Murdoch Childrens Research Institute
公司全称：Murdoch Childrens Research Institute
国家/地区：澳大利亚/——
类型：——
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公司介绍：
Murdoch Children’s Research Institute is an academic and research center that researches infant, child and adolescent health.In June 2023, Murdoch Childrens Research Institut received a $35 million investment from the State Government.In May 2022, The National Health and Medical Research Council had been announced more than $75.3 million to support 33 clinical trials and cohort studies.In April 2022, Murdoch Children’s Research Institute had received funding $20,500 from By Boet and their supporters
基本信息
企业动态
Ascendis Pharma宣布，其研发的TransCon CNP（navepegritide）在针对软骨发育不全儿童的关键性ApproaCH临床试验中取得了主要目标，显示出与安慰剂相比的显著疗效。该试验纳入了84名2至11岁的软骨发育不全儿童，结果显示，接受每周一次TransCon CNP治疗的儿童在52周时的年生长速度（AGV）显著优于安慰剂组。此外，TransCon CNP在改善身高Z得分和其他生长参数方面也显示出统计学意义上的改善。该药物总体耐受性良好，注射部位反应发生率低。Ascendis计划在2025年第一季度向美国食品药品监督管理局提交TransCon CNP的新药申请，并在第三季度向欧洲药品管理局提交上市许可申请。
澳大利亚生物技术公司Prota Therapeutics发布了一项长期花生过敏研究，该研究发表在《过敏》杂志上，证实了临床缓解是最佳治疗结果。研究结果显示，Prota的缓解花生口服免疫疗法（OIT）治疗具有显著和持续的好处，包括显著改善与健康相关的生命质量。该研究强调了将缓解作为最佳治疗结果的重要性，并突出了两种高剂量花生口服免疫疗法（PRT120和PRT100）在诱导过敏缓解方面提供的长期益处。在完成治疗两年后，实现缓解的参与者报告了更少的花生摄入反应，没有中度或重度反应，没有使用肾上腺素注射器，最重要的是，与健康相关的生活质量（HRQOL）相比，显著提高了生活质量。
Stallergenes Greer 基金会宣布 2023 年过敏科学奖获奖者
2024-05-27
2023年，Stallergenes Greer基金会宣布了其过敏科学奖的获奖者，旨在表彰对过敏研究和环境健康项目做出的杰出贡献。经过严格评审，45份高水平的申请中，多位研究人员获得了创新奖和环境健康奖，奖金总额高达15万美元。获奖者包括来自澳大利亚、瑞典、法国和南非的研究人员，他们的研究涉及儿童过敏、哮喘、过敏性休克和过敏原花粉等课题。Stallergenes Greer基金会表示，这些研究人员的成果不仅推动了我们对过敏的理解，也为创造更健康的生活环境做出了贡献。
Recce Pharmaceuticals与墨尔本儿童研究所（MCRI）继续深化战略合作，共同推进抗感染药物研发。双方在MCRI的先进研究设施内，设立了专门的抗感染研究（AIR）单元，由Sohinee Sarkar博士领导。该合作对Recces主要候选药物RECCE 327的预临床研究取得显著成果，包括对抗多种致命性感染病原体，如大肠杆菌、鸟分枝杆菌、肺炎链球菌和淋球菌。双方强调，商业与学术合作对于推进抗生素发现至关重要，旨在提升澳大利亚在对抗抗生素耐药性方面的领导地位。
BridgeBio公司宣布，其研发的针对软骨发育不全的药物Infigratinib在Phase 2临床试验中取得积极成果，最高剂量组（Cohort 5，每日0.25mg/kg）的儿童平均年身高增长速度提高了3.03cm/年，且没有出现治疗相关的副作用。80%的儿童在六个月时为响应者，平均年身高增长速度提高3.81cm/年。基于这些积极结果，BridgeBio已经开始招募儿童进行关键的Phase 3临床试验，并计划开展针对另一种骨骼发育异常——成骨发育不全的临床研究。
ATL1102 的新肌肉疾病适应症 – 肢带肌营养不良症 R2
2022-06-22
LGMDR2，即肌营养不良症，是一种由DYSF基因突变引起的罕见遗传性肌肉疾病。一项由MCRI和Jain Foundation合作进行的动物研究表明，在肌肉中，目标CD49d RNA和关键免疫细胞RNA水平显著降低。这些数据支持将研究推进到2022年第三季度或第四季度进行的为期更长的疗效研究。Antisense Therapeutics公司表示，这一发现令人兴奋，因为它标志着该公司在ATL1102新肌肉疾病适应症方面的成功科学探索。该研究旨在通过降低肌肉脂肪来改善肌肉性能，并有望为这种罕见疾病提供有效的治疗方法。
Recce Pharmaceuticals Ltd于2020年10月21日发布其截至2020年9月30日的季度报告，报告显示公司现金储备达到2587万澳元，成功进行资本筹集。公司正在进行RECCE® 327的Phase I人体临床试验，以评估其在健康受试者中的安全性和耐受性。此外，公司正在进行SARS-CoV-2的国际和国内研究，并成功获得一项37.5万澳元的AusIndustry拨款。新开发的RECCE® 435在治疗幽门螺杆菌感染方面展现出积极效果，且无毒性。公司还加强了管理团队，包括CEO、董事会、临床顾问委员会和首席科学官的任命。
Recce Pharmaceuticals 和 Murdoch Children's Research Institute 将评估 RECCE® 435 对幽门螺杆菌胃细菌的疗效
2020-09-30
Recce Pharmaceuticals与澳大利亚墨尔本Murdoch Children’s Research Institute达成协议，开展针对RECCE® 435口服制剂治疗幽门螺杆菌（H. pylori）感染的前期临床研究。该研究由H. pylori感染病学专家菲利普·萨顿教授领导，预计在12个月的研究计划中产生多项世界首创数据，并有望在悉尼以外地区进行人体临床试验。RECCE® 435作为一种新型抗生素，有望成为首个非联合治疗方案，针对包括耐药菌株在内的H. pylori感染。研究将在MCRI的粘膜免疫学小组进行，该小组是澳大利亚最大的儿童健康研究机构之一。目前，H. pylori感染是全球范围内抗生素耐药性菌株增加的主要担忧，而现有的三联疗法因耐药菌株的普遍存在而疗效下降。Recce Pharmaceuticals计划在约12个月内完成研究，并随后推进人体临床试验。
干细胞项目旨在更好地了解 COVID-19 对不同器官的影响
2020-07-30
墨尔本Murdoch Children's Research Institute（MCRI）的研究人员与其他合作伙伴获得政府拨款，利用人类干细胞研究COVID-19对不同器官的影响。该项目得到州政府COVID-19研究基金5.5百万澳元的支持，并额外获得Stafford Fox医学研究基金会600,000澳元的慈善资助。研究团队将使用源自人类干细胞的细胞，研究病毒对肺部、心脏、肾脏、大脑、免疫系统及血管等器官系统的影响，以支持针对性治疗的发展。该研究还包括Peter Doherty感染与免疫研究所、澳大利亚再生医学研究所和Walter and Eliza Hall医学研究所，将利用先进的干细胞处理设备，模拟COVID-19患者受影响的组织。MCRI的Stafford Fox医学研究基金会干细胞疾病建模设施还具备快速药物筛选的能力，以实现从诊断到治疗的快速过渡。研究团队将结合不同细胞类型，研究病毒在器官中的传播方式和感染细胞之间的反应。该研究有助于深入了解疾病病理，识别潜在风险因素，改变临床护理以保护患者免受严重并发症的影响，促进针对性治疗的发展，并为下一场大流行做好准备。Murdoch Children's Research Institute是澳大利亚最大的儿童健康研究机构，致力于发现和开发改善儿童和青少年健康的治疗方法，并在全球范围内提供遗传检测，为患有未诊断疾病的儿童家庭寻找答案。
开发世界上第一种针对致命的 A 型链球菌的疫苗，导致数十万人死亡
2019-05-30
国际疫苗研究所（IVI）与澳大利亚默多克儿童研究所（MCRI）将联合全球力量，致力于消除每年导致50万人死亡的传染性细菌——A组链球菌（Strep A）。英国生物医学研究基金会——惠康基金会（Wellcome Trust）拨款225万美元支持IVI和MCRI协调全球努力，研发针对Strep A的疫苗并寻找制造商。IVI总干事杰罗姆·金博士指出，Strep A是一种致命的细菌病原体，是全球十大死因之一，但全球对其研究投入甚少。Strep A通常以喉咙痛开始，如未得到治疗，会导致免疫系统过度活跃，最终引发风湿性心脏病，损害心脏瓣膜，长期导致心力衰竭和死亡。全球有超过3300万人受到影响，大多数死亡发生在低收入和中等收入国家。疫苗将是控制感染最有效和最经济的手段。世界卫生组织（WHO）于2014年将Strep A疫苗列为优先事项，并在2018年一致通过决议，呼吁采取行动对抗风湿性心脏病，包括Strep A疫苗。MCRI感染和免疫负责人安德鲁·斯特尔教授表示，科学界对未来抗生素治疗Strep A的有效性表示担忧，因为Strep A菌株已经进化出对阿奇霉素和克拉霉素等抗生素的耐药性。IVI和MCRI已成立一个国际联盟，汇集智慧和资源，开展一项长期被忽视的疫苗研发工作。惠康基金会的疫苗负责人查理·韦勒博士表示，疫苗在全球范围内预防传染病传播方面具有巨大作用。Strep A细菌导致许多严重感染，包括猩红热和风湿性心脏病。随着我们对现有抗生素治疗患者有效性的担忧日益加剧，Strep A疫苗的推广需要国际协作和支持。
支持利用干细胞开发肾脏的研究
2019-01-07
澳大利亚联邦政府拨款近百万美元支持一项利用人类干细胞研发肾脏替代品的医学研究项目。该项目由墨尔本儿童研究所的Melissa Little教授主持，旨在通过干细胞技术培育具有功能的肾脏组织，以解决慢性肾病患者的移植需求。预计到2020年，将有十分之一的澳大利亚人出现慢性肾病，但只有四分之一的患者能够接受移植。该研究将关注肾脏发育、疾病和修复的分子基础，有望推动肾脏疾病建模、药物筛选和替代肾脏组织的生物工程。这一关键项目是NHMRC资助的超过5.26亿澳元的研究之一，对提高澳大利亚国民健康水平具有重要意义。
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