Myrtelle Inc
公司全称：Myrtelle Inc
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
Myrtelle Inc is a biopharmaceutical company that focuses on the development of gene therapeutics for the treatment of Canavan disease.In December 2021,Myrtelle Inc entered into an exclusive worldwide licensing agreement with Pfizer Inc for an investigational recombinant adenovirus (rAAV) gene therapy to bring potential new medicine to patients with Canavan disease
基本信息
企业动态
Myrtelle公司在ASGCT年度会议上展示Canavan病基因疗法进展
2026-05-11 00:00:00
Myrtelle公司，一家专注于神经退行性疾病基因疗法的临床阶段公司，宣布将在即将到来的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年度会议上展示其针对Canavan病的首创寡树突细胞靶向基因疗法项目的临床试验数据。公司科学顾问、国际公认的Canavan病研究领导者Paola Leone博士将参加5月12日的“神经元之外：针对神经和眼科疾病的胶质细胞靶向基因和细胞疗法”会议环节，并介绍Myrtelle正在进行的研究的临床数据。此外，Myrtelle首席执行官Adrian Stecyk将在5月13日由Viralgen主办的一个午餐研讨会中担任嘉宾演讲者，讨论公司与Viralgen的合作、START试点项目参与情况以及公司向BLA提交的监管路径。Canavan病是一种儿童遗传性脑病，目前尚无治愈方法，仅提供姑息治疗。
Myrtelle公司宣布其基因疗法rAAV-Olig001-ASPA（MYR-101）在Canavan病临床试验中取得积极进展
2025-10-06 20:18:00
基因治疗公司Myrtelle宣布，其Co-Chief Medical Officer Dr. Michael Muhonen将在2025年细胞与基因治疗会议上介绍公司及其针对Canavan病的基因疗法rAAV-Olig001-ASPA（MYR-101）的1/2期临床试验的初步结果。该疗法旨在治疗由单一基因缺陷引起的致命性白质脑病Canavan病。研究结果显示，基因疗法能够直接针对疾病的核心病理，有望为患者带来疾病修饰治疗。此外，该疗法已被美国食品药品监督管理局（FDA）选入START试点计划，并获得了多项罕见病药物资格认定。Myrtelle公司致力于开发神经退行性疾病的治疗方法，并与辉瑞公司签订了针对Canavan病的独家全球许可协议。
靶向寡树突细胞基因疗法在Canavan病儿童中展现积极疗效
2025-10-01 20:11:00
Myrtelle公司宣布，其针对Canavan病的基因疗法rAAV-Olig001-ASPA（MYR-101）在一项1/2期临床试验中取得积极成果。该疗法旨在治疗由ASPA基因突变引起的N-乙酰天冬氨酸（NAA）代谢障碍和严重脱髓鞘的Canavan病。临床试验的初步结果显示，MYR-101疗法耐受性良好，无严重不良事件。治疗后的患者脑脊液中的NAA水平显著降低，脑髓鞘体积显著增加，使用合成MRI（SyMRI）检测到新的髓鞘形成。参与者与历史对照组相比显示出发育上的改善，所有参与者至少在Mullen早期学习量表（MSEL）的两个或更多领域有所改善，大多数在三个或更多领域有所改善，反映了广泛的功能改善。此外，MYR-101疗法已被美国食品药品监督管理局（FDA）选入支持推进罕见病治疗临床试验的START试点计划，并获得多项监管认定。
新闻摘要：
Myrtelle公司宣布与Charles River和Viralgen建立战略联盟，开始商业化生产针对Canavan疾病的基因疗法产品。该产品是全球首个针对Canavan疾病的寡核苷酸重组腺相关病毒（rAAV）基因疗法。这一里程碑式的成就将使Myrtelle的治疗方案更接近市场，为急需这种疗法的患者带来希望。MYR-101是Myrtelle的先驱rAAV-Olig001-ASPA基因疗法，旨在通过恢复ASPA酶的功能和支持正常的大脑发育来直接解决疾病的遗传根源。Myrtelle的基因疗法项目正在多个方面取得进展，包括获得FDA的START试点项目支持，以及多个关键称号，如孤儿药、罕见儿科疾病和快速通道称号。Myrtelle正加速推进其目标，即成为首个获得批准的Canavan疾病疗法，为罕见神经退行性疾病的治疗开辟新篇章，并向全球患者和家庭传递希望。
Myrtelle 将于 5 月 15 日星期四在新奥尔良举行的美国基因与细胞治疗学会 （ASGCT） 2025 年年会上展示对 FDA 开创性 START 试点计划的突破性见解
2025-05-14 00:00:00
Myrtelle Inc.将在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会上展示其在FDA START试点项目中的经验，该项目旨在加速罕见和危及生命的疾病治疗的发展。Myrtelle的基因疗法rAAV-Olig001-ASPA针对Canavan疾病，通过START项目获得及时监管指导，有望改善患者生活质量。公司CEO表示，FDA对加速治疗罕见病的承诺是挽救生命的，通过与公司合作，FDA帮助为等待已久的社区带来希望和动力。
Myrtelle 宣布在其针对 Canavan 病的研究性基因疗法 rAAV-Olig001-ASPA 的 1/2 期临床试验中接受治疗的患者中关键生物标志物 N-乙酰天冬氨酸 （NAA） 显着减少
2024-10-01 00:00:00
Myrtelle公司宣布，其针对Canavan病的基因疗法rAAV-Olig001-ASPA在临床试验中显示出显著疗效。分析患者治疗前后脑脊液和MRI结果，发现N-Acetylaspartate（NAA）水平显著下降，脑白质和髓鞘体积增加，功能评分也有所提升。这些积极结果支持了进一步开发该疗法，并与监管机构讨论注册流程。该疗法旨在通过修复ASPA酶功能，改善NAA代谢和髓鞘形成，从而治疗Canavan病。
Myrtelle 宣布 FDA 已选择 rAAV-Olig001-ASPA 基因治疗候选药物用于治疗 Canavan 病，以支持推进罕见病治疗 （START） 试点计划的临床试验
2024-06-05 20:11:00
Myrtelle公司宣布其基因疗法rAAV-Olig001-ASPA被美国FDA选为START试点项目之一，用于治疗Canavan疾病。该项目的目的是加速罕见病基因疗法的开发，通过加强FDA与公司之间的沟通，以加快审批流程。Myrtelle的FIH试验使用其专有的rAAV向量直接靶向受影响的脑细胞，以恢复患者中缺失的ASPA酶功能。此外，rAAV-Olig001-ASPA已获得多项FDA和欧洲药品管理局的认定，包括RMAT、孤儿药、罕见儿科疾病和快速通道等。Canavan疾病是一种致命的儿童遗传性脑疾病，目前尚无治愈方法，仅提供缓解性治疗。
Myrtelle 将于 2024 年 5 月 8 日星期三在巴尔的摩举行的美国基因与细胞治疗学会第 27 届年会上举办关于 Canavan 病临床试验更新和靶向 AAV 的少突胶质细胞未来方向的研讨会
2024-05-07 20:11:00
Myrtelle Inc.将在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第27届年会上举办关于Canavan病（CD）临床试验更新和寡树突细胞靶向AAVs未来方向的研讨会。研讨会将重点介绍针对Canavan病寡树突细胞基因疗法的开发、公司首个人类（FIH）开放标签1/2期临床试验的更新，以及新型寡树突细胞靶向AAV衣壳的发现。Myrtelle致力于开发针对神经退行性疾病的基因疗法，其独特工具包包括直接靶向这些细胞的专有重组腺相关病毒（rAAV）载体。研讨会演讲者包括Rowan-Virtua SOM和Rowan大学医学院细胞和基因治疗中心主任Paola Leone博士、Dayton Children's医院神经外科主治医师和Wright State大学Boonshoft医学院儿科副教授Rob Lober博士，以及rAAVen公司首席科学官Patrick Aldrin-Kirk博士。Myrtelle公司表示，很高兴有机会在ASGCT年会上举办研讨会，并期待分享见解，进一步激发对寡树突细胞故事的兴趣。
Myrtelle 的 rAAV-Olig001-ASPA 基因治疗候选药物获得美国食品药品监督管理局的再生医学高级治疗 （RMAT） 认定
2024-04-02 20:00:00
Myrtelle公司宣布，其针对Canavan疾病的基因疗法产品rAAV-Olig001-ASPA获得美国FDA的再生医学高级治疗（RMAT）指定，旨在加速药物开发与审批流程。该疗法针对脑细胞受损的Canavan病患者，旨在恢复酶活性与脑部发育。此外，rAAV-Olig001-ASPA还获得孤儿药、罕见儿科疾病和快速通道指定，以及欧洲药品管理局和英国药品与保健产品监管机构的创新许可和准入途径。Myrtelle致力于开发神经退行性疾病的治疗方法，与辉瑞公司就Canavan疾病项目达成独家全球许可协议。
Myrtelle在第五届年度神经疾病基因治疗峰会上发表演讲：优化针对中枢神经系统的基因疗法，为神经疾病患者提供安全有效的治疗选择
2023-11-07 21:15:00
Myrtelle公司宣布，其Canavan疾病基因治疗试验的主要研究员Christopher Janson博士将在马萨诸塞州波士顿举行的第5届基因治疗神经疾病峰会上发表题为“从非临床科学到临床试验的基因治疗脑生物标志物转化：Canavan疾病的案例研究”的演讲。Janson博士将介绍Myrtelle公司针对Canavan疾病患者的 proprietary rAAV向量基因治疗临床试验的积极数据，该向量直接针对受影响的脑细胞——少突胶质细胞，以恢复ASPA功能并促进脑部发育。临床试验显示，基因治疗后一年内，患者的主要分析时间点出现了显著的改善，包括通过MRI识别出的生物标志物，这些生物标志物预示着运动和认知功能的临床评分将得到改善。Janson博士还将讨论非临床数据，这些数据展示了基因治疗在模型系统中的有效性。
Myrtelle宣布在脑积水协会和Rudi Schulte研究研讨会上发表关于开发非侵入性脑积水疗法的演讲：分子和细胞目标
2023-09-28 20:19:00
Myrtelle公司宣布，其Canavan疾病基因治疗试验的主要研究员Christopher Janson将在2023年9月29日于德克萨斯州达拉斯举行的Hydrocephalus协会与Rudi Schulte研究研讨会上发表关于该公司针对Canavan疾病的开放标签1/2期首次人体临床试验的演讲。该试验使用公司专有的rAAV载体进行基因治疗，旨在恢复患者中缺失的ASPA酶功能，改善脑部发育。研究显示，接受治疗的患者的MRI成像显示脑部结构恢复，与未治疗的对照组相比，治疗组的运动和认知功能有所改善。Myrtelle公司专注于神经退行性疾病的治疗，并与辉瑞公司就Canavan疾病项目签订了独家全球许可协议。
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