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Duchenne Research Fund

公司全称:Duchenne Research Fund
国家/地区:英国/——
类型:——
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公司介绍:
Duchenne Research Fund is a not for profit charity company

基本信息

地址:

PO Box 77134 London N39GB; GB;

企业画像
行业领域:
应用技术:
  • 健康管理

企业动态

Santhera制药公司宣布,其药物AGAMREE(Vamorolone)在英国获得批准,用于治疗4岁及以上患有杜氏肌肉萎缩症(DMD)的患者。该药物在英国的批准是基于其对维持正常骨代谢、密度和生长的重要安全效益,与标准护理的皮质类固醇相比,AGAMREE显示出类似的疗效。AGAMREE的批准是在美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)之后,标志着该药物成为欧盟、美国和英国首个完全批准用于治疗DMD的药物。AGAMREE的上市计划将于2024年第一季度在欧洲开始,以德国为首。
Parent Project Muscular Dystrophy(PPMD)获得杜氏肌肉萎缩症研究基金会(Duchenne Research Fund)的10万美元资助,用于解决杜氏肌肉萎缩症患者的神经行为问题。该资助将支持PPMD的“大脑计划”,旨在理解并改善杜氏肌肉萎缩症患者获得神经行为诊断和治疗的经验和障碍。杜氏肌肉萎缩症是一种常见的儿童遗传性疾病,患者常伴有神经行为和认知问题,但及时获得评估、诊断和治疗却困难重重。PPMD将与多个认证杜氏肌肉萎缩症护理中心合作,评估神经行为护理的多个方面,包括对杜氏肌肉萎缩症神经行为诊断的护理和治疗的新知识和经验,以及从临床医生和护理者角度的护理途径,并试点一种新的工具以更轻松地评估神经行为条件,促进条件的有效检测、诊断和治疗。

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