AAVantgarde生物技术公司，一家专注于遗传性视网膜疾病（IRDs）治疗的临床阶段生物技术公司，宣布其LUCE-1临床试验已完成入组。LUCE-1是一项多中心、开放标签、剂量递增和扩展研究，旨在评估AAVantgarde的双AAV基因疗法AAVB-081对与Usher综合征1B（USH1B）相关的视网膜色素变性的安全性和耐受性，以及初步疗效。该研究纳入了15名18至60岁的成年参与者。AAVB-081是一种基于AAV8的视网膜内双杂交产品，针对MYO7A相关Usher综合征（USH1B），其双杂交平台使用两个AAV8载体，每个载体包含表达盒的一半，在细胞核水平上重新组合成单个基因。AAVantgarde正在快速推进其两个临床项目，并正在招募CELESTE研究以治疗Stargardt病。Usher 1B和Stargardt病都是目前没有批准治疗的致残性遗传性视网膜疾病。
AAVantgarde Bio，一家专注于治疗遗传性视网膜疾病（IRDs）的临床阶段生物技术公司，宣布将于2026年1月12日至15日在加利福尼亚州旧金山举行的第44届J.P.摩根健康大会上进行展示。公司首席执行官Dr. Natalia Misciattelli将提供公司概况并强调公司在管线中的最新进展，包括两个临床项目：AAVB-039，目前正在进行针对Stargardt病的1/2期CELESTE研究；AAVB-081，目前正在进行针对与Usher综合征1B相关的视网膜色素变性的1/2期LUCE-1研究。AAVantgarde致力于开发针对无批准治疗药物的严重遗传性视网膜疾病Stargardt病和Usher综合征1B相关视网膜色素变性的最佳疗法。公司拥有强大的转化科学基础和对临床卓越的承诺，致力于为患者带来变革性疗法。更多信息请访问公司网站www.aavantgarde.com。
AGC Biologics与生物技术公司AAVantgarde签署了一项新的制造协议，标志着AGC Biologics在腺相关病毒市场中的最新进展。根据该协议，AGC Biologics将为AAVantgarde的两个新型候选药物提供良好的制造实践制造服务，这些候选药物旨在解决目前尚无批准疗法的渐进性和不可逆性视力丧失问题。AAVantgarde的CEO Natalia Misciattelli表示，与AGC的合作将确保他们能够获得最高质量的制造能力，从而为患者提供变革性的疗法。该协议将利用AGC Biologics的BravoAAV™悬浮平台，采用创新的AAV双载体方法来克服基因治疗中的常见障碍——基因太大，无法放入单个AAV载体中。这种技术将治疗基因分成两半，每半分别包装进单独的AAV载体。当给药时，两个载体进入目标细胞，两半重新组装成完整的、功能性的基因。这使治疗那些由于AAV载体容量限制（4.7千碱基）而无法通过标准单载体方法治疗的疾病成为可能。AGC Biologics米兰细胞和基因卓越中心将支持这两种治疗药物的早期和后期临床试验供应。米兰设施拥有30年的成就记录，以及来自欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局的10个产品批准，是全球复杂细胞和基因治疗项目的领导者。BravoAAV™平台提供了一种现成的、高产量的流程，可以将从基因到临床试验的时间表缩短至九个月。AGC Biologics全球细胞和基因技术部门执行副总裁Luca Alberici表示，与AAVantgarde的合作允许他们为解决这一重大未满足的医疗需求做出贡献，并展示他们在多种载体类型以及临床开发各个阶段的精湛技术。
2025年11月3日，生物技术公司AAVantgarde获得1.41亿美元B轮融资，由Schroders Capital、Atlas Venture和Forbion共同领投，其他新投资者包括Amgen Ventures、Athos Capital、CDP Venture Capital、Columbia IMC、Neva SGR、Sixty Degree Capital、XGen Venture和Willett Advisors，现有投资者Longwood Fund和Sofinnova Partners的参与。融资所得款项将用于完成AAVantgarde针对ABCA4基因突变引起的Stargardt病的AAVB-039 CELESTE研究的临床PoC，并完成 >100 名患者的STELLA自然史研究。
AAVantgarde生物技术公司，一家专注于遗传性视网膜疾病（IRDs）疗法的临床阶段生物技术公司，宣布成功完成1.41亿美元（1.22亿欧元）的B轮融资。本轮融资由Schroders Capital和现有投资者Atlas Venture以及Forbion共同领投，其他新投资者包括Amgen Ventures、Athos Capital、CDP Venture Capital、Columbia IMC、Neva SGR、Sixty Degree Capital、XGen Venture和Willett Advisors。融资所得将支持AAVantgarde的AAVB-039 CELESTE研究（针对由ABCA4基因突变引起的Stargardt病）的临床PoC以及超过100名患者的STELLA自然史研究。此外，还将支持AAVB-081 LUCE 1/2期临床试验，该试验针对由MYO7A基因突变引起的Usher 1B型视网膜色素变性。Stargardt病是年轻人中最常见的黄斑变性，但目前尚无批准的治疗方法。AAVantgarde的AAVB-039项目通过基因增强疗法治疗ABCA4基因突变，为任何患者提供治疗，无论其具体突变类型。同样，Usher综合征1B型引起的视网膜色素变性（RP）是一种罕见的、破坏性的IRD，由MYO7A基因突变引起。Usher 1B导致进行性视力丧失和先天性听力丧失，导致双重感官残疾。AAVantgarde的AAVB-081项目通过基因增强疗法递送完整的MYO7A蛋白，有望改善受此双重残疾影响的患者的生命质量。
AAVantgarde生物公司，一家专注于遗传性视网膜疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司，宣布将在2025年10月7日至10日在西班牙塞维利亚举行的欧洲基因与细胞治疗学会第32届年会上展示三项研究成果。这些成果包括LUCE Phase 1/2临床试验数据、Stargardt病的KO猪模型临床前数据以及双重AAV疗法平台开发。公司创始人兼首席科学官Alberto Auricchio教授，同时也是TIGEM科学总监和ESGCT主席，将在总统论坛环节发表主题演讲。AAVantgarde致力于为遗传性视网膜疾病患者开发最先进的疗法，其领先项目针对Stargardt病和由Usher综合征1B引起的视网膜色素变性，这两种疾病目前尚无批准的治疗方法。
AAVantgarde生物公司宣布，其针对由ABCA4基因双等位基因突变引起的Stargardt病的基因疗法AAVB-039获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定（ODD）和英国药品和健康产品监管局（MHRA）的临床试验授权（CTA）。Stargardt病是最常见的遗传性黄斑变性，是儿童和年轻人视力丧失的主要原因。AAVB-039通过递送完整的ABCA4蛋白来治疗疾病，有望惠及所有ABCA4突变的患者。该疗法目前正在进行1/2期CELESTE临床试验，评估其在Stargardt病患者中的安全性、耐受性和初步疗效。AAVantgarde生物公司致力于为遗传性视网膜疾病患者提供最佳疗法，其AAVB-039和AAVB-081是针对这些疾病的基因疗法，旨在解决疾病的根本遗传原因。
AAVantgarde公司宣布，在LUCE-1临床试验中，首个患者接受了AAVB-081（双重AAV）治疗，该试验是一项评估AAVB-081在Usher综合征1B型相关视网膜色素变性患者中的安全性和耐受性的1/2期开放标签临床试验。AAVB-081利用公司专有的双重杂交基因治疗平台，将MYO7A蛋白递送至患者体内。这项双重AAV技术源自那不勒斯Telethon研究所Alberto Auricchio教授的研究，AAVantgarde是TIGEM的衍生公司，拥有该AAV双重技术的独家许可。LUCE-1试验的首个视网膜下基因治疗手术由Campania Luigi Vanvitelli大学医院眼科单元主任Francesca Simonelli教授监督。AAVantgarde的首席医疗官Jayashree Sahni博士表示，与Simonelli教授合作进行这项首个人体临床试验是一项荣誉，旨在尽快将这种可能的新型疗法带给USH1B患者社区。AAVantgarde的创始人兼首席科学官Alberto Auricchio教授表示，非常兴奋将我们的双重杂交技术在眼科适应症中最终进行临床试验。AAVantgarde生物的首席执行官Natalia Misciattelli博士表示，我们有幸让Simonelli教授担任这项旨在为USH1B患者提供希望的试验的首席研究员。LUCE-1试验是一项多中心、开放标签、剂量递增研究，旨在调查3种剂量水平的双重AAV8.MYO7A（AAVB-081）在视网膜色素变性相关Usher综合征1B型患者中的安全性、耐受性和初步疗效。Usher综合征1B（Usher1B）是一种影响视网膜和内耳的遗传性疾病，由MYO7A基因突变引起。在美国和欧盟约有约20,000名Usher1B患者，这些儿童出生时听力受损，有前庭功能障碍，并在他们的第一个十年中开始逐渐失去视力。尽管有手术治疗方法可以治疗这些患者的听力问题，但尚无治疗方法可以治疗这些患者的渐进性视力丧失和失明。
Charles River与AAVantgarde达成CDMO合作协议，将生产GMP级质粒DNA。AAVantgarde是一家处于临床试验阶段的生物技术公司，拥有两种专有的AAV载体平台，用于大基因递送和开发治疗遗传性视网膜疾病的产品。此次合作中，Charles River将利用其AAV融合蛋白平台，为AAVantgarde的Stargardts疾病项目（AAVB-039）开发质粒DNA，该平台已证明在递送具有治疗意义的蛋白水平方面非常高效。Stargardts病是最常见的遗传性黄斑变性，是一种由于ABCA4基因突变引起的常染色体隐性遗传病，表现为从儿童或青少年时期开始逐渐丧失中心视力，导致严重视力丧失。Charles River近年来显著扩大了其细胞和基因治疗产品组合，以满足对质粒DNA、病毒载体和细胞治疗服务的不断增长的需求。通过此次合作，AAVantgarde将获得Charles River位于英国基尔的GMP级质粒DNA CDMO卓越中心的支持，该中心将领导合作并评估现成的Rep/Cap和pHelper质粒产品，以及GMP制造服务，以支持药物开发。
AAVantgarde公司宣布了其针对Usher 1B型遗传性视网膜疾病领先项目的创新临床试验设计。该研究由公司首席研究员Francesca Simonelli教授在第九届视网膜细胞和基因治疗创新峰会上展示，该峰会于2024年5月3日在西雅图举行。LUCE-1临床试验是一项针对MYO7A相关Usher综合征（USH1B）引起的视网膜色素变性的1/2期临床试验，旨在利用AAVantgarde专有的双杂交平台，为该公司领先项目AAVB-081的有效性和安全性提供有力证据。Simonelli教授表示，这一创新设计旨在革新Usher 1B患者的治疗方式，并期待产生能够推动科学知识进步并直接影响患者护理的稳健证据。AAVantgarde首席执行官Natalia Misciattelli表示，公司荣幸地邀请Simonelli教授作为该1/2期临床试验的首席研究员，旨在为无治疗选择、面临失明的USH1B患者带来希望。Simonelli教授在眼科基因治疗领域是先驱人物，她的宝贵经验将对新疗法的成功开发大有裨益。
AAVantgarde Bio公司宣布，其在意大利的研究成果将在美国基因与细胞治疗学会第27届年会上以口头报告形式展示。该研究证实了AAVintein介导的视网膜基因疗法在治疗Stargardt病方面的有效性和安全性，并在大型动物模型（猪和非人灵长类动物）中得到了验证。研究显示，在猪的视网膜色素上皮细胞中，通过视网膜下注射AAV-ABCA4 intein向量可以减少脂褐素积累。在非人灵长类动物中，BaseScope分析显示，在扩展的非人灵长类动物视网膜区域内，编码ABCA4-intein两半的mRNA几乎全部与光感受器共表达。AAVantgarde的CEO Natalia Misciattelli表示，这些在大动物模型中的积极数据为Stargardt病患者带来了希望，他们目前没有其他治疗选择来防止视力丧失。
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