AAVANTGARDE BIO SRL
公司全称：AAVANTGARDE BIO SRL
国家/地区：意大利/——
类型：临床阶段生物技术开发商
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公司介绍：
AAVantgarde Bio是一家总部位于意大利的临床阶段国际生物技术公司，该公司开发了两个专有的腺相关病毒（AAV）载体平台，以解决AAV载体的基因治疗货运能力限制。AAVantgarde平台可用于向眼部和非眼部组织递送大基因。AAVantgarde由意大利那不勒斯TIGEM（Telethon遗传学和医学研究所）的Alberto Auricchio教授和Telethon基金会共同创立，将在两种明显未满足需求的遗传性视网膜疾病的临床中初步验证该平台。
基本信息
企业动态
AAVantgarde Bio任命Megan Zoschg Canniere为首席法规与质量官
2026-09-01 00:00:00
AAVantgarde Bio，一家专注于治疗遗传性视网膜疾病（IRDs）的临床阶段生物技术公司，今日宣布任命Megan Zoschg Canniere博士为首席法规与质量官。Canniere博士将加入公司领导团队，支持AAVantgarde临床阶段项目的发展及法规战略，并直接向首席执行官Natalia Misciattelli博士汇报。Canniere博士在基因治疗和罕见病领域拥有丰富的经验，曾担任Spark Therapeutics（罗氏集团）的执行副总裁兼首席开发官，负责多个项目的临床开发和法规战略。在加入AAVantgarde之前，她在罗氏/基因泰克公司担任了15年的全球法规战略和卫生当局互动领导职务，包括神经科学和罕见病项目。AAVantgarde致力于为患有遗传性视网膜疾病的病人提供最先进的疗法，其领先项目针对Stargardt病和由乌谢综合征1B型引起的视网膜色素变性，这两种疾病目前尚无批准的治疗方法。
AAVantgarde生物公司创始人及首席科学官将在日本基因和细胞治疗学会年会上发表演讲
2026-07-23 00:00:00
AAVantgarde生物公司，一家专注于遗传性视网膜疾病（IRDs）下一代基因疗法的临床阶段生物技术公司，宣布其创始人兼首席科学官Alberto Auricchio教授将参加2026年7月23日至25日在日本大阪举行的第32届日本基因和细胞治疗学会（JSGCT）年会。Auricchio教授将在ASGCT/ESGCT/JSGCT联合研讨会上发表演讲，分享基于AAV的基因疗法的最新进展，并讨论扩大AAV载体技术在遗传病治疗潜力的新兴策略。作为AAV基因治疗领域的先驱之一，Auricchio教授对这一领域做出了重大贡献，包括开发创新的载体平台以克服传统AAV方法的递送限制。他的参与凸显了AAVantgarde在推动下一代遗传药物科学卓越和国际合作方面的持续承诺。Auricchio教授表示，AAV技术的快速进化继续为解决以前基因治疗无法触及的疾病创造了新的机会，他期待与来自日本和世界各地的同事一起讨论最新的科学进展和有助于将变革性疗法带给患者的协作努力。日本基因和细胞治疗学会年会汇集了来自世界各地的顶尖学术研究人员、临床医生和行业专家，讨论基因和细胞治疗研究、转化科学和临床创新方面的最新发展。AAVantgarde是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为患有遗传性视网膜疾病的患者开发一流的遗传疗法。公司的专有平台推动了一个强大的产品管线，其中包括针对Stargardt病和Usher综合征1B型继发性视网膜色素变性的项目——这两种严重的遗传性视网膜疾病目前尚无批准的治疗方案。AAVantgarde受深远的转化科学和临床卓越的驱动，利用尖端遗传医学将变革性疗法带给患者。
AAVantgarde Bio将参加ARVO 2026年会，展示LUCE-1临床试验数据
2026-04-23 19:00:00
AAVantgarde Bio，一家专注于遗传性视网膜疾病（IRDs）下一代基因疗法的临床阶段生物技术公司，宣布将参加2026年5月3日至7日在科罗拉多州丹佛举行的ARVO（视觉和眼科研究协会）年度会议。该公司将在LUCE-1 Phase 1/2临床试验中，展示15名参与者的初步安全性和有效性数据。此外，AAVantgarde将在5月1日的Eyecelerator和基金会对抗失明视网膜治疗创新峰会（RTIS）上展示关键的前会议报告。LUCE-1试验是一项多中心、开放标签、15名患者的剂量递增研究，旨在评估3种剂量水平的双AAV8.MYO7A（AAVB-081）在视网膜色素变性相关USH1B患者中的安全性和耐受性以及初步疗效。AAVB-081是一种基于AAV8的视网膜内双杂交产品，针对MYO7A相关usher综合征（USH1B）。AAVantgarde的双重杂交平台使用两个AAV8载体，每个载体包含编码MYO7A基因的表达盒的一半，并在细胞核水平上工作，将转基因的两个部分重新组合成单个转基因。这种专有技术实现了一种高效的重组，已经在小型和大型动物模型中显示出产生高治疗有效蛋白水平的能力。
AAVantgarde完成Stargardt疾病自然史研究患者招募
2026-04-21 19:00:00
AAVantgarde生物技术公司，一家专注于遗传性视网膜疾病（IRDs）下一代基因疗法的临床阶段生物技术公司，宣布其STELLA自然史研究患者招募顺利完成。STELLA研究旨在加深对Stargardt疾病自然进程的理解，为AAVB-039的持续和未来治疗开发提供纵向数据。该研究在全球多个地点招募了约150名参与者，体现了临床界和患者群体的积极参与。患者招募的完成是AAVantgarde在构建支持其研发努力坚实证据基础过程中的一个重要里程碑。AAVantgarde正在推进一系列针对遗传性视网膜疾病的基因疗法，利用其专有的腺相关病毒（AAV）载体平台进行大基因递送。其两个主要项目，LUCE-1针对乌谢综合征1B型相关的视网膜色素变性，CELESTE针对Stargardt疾病，目前处于1/2期临床试验阶段。
AAVantgarde生物科技公司任命新任高级副总裁
2026-04-01 19:00:00
AAVantgarde生物科技公司，一家专注于通过其专有的腺相关病毒（AAV）载体平台进行大基因递送，致力于治疗遗传性视网膜疾病（IRDs）的临床阶段生物技术公司，今日宣布任命Philip Lao为高级副总裁兼业务发展负责人。Lao先生将加入公司领导团队，并向首席执行官Natalia Misciattelli博士汇报。Misciattelli博士表示，Lao先生的丰富遗传医学和眼科经验以及通过战略合作伙伴关系创造价值的记录将显著增强公司在关键时期的业务发展能力。Lao先生在加入AAVantgarde之前，曾担任Adverum生物科技公司（一家视网膜基因治疗公司）的业务发展负责人，并成功领导了公司在2025年12月被Eli Lilly收购的交易。他的职业生涯包括在诺华、辉瑞和武田等公司担任并购和战略许可角色的丰富经验。AAVantgarde生物科技公司致力于为患有遗传性视网膜疾病的病人提供最先进的疗法，其领先项目针对Stargardt病和由Usher综合征1B引起的视网膜色素变性，这两种疾病目前尚无批准的治疗方法。
AAVantgarde完成LUCE-1临床试验招募，评估AAVB-081治疗USH1B型视网膜色素变性
2026-01-15 20:00:00
AAVantgarde生物技术公司宣布，其针对遗传性视网膜疾病（IRDs）的创新疗法临床试验LUCE-1已顺利完成招募。LUCE-1是一项多中心、开放标签、剂量递增和扩展研究，旨在评估AAVantgarde的AAVB-081基因疗法在治疗与Usher综合征1B型（USH1B）相关的视网膜色素变性中的安全性、耐受性和初步疗效。该研究招募了15名18至60岁的成年参与者。AAVantgarde正在推进其临床项目，并正在招募CELESTE研究以评估AAVB-039治疗Stargardt病。Usher 1B和Stargardt病都是目前尚无批准治疗的致残性遗传性视网膜疾病。
AAVantgarde生物将在J.P.摩根健康大会上展示其视网膜疾病疗法进展
2026-01-08 00:00:00
AAVantgarde生物，一家专注于遗传性视网膜疾病（IRDs）疗法的临床阶段生物技术公司，宣布将在2026年1月12日至15日在加利福尼亚州旧金山举行的第44届J.P.摩根健康大会上进行展示。公司首席执行官Natalia Misciattelli博士将提供公司概述，并强调公司在AAVB-039和AAVB-081两个临床项目上的最新进展。AAVB-039目前正在进行针对Stargardt病的1/2期CELESTE研究，AAVB-081正在进行针对与Usher综合征1B相关的视网膜色素变性的1/2期LUCE-1研究。Misciattelli博士的演讲将于2026年1月15日在旧金山的The Westin St. Francis酒店进行。AAVantgarde致力于为患有Stargardt病和Usher综合征1B引起的视网膜色素变性这两种严重遗传性视网膜疾病的患者提供最先进的疗法。更多信息请访问公司网站www.aavantgarde.com。
AGC Biologics与AAVantgarde达成新制造协议，共同推进基因疗法
2025-11-21 16:00:00
AGC Biologics与生物技术公司AAVantgarde签署了一项新的制造协议，标志着AGC Biologics在腺相关病毒市场中的最新进展。根据该协议，AGC Biologics将为AAVantgarde的两个新型候选药物提供良好的制造实践制造服务，这些候选药物旨在解决目前尚无批准疗法的渐进性和不可逆性视力丧失问题。AAVantgarde的CEO Natalia Misciattelli表示，与AGC的合作将确保他们能够获得最高质量的制造能力，从而为患者提供变革性的疗法。该协议将利用AGC Biologics的BravoAAV™悬浮平台，采用创新的AAV双载体方法来克服基因治疗中的常见障碍——基因太大，无法放入单个AAV载体中。这种技术将治疗基因分成两半，每半分别包装进单独的AAV载体。当给药时，两个载体进入目标细胞，两半重新组装成完整的、功能性的基因。这使治疗那些由于AAV载体容量限制（4.7千碱基）而无法通过标准单载体方法治疗的疾病成为可能。AGC Biologics米兰细胞和基因卓越中心将支持这两种治疗药物的早期和后期临床试验供应。米兰设施拥有30年的成就记录，以及来自欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局的10个产品批准，是全球复杂细胞和基因治疗项目的领导者。BravoAAV™平台提供了一种现成的、高产量的流程，可以将从基因到临床试验的时间表缩短至九个月。AGC Biologics全球细胞和基因技术部门执行副总裁Luca Alberici表示，与AAVantgarde的合作允许他们为解决这一重大未满足的医疗需求做出贡献，并展示他们在多种载体类型以及临床开发各个阶段的精湛技术。
生物技术公司AAVantgarde获得1.41亿美元B轮融资，以推进遗传性眼病的基因治疗
2025-11-03
2025年11月3日，生物技术公司AAVantgarde获得1.41亿美元B轮融资，由Schroders Capital、Atlas Venture和Forbion共同领投，其他新投资者包括Amgen Ventures、Athos Capital、CDP Venture Capital、Columbia IMC、Neva SGR、Sixty Degree Capital、XGen Venture和Willett Advisors，现有投资者Longwood Fund和Sofinnova Partners的参与。融资所得款项将用于完成AAVantgarde针对ABCA4基因突变引起的Stargardt病的AAVB-039 CELESTE研究的临床PoC，并完成 >100 名患者的STELLA自然史研究。
AAVantgarde完成1.41亿美元B轮融资，推进遗传性视网膜疾病治疗
2025-11-03 00:00:00
AAVantgarde生物技术公司，一家专注于遗传性视网膜疾病（IRDs）治疗的临床阶段生物技术公司，宣布成功完成1.41亿美元（1.22亿欧元）的B轮融资。本轮融资由Schroders Capital和现有投资者Atlas Venture及Forbion共同领投，其他新投资者包括Amgen Ventures、Athos Capital、CDP Venture Capital、Columbia IMC、Neva SGR、Sixty Degree Capital、XGen Venture和Willett Advisors。此次融资所得将支持AAVantgarde完成针对Stargardt病和视网膜色素变性（RP）的临床研究，这些疾病目前尚无批准的治疗方法。AAVantgarde的AAVB-039和AAVB-081项目通过基因增强疗法，提供针对这些疾病的潜在治疗方法。
AAVantgarde生物公司在欧洲基因与细胞治疗年会上展示基因治疗进展
2025-10-08 04:00:00
AAVantgarde生物公司，一家专注于遗传性视网膜疾病基因治疗的临床阶段生物技术公司，宣布将在2025年10月7日至10日在西班牙塞维利亚举行的欧洲基因与细胞治疗学会第32届年会上进行三次报告。公司将在会议上展示其Usher1B项目的LUCE Phase 1/2临床试验数据、Stargardt病的KO猪模型临床前数据，以及用于临床供应的双载体AAV疗法平台开发。此外，公司的创始人兼首席科学官、TIGEM科学总监和ESGCT主席Alberto Auricchio教授将在总统论坛环节发表主题演讲。AAVantgarde致力于为患有遗传性视网膜疾病的患者提供最先进的疗法，其领先项目针对Stargardt病和由Usher综合征1B引起的视网膜色素变性，这两种疾病目前尚无批准的治疗方法。
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企业名称
类型
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融资轮次
融资金额
投资方
详情
2025-11-03
AAVANTGARDE BIO SRL
临床阶段生物技术开发商
医药研发/制造
化学&生物药
B轮
2023-06-06
AAVANTGARDE BIO SRL
临床阶段生物技术开发商
医药研发/制造
化学&生物药
A轮
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