Lysogene SA
公司全称：Lysogene SA
国家/地区：法国/——
类型：——
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公司介绍：
LYSOGENE is a biotechnology company that specializes in the development of intra-cranial gene therapies targeting CNS disorders, with an initial focus on Sanfilippo syndrome.In November 2021, the company had secured a EUR 4.3 million non-dilutive financing from Bpifrance.In February, 2021 Lysogene secured a non-dilutive financing of EUR 5 million from BRED in the form of a state-guaranteed loan.In May 2014, the company raised EUR 16.5 million (USD 22.6) from a series A financing
基本信息
企业动态
Lysogene 提供 2/3 期 AAVance 基因治疗临床研究的最新进展和顶线结果
2022-11-29
Lysogene公司公布了其针对MPS IIIA（Sanfilippo综合征A型）的基因疗法LYS-SAF302的Phase 2/3 AAVance临床试验的初步结果。在30个月以下年龄段的受试者中，观察到认知发展（通过BSID-III评估）与自然病史数据相比有显著改善，同时关键次要疗效标准也得到实现。然而，在30个月或以上年龄段的受试者中，研究未达到主要疗效终点，即与自然病史数据相比，在治疗后24个月M24时减少认知发展商数（DQ）的下降。安全性数据显示，大多数患者注射部位的白色质病变在M24时有所改善或稳定。Lysogene正在与监管机构进行建设性讨论，以定义LYS-SAF302在年轻MPS IIIA患者群体中的临床开发快速推进的监管路径。
Providence Therapeutics在2022年世界疫苗和免疫疗法大会上展示了其mRNA COVID-19候选疫苗PTX-COVID19-B的2阶段数据
2022-11-28 00:00:00
Providence Therapeutics在2022年11月28日至12月1日于加州圣地亚哥举行的全球疫苗与免疫疗法大会上，由首席医疗官Aleksandra Pastrak博士展示其mRNA COVID-19疫苗候选产品PTX-COVID19-B的2期研究数据。研究显示，PTX-COVID19-B耐受性良好，安全性信号无异常，与辉瑞和BioNTech的Comirnaty疫苗相比，在第二次接种后两周的中和抗体滴度方面非劣效。该研究旨在评估PTX-COVID19-B在健康成年人中的安全性和免疫原性，结果显示该疫苗与Comirnaty相比，在免疫原性方面表现良好，且安全性特征相似。Providence Therapeutics计划在获得这些积极的安全性和免疫原性结果后，启动PTX-COVID19-B的3期试验。
Vistagen 宣布在细胞中发表文章，证明 AV-101 治疗左旋多巴诱导的帕金森病患者运动障碍的潜力
2022-11-17 00:00:00
Vistagen公司宣布，其口服NMDA受体甘氨酸位点拮抗剂AV-101在非人类灵长类动物模型中显示出减少帕金森病（PD）运动并发症（包括L-Dopa治疗引起的运动障碍）的潜力。该研究发表在《Cells》杂志上，显示AV-101可减少L-Dopa诱导的运动障碍（LID）约25%，同时保持L-Dopa的抗震颤麻痹作用。该研究由Laval大学药学院名誉教授Thérèse Di Paolo领导，并得到加拿大魁北克省CHU de Québec – Université Laval研究中心的支持。美国专利商标局已授予AV-101治疗L-Dopa引起的运动障碍的专利，有效期至至少2034年。Vistagen正在推进AV-101作为治疗某些中枢神经系统疾病的潜在新口服治疗方法的研发。
Iveric Bio 宣布 FDA 已授予 Avacincaptad Pegol 用于治疗地理萎缩的突破性疗法认定
2022-11-03 00:00:00
Iveric Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型补体C5抑制剂avacincaptad pegol（ACP，又称Zimura®）突破性疗法指定，用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发的地理性萎缩（GA）。这是首个获得该指定地位的试验性疗法。该指定基于GATHER1和GATHER2关键性临床试验的12个月预先指定的主要终点数据。Iveric Bio正在准备新药申请（NDA）的提交，并有望成为首个上市的公司。该疗法在GATHER1和GATHER2临床试验中显示出治疗效应，有望安全有效地保护视网膜细胞，延缓GA的进展。
Lysogene公司宣布了AAVance Phase 2/3基因治疗临床试验的额外初步数据，该试验使用LYS-SAF302治疗MPS IIIA儿童。数据表明，LYS-SAF302在脑脊液中MPS IIIA疾病生物标志物肝素硫酸酯（HS）的水平上产生了积极效果，且在多个时间点观察到平均总HS寡糖水平相对于基线水平下降了约20%。此外，治疗LYS-SAF302的受试者在24个月后认知、语言和运动功能持续提高，包括具有严重疾病表型的SGSH突变受试者。LYS-SAF302治疗导致血清神经丝轻链（NFL）水平在18个月和24个月后相对于基线水平分别下降了33%和41%，在脑脊液中NFL水平在24个月后也下降了33%。这些结果表明LYS-SAF302治疗与神经元损伤的减少相关。LYS-SAF302治疗在MPS IIIA儿童中显示出积极的疗效，有望成为治疗这一疾病的重要里程碑。
Lysogene 在第 25 届 ASGCT 年会上提供基因疗法 LYS-SAF302 治疗 MPS IIIA 的 AAVance 2/3 期临床试验的临床更新
2022-05-18 14:00:00
Lysogene公司在ASGCT年会上公布了其针对MPS IIIA（Sanfilippo综合征A型）的基因疗法LYS-SAF302的AAVance 2/3期临床试验的最新数据。结果显示，约一半患者认知发展年龄（DA）有所改善、稳定或下降，其中6名30个月以下的患者在治疗后24个月内认知、语言和运动领域持续改善或稳定。这些初步结果表明年轻患者对基因疗法治疗更为敏感，需要进一步分析以确认。此外，LYS-SAF302在治疗MPS IIIA患者中显示出良好的疗效信号，公司计划与监管机构进一步讨论下一步行动。Lysogene创始人兼CEO Karen Aiach表示，公司期待通过全面分析收集到的数据来确认和证实这些观察结果，并计划在第三季度进行讨论。
Lysogene 发表脆性 X 综合征治疗的积极初步临床前结果
2022-04-21 14:00:00
Lysogene公司宣布，其在EMBO Molecular Medicine杂志上发表了一篇同行评审文章，揭示了一种针对脆性X综合征（FXS）的基因治疗新方法。该方法利用腺相关病毒（AAV）载体递送二酰甘油激酶（DGKk），在Fmr1-KO小鼠模型中实现了对FXS的长期治疗。FXS是一种罕见遗传疾病，在欧洲约有11万人，在美国约有7万人受到影响。研究显示，DGKk在FXS的发病机制中扮演重要角色，为FXS的治疗提供了新的策略。Lysogene公司专注于中枢神经系统（CNS）罕见病的基因治疗，正在开展MPS IIIA和GM1神经节苷脂病的研究，并致力于开发针对FXS的创新AAV基因治疗。
Lysogene与Weizmann Institute of Science的商业分支Yeda达成独家全球许可协议，共同开发针对神经元性戈谢病和帕金森病（GBA1突变型）的基因疗法。自2020年起，Lysogene与Weizmann Institute的Anthony Futerman教授合作，致力于开发针对GBA1基因突变相关疾病的AAV基因疗法。经过约20个月的协作，Lysogene决定行使许可权。根据协议，Lysogene将负责全球范围内的临床前和临床试验、生产、监管活动和药物候选人的商业化，Yeda将获得版税和其他付款。Lysogene首席执行官表示，公司期待将这一新的基因疗法资产纳入研发管线，以满足戈谢病等罕见病的高未满足医疗需求。Yeda业务发展高级总监表示，他们相信这一新的许可协议有可能为患有神经元性戈谢病等具有重大未满足需求的遗传性中枢神经系统疾病的患者带来变革性治疗选择。
Lysogene公司于2022年2月24日发布更新，报告了其针对MPS IIIA疾病基因疗法LYS-SAF302的AAVance Phase 2/3临床试验的最新进展。该试验是一项开放标签的单臂多中心研究，旨在评估一次性的脑内注射重组腺相关病毒载体rh.10携带N-硫酸葡萄糖胺硫酸酯水解酶（SGSH）基因（LYS-SAF302）在MPS IIIA儿童患者中的有效性。公司报告了积极的生物标志物数据，显示LYS-SAF302在治疗后6个月开始降低了脑脊液中储存产物硫酸肝素和GM2 & GM3神经节苷脂的浓度，以及18个月开始降低了血清中神经丝轻链的生物标志物浓度。患者的主要队列招募和治疗于2020年第一季度完成，预计将在2022年第三季度报告主要队列的顶线数据。此外，公司还更新了与Sarepta的合作关系，包括恢复LYS-SAF302的全球开发和商业化权利，并终止了与Sarepta的供应协议。
Lysogene 在 2022 年世界研讨会™上报告了 LYS-SAF302 的额外阳性生物标志物数据和 LYS-GM101 的良好安全性数据
2022-02-07 15:00:00
Lysogene公司宣布，其在进行的AAVance临床试验中，针对MPS IIIA疾病的治疗药物LYS-SAF302显示出积极的生物标志物数据，以及针对GM1神经节苷脂病的LYS-GM101的临床试验中显示出良好的安全性数据。LYS-SAF302治疗MPS IIIA患者的CSF中肝素硫酸酯（HS）浓度和GM2、GM3神经节苷脂浓度均有所降低，神经纤维蛋白轻链（NF-L）水平在治疗后有所增加，随后降至低于基线水平。LYS-GM101的安全性数据表明，在早期婴儿型GM1神经节苷脂病患者中，没有观察到与给药途径或研究性基因治疗相关的不良事件。Lysogene公司期待在更多患者和时间点确认这些结果，并计划完成LYS-GM101研究的第一阶段。
Lysogene宣布与Sarepta终止LYS-SAF302项目的许可协议，有效期为2022年7月11日。此次终止是因为双方未能就LYS-SAF302全球商业供应责任转移回Lysogene达成一致。Lysogene将重新获得LYS-SAF302在美国和其他非欧盟地区的开发与商业化权利，以及全球商业供应责任。LYS-SAF302在美国和欧盟获得孤儿药资格，并拥有快速通道和罕见儿科疾病资格。Lysogene将继续专注于其神经系统遗传病基因治疗平台，重点推进LYS-SAF302、LYS-GM101、脆性X和其他高潜力临床前项目。
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