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Pachyonychia Congenita Project

公司全称：Pachyonychia Congenita Project
国家/地区：美国/——
类型：——
收藏
公司介绍：
Pachyonychia Congenita Project is a charitable organization helping those suffering from Pachyonychia Congenita

基本信息

地址：

PO Box 17850 SALT LAKE CITY UTAH 84117-0850; US; Telephone: +18776287300; Fax: +18776287399;

公司官网：

www.pachyonychia.org

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行业领域：
应用技术：

企业动态

ResVita Bio任命John D. Doux博士加入董事会，推进皮肤疾病治疗研究
2026-06-09 20:43:00
生物技术公司ResVita Bio宣布，已任命John D. Doux博士加入其董事会。Doux博士是一位资深的皮肤病学专家，在罕见皮肤疾病药物开发领域享有盛誉。ResVita Bio致力于开发针对皮肤疾病的局部细胞疗法，其领先的研究性疗法RVB-003正在针对Netherton综合征进行开发，这是一种没有FDA批准疗法的慢性遗传性皮肤疾病。Doux博士的加入将为ResVita Bio在推进其疾病修饰性疗法管线方面提供宝贵的指导。
Palvella Therapeutics 宣布 QTORIN（TM） 3.9% 雷帕霉素无水凝胶 （QTORIN（TM） 雷帕霉素）用于未获得 FDA 批准疗法的严重罕见遗传性皮肤病的管线更新
2023-02-21
Palvella Therapeutics宣布其QTORIN 3.9%无水雷帕霉素凝胶（QTORIN Rapamycin）在严重罕见遗传性皮肤疾病治疗领域的进展。该药物针对无FDA批准疗法的疾病，包括治疗Pachyonychia Congenita（PC）、Microcystic Lymphatic Malformations（Microcystic LM）和预防Gorlin综合征（GS）患者的基底细胞癌（BCCs）。公司已完成相关临床试验的招募，并预计将在2023年中发布PC治疗的III期临床试验结果，3月发布Microcystic LM治疗的II期临床试验结果，以及第二季度发布GS预防治疗的IIb期临床试验结果。QTORIN Rapamycin有望成为这些疾病的首个批准疗法。此外，Palvella Therapeutics最近完成了D轮融资，用于加速QTORIN Rapamycin的开发和商业化。
Palvella Therapeutics 报告了 QTORIN（TM） 3.9% 雷帕霉素无水凝胶治疗先天性厚甲患者的关键性 2/3 期 VALO 试验的顶线结果
2020-12-23
Palvella Therapeutics公司宣布，其针对罕见遗传病角化过度性营养不良症（PC）的药物QTORIN™ 3.9% 瑞帕霉素凝胶（QTORIN 瑞帕霉素）在关键的2/3期VALO研究中，虽然3期随机撤药部分未能达到主要终点，但在2期开放标签部分达到了主要终点。公司计划在2021年第一季度与美国食品药品监督管理局（FDA）分享这些结果，并继续与PC社区的关键利益相关者分析研究设计和结果。QTORIN 瑞帕霉素在2/3期研究中表现出良好的耐受性，未报告药物相关的严重不良事件。

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