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Cure HHT

公司全称:Cure HHT
国家/地区:美国/——
类型:——
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公司介绍:
HHT afflicts the lives of more than 1.4 million people worldwide with most unaware that "nosebleeds in the family"​ can be something much more and potentially life threatening. The HHT Foundation is the only patient advocacy organization in the world solely focused on individuals living with this disease. You can be sure that your investment in the HHT Foundation will go to the highest-return initiatives that can improve life of HHT patients today and in future generations by: - Providing "seed money"​ for research on promising therapies - Improving access to care by adding more HHT Treatment Centers - Building a registry of HHT patients to find which treatments work best - Standardizing HHT treatments to ensure patients get global best practices

基本信息

地址:

P.O. Box 329 Monkton, MD 21111 USA; US;

公司官网:

curehht.org/

企业画像
研发信息
靶点:
适应症:
治疗领域:

企业动态

Atavistik Bio公司宣布加入Cure HHT临床试验网络,以支持其HHT新药ATV-1601的临床开发。此举标志着该公司Harmony-HHT Phase 1/2临床试验在马萨诸塞州总医院启动,这是临床项目的一个重要里程碑。通过参与Cure HHT临床试验网络,Atavistik Bio将与Cure HHT紧密合作,利用其经验丰富的中心、患者和临床医生社区以及广泛的HHT临床和监管专业知识,以支持Harmony-HHT研究的执行。HHT是一种遗传性出血性疾病,目前尚无批准的治疗方法。ATV-1601是一种口服的AKT1选择性别构体抑制剂,旨在治疗HHT。该研究旨在评估ATV-1601在HHT患者中的安全性和有效性。
Diagonal Therapeutics公司发布了一项关于遗传性出血性毛细血管扩张症(HHT)的研究中期结果。研究显示,HHT患者的生活质量受到严重影响,近三分之二的患者报告每天有鼻出血,近四十 percent的患者每天有多次鼻出血。这些数据将用于设计一项评估DIAG723(一种针对HHT的创新疗法)的临床试验,该试验预计将于2026年中开始招募患者。DIAG723是一种首次用于治疗HHT的疾病修饰性治疗,旨在解决疾病的根本原因。HHT IMPACT研究是一项针对HHT患者的自然史研究,旨在描述患者报告的结局,包括鼻出血的频率、严重程度和持续时间、血液支持以及生活质量。该研究招募了109名患有中度至重度出血的成年HHT患者。

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