定（ODD），用于治疗原发性高草酸尿症（PH）。ABO-101是一种针对PH1（原发性高草酸尿症最常见和最严重的类型）的基因编辑疗法，旨在减少肝脏中的草酸产生。这一认定标志着Chiesi和Arbor在2025年建立的全球战略合作关系的重要里程碑，旨在开发和商业化针对罕见疾病的创新基因编辑疗法。ABO-101目前正在进行全球redePHine Phase 1/2临床试验，预计将在即将于2026年6月26日举行的第15届国际高草酸尿症研讨会上公布最新进展。

奇志集团罕见病业务单元在ENDO 2026会议上展示关于脂质营养不良新疗法的研究成果

2026-06-18 22:19:00

奇志集团罕见病业务单元在2026年6月13日至16日在伊利诺伊州芝加哥举行的内分泌学会年度会议上宣布了多项研究成果。这些成果聚焦于metreleptin在部分脂质营养不良的临床研究、metreleptin在全身性脂质营养不良中的安全性/耐受性、metreleptin与GLP-1受体激动剂在脂质营养不良成人患者中的联合应用，以及心理健康挑战和护理差距对脂质营养不良的影响。这些数据共同扩展了对metreleptin、脂质营养不良患者整体疾病负担的临床理解，并反映了奇志集团对改善脂质营养不良患者护理的持续承诺。此外，患者和护理者调查数据突出了脂质营养不良中心理健康负担的复杂性，以及超过一半的受访者缺乏心理健康支持的问题。奇志集团强调，通过结合科学严谨与以患者为中心的洞察，旨在帮助制定更全面、有效的护理模式。ENDO 2026标志着内分泌领域的重要科学进展，体现了奇志集团通过研究、合作和全面护理来推进罕见内分泌和代谢疾病研究的持续承诺。

加拿大卫生部门对治疗罕见皮肤疾病的药物FILSUVEZ进行优先审查

2026-06-09 00:00:00

Chiesi全球罕见病部门宣布，加拿大卫生部门已接受FILSUVEZ（桦木三萜）局部凝胶的新药申请，并对其进行优先审查。该药物用于治疗6个月及以上年龄的萎缩性大疱性表皮松解症（DEB）和关节型大疱性表皮松解症（JEB）患者的伤口。FILSUVEZ在美国和欧盟已获得批准，用于治疗相关伤口。加拿大卫生部门对严重或危及生命的疾病，尤其是当现有治疗选择有限或没有其他选择时，会给予优先审查。该药物的审查预计将在180天内完成，比传统审查时间缩短一半。大疱性表皮松解症是一种罕见的遗传性疾病，以极度脆弱的皮肤、慢性伤口和严重疼痛为特征。

欧洲批准Lomitapide胶囊用于治疗5岁及以上儿童的同型家族性高胆固醇血症

2026-06-05 00:00:00

意大利帕尔马，2026年6月5日 - Chiesi全球罕见病部门宣布，欧洲委员会（EC）已批准Lomitapide胶囊用于5岁及以上的儿童同型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者，与饮食和其他降脂治疗（包括可用的LDL-apheresis）联合使用。这一决定是在欧洲药品管理局（EMA）的人类用药委员会（CHMP）对扩大用药指征表示积极意见后做出的。Lomitapide自2013年以来已在欧盟为成人HoFH患者使用。该批准是基于一项针对43名5至17岁HoFH儿童的III期、开放标签、单臂、多中心研究的结果，该研究达到了主要终点，即在24周时与基线相比平均LDL-C降低了53.5%。此外，在24周时也实现了非HDL-C、总胆固醇、VLDL-C、载脂蛋白B和甘油三酯的显著降低。不良事件大多是轻微的，以胃肠道和肝性为主。在5名（12%）患者中报告了特殊关注的不良事件（两名患者的胃肠道，三名患者的肝性）。报告了一例严重的不良事件：肝酶升高，导致两次剂量中断、两次剂量减少和一次剂量增加。总体而言，没有发现新的不良事件信号，结果与已知lomitapide的概况一致。

欧洲药品管理局批准Lomitapide用于治疗儿童家族性高胆固醇血症

2026-03-30 20:00:00

意大利帕尔马，2026年3月30日 - Chiesi全球罕见病部门宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人类药品委员会（CHMP）已对lomitapide胶囊用于治疗5岁及以上儿童的同型家族性高胆固醇血症（HoFH）发出积极意见。如果获得批准，这将扩大lomitapide的适应症，使其可用于治疗患有HoFH的儿童。Lomitapide自2013年以来已在欧盟获得批准，用于与饮食和其他降脂治疗（包括LDL血浆分离术）联合使用，以治疗患有HoFH的成人患者。lomitapide在16个国家得到报销，并在沙特食品和药品管理局（SFDA）获得批准，用于治疗5岁及以上儿童的HoFH。HoFH是一种罕见遗传疾病，全球估计每25万至36万人中就有1人受到影响，包括出生时低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平极高的儿童。没有早期干预，患有这种疾病的人面临严重动脉粥样硬化和过早死亡的风险。Chiesi全球罕见病研发高级副总裁Mitch Goldman表示，CHMP的积极意见使该公司距离为5岁及以上的儿童提供lomitapide又近了一步。通过扩大对已惠及成人患者的疗法的访问，该公司旨在帮助家庭有信心地应对这种疾病，并保持护理的连续性。该积极意见基于一项3期、开放标签、单臂、多中心研究，该研究评估了43名5至17岁患有HoFH的儿童参与者的lomitapide。APH-19研究达到了其主要终点，在第24周时与基线相比，平均LDL-C降低了53.5%（p<0.0001）。在第24周时，非HDL-C、总胆固醇、VLDL-C、载脂蛋白B和甘油三酯也实现了显著的降低（所有p<0.0001）。不良事件大多是轻微的，且为胃肠道和肝脏性质。五名（12%）患者报告了特殊关注的不良事件（两名患者的胃肠道，三名患者的肝脏）。报告了一例严重的不良事件：肝酶升高，导致两次剂量中断、两次剂量减少和重复剂量增加。总的来说，没有发现新的不良事件信号，结果与lomitapide已知的概况一致。

欧洲委员会批准Elfabrio治疗法布里的新剂量方案

2026-03-09 18:00:00

欧洲委员会批准了Chiesi Global Rare Diseases和Protalix BioTherapeutics公司开发的Elfabrio（pegunigalsidase alfa）治疗法布里的新剂量方案，即每四周注射2mg/kg。这一决定将有助于减轻符合条件的稳定接受酶替代疗法（ERT）的成年法布里病患者的治疗负担，将注射间隔从每两周延长至每四周。该批准基于一项名为BRIGHT的研究的结果，该研究评估了每四周注射2-mg/kg pegunigalsidase alfa的疗效和安全性。尽管欧洲委员会的批准不改变美国食品药品监督管理局（FDA）批准的剂量方案，但这一进展对于法布里病患者及其家庭来说是一个重大进步。

加拿大批准Elfabrio治疗成人类法布里病

2025-12-16 21:30:00

意大利帕尔马和加拿大伍德布里奇，2025年12月16日——奇西全球罕见病业务单元，奇西集团的一个旨在为罕见病患者提供创新疗法和解决方案的业务部门，今日宣布加拿大卫生部门批准了Elfabrio（pegunigalsidase alfa）用于治疗成人类法布里病。Elfabrio在全球28个国家通过国家和区域报销途径以及指定患者计划（NPP）进行商业销售，覆盖了美国、欧洲和亚太地区。法布里病是一种罕见、进行性、遗传性疾病，全球估计每4万至6万名男性中就有1人受到影响，女性表现各异。该病由α-半乳糖苷酶A酶缺乏引起，导致全身细胞中某些脂质积累，影响皮肤、眼睛、消化系统、肾脏、心脏、大脑和神经系统。奇西全球罕见病美洲高级副总裁约翰·赫斯表示，随着Health Canada对Elfabrio的批准，我们为加拿大的法布里病患者提供了一种新的治疗选择。这一里程碑反映了全球罕见病社区多年的研究和合作。我们看到了Elfabrio对全球患者的影响，并很高兴有机会扩大加拿大人的可及性。我们的目标始终是扩大罕见病患者及其家庭的治疗可能性，通过提供不仅针对基础疾病，还能改善护理体验的治疗方案。Elfabrio的批准基于一项全面的临床试验计划，该计划评估了Elfabrio在超过140名患者中的安全性、耐受性和疗效，这些患者接受了长达7.5年的随访治疗。

Chiesi和Protalix请求EMA重新审查Elfabrio剂量方案

2025-11-04 05:30:00

Chiesi全球罕见病业务部门和Protalix BioTherapeutics公司请求欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）重新审查Elfabrio（pegunigalsidase alfa）每周四次（E4W）2mg/kg体重输注的剂量方案。该方案是针对目前批准的每周两次（E2W）1mg/kg体重输注方案的补充。Elfabrio的现有营销授权在重新审查程序和欧洲委员会（EC）随后的决定生效前仍然有效。Chiesi和Protalix承诺将与EMA紧密合作，通过重新审查过程，并解决Fabry病患者未满足的医疗需求。Elfabrio用于治疗确诊为法布瑞病的成年人。在临床试验中，Elfabrio治疗的患者中约有14%出现了超敏反应，包括过敏性休克。Chiesi集团是一家以研发为导向的国际生物制药集团，专注于呼吸健康、罕见病和专科护理领域的创新治疗方案。Chiesi全球罕见病业务部门致力于为罕见病患者提供创新疗法和解决方案。Protalix BioTherapeutics公司专注于通过其专有的植物细胞表达系统ProCellEx开发重组治疗蛋白。

欧洲药品管理局对Elfabrio治疗法的审批意见为负

2025-10-17 18:58:00

Chiesi全球罕见病业务单元和Protalix生物制药公司宣布，欧洲药品管理局的人类用药委员会（CHMP）对Elfabrio（pegunigalsidase alfa）每四周一次2mg/kg体重输注的剂量方案的审批请求发表了负面意见。该方案是在目前已批准的每两周一次1mg/kg体重输注方案的基础上提出的。Chiesi全球罕见病执行副总裁Giacomo Chiesi表示，尽管对审查结果感到失望，但公司对病患社区、研究人员和欧洲委员会在整个过程中的合作表示极大赞赏。Protalix公司总裁兼首席执行官Dror Bashan也表示，与Chiesi一起，公司仍致力于减轻Fabry病患者的治疗负担。Elfabrio的审批请求基于一项开放标签的转换试验BRIGHT（原PB-102-F50）的数据，该试验旨在评估每四周2mg/kg pegunigalsidase alfa的安全性、有效性和药代动力学。这些数据被认为不足以得出相似有效性的结论。Chiesi和Protalix计划继续合作，支持Fabry病社群。

Chiesi集团与Arbor Biotechnologies达成独家合作和许可协议，共同开发罕见病基因编辑疗法

2025-10-06 19:00:00

意大利生物制药公司Chiesi集团与生物技术公司Arbor Biotechnologies宣布达成一项独家全球合作和许可协议，共同开发Arbor的处于临床阶段的基因编辑项目ABO-101，用于治疗原发性高草酸尿症（PH1）。此外，双方还签署了一项多靶点合作和选择协议，利用Arbor先进的基因编辑平台技术开发针对罕见肝脏疾病的创新疗法。Chiesi集团将获得ABO-101在PH1的开发和商业化权利，并有权利用Arbor的基因编辑技术推进其他罕见疾病靶点的开发。Arbor将获得高达1.15亿美元的预付款和近-term付款，以及高达20亿美元的潜在开发、监管和商业化里程碑付款，以及按协议许可的产品产生的低双位数分层特许权使用费。该合作标志着罕见病治疗领域的一个重要里程碑，旨在通过基因编辑技术为患者提供更全面的疗法选择。

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