The Silverstein Foundation

公司全称：The Silverstein Foundation

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

The Silverstein Foundation是一家位于美国的非营利组织，致力于支持罕见疾病的研究和治疗。该基金会成立于2002年，由Silverstein家族发起，旨在寻找治愈罕见疾病的方法和策略。通过提供资金支持、促进科研合作和提高公众对罕见疾病的认识等方式，The Silverstein Foundation致力于改善罕见疾病患者的生活质量并推动相关领域的研究进步

基本信息

地址：

PO Box 237137 Ansonia Sta NEW YORK NEW YORK 10023-0030; US;

公司官网：

silversteinfoundation.org/

企业画像

行业领域：

应用技术：

健康管理

企业动态

Silverstein Foundation for Parkinson's with GBA 宣布向 AcureX Therapeutics 提供赠款

2021-08-31

银斯坦帕金森病GBA基金会宣布向AcureX Therapeutics提供资金支持，以开发针对帕金森病的新型小分子药物。帕金森病是一种影响全球超过1000万人的神经退行性疾病，研究显示线粒体功能障碍和线粒体自噬缺陷在疾病发生发展中扮演重要角色。AcureX发现了一种可以激活帕金森病患者线粒体自噬的药物，通过阻止对线粒体蛋白Miro1的不当信号。该公司的研发策略专注于纠正Miro1信号，并计划将其作为药物疗效的临床生物标志物。银斯坦帕金森病GBA基金会致力于支持利用遗传学见解治疗和逆转帕金森病的创新疗法，对AcureX Therapeutics的研究给予高度评价。AcureX Therapeutics致力于治疗帕金森病等神经退行性疾病，预计在未来两年内将有一至多个晚期临床候选药物进入人体试验。银斯坦帕金森病GBA基金会自2017年成立以来，已资助了7种不同治疗方法的30多个项目，致力于加速将新的疾病修饰性治疗方法带给患者。

Gain Therapeutics在第二十六届IAPRD世界大会上展示了其口服生物可利用的脑渗透星化合物用于治疗GBA1帕金森病和相关α-突触核蛋白病的积极体外和体内数据。

2021-05-03

新型药物化合物在帕金森病模型中逆转了神经退行过程，这些化合物是新型变构调节剂，能够结合、稳定并恢复突变GCase酶的活性。这些化合物在体外和体内均能降低磷酸化和聚集的α-突触核蛋白水平。Gain Therapeutics公司利用其专有的Site-Directed Enzyme Enhancement Therapy（SEE-Tx）药物发现平台，确定了新的变构结合位点，并通过STARs（结构靶向变构调节剂）化合物稳定和恢复错误折叠的GCase酶的酶活性。这些STARs化合物在细胞培养和啮齿动物模型中显示出神经保护作用，并降低了α-突触核蛋白病理。研究还发现，STARs化合物能够穿过血脑屏障，并在小鼠纹状体中增强GCase活性和蛋白质水平。这些发现为帕金森病和α-突触核蛋白病提供了新的治疗策略。

Q-State Biosciences 宣布与 Chamishi Therapeutics 合作实现关键研究里程碑

2021-02-08

Q-State Biosciences宣布与Chamishi Therapeutics合作研究取得重要进展，成功设计了一系列针对神经退行性疾病，包括GBA-帕金森病的优化前临床反义寡核苷酸（ASO）候选药物。这一里程碑使Q-State有权获得Chamishi的股权奖励。这些候选药物利用Q-State的专有技术针对未公开的神经炎症靶点生成。Q-State首席执行官Paul Medeiros表示，这一合作展示了Q-State在挑战性疾病领域应用其先进技术发现能力的成功。Chamishi首席执行官Jim Sullivan表示，他们很高兴与Q-State的合作进展，并期待将这一项目推进到人体研究阶段。GBA-帕金森病是一种由GBA基因突变引起的疾病，该基因编码的蛋白质GCase有助于清除脑细胞中的废物。Q-State Biosciences是一家位于马萨诸塞州剑桥的技术驱动型制药公司，专注于发现和开发治疗癫痫、疼痛和其他中枢神经系统疾病的创新疗法。Chamishi Therapeutics是一家专注于神经退行性疾病和其他相关疾病的药物发现和开发公司。Silverstein基金会是一个非营利组织，致力于投资于GBA突变携带者的帕金森病的治疗和预防。

Gain Therapeutics 宣布与 Sumitomo Dainippon Pharma Co.， Ltd 开展研究合作，以推进 Gain 的溶酶体酶变构调节因子计划

2020-09-10

Gain Therapeutics与Sumitomo Dainippon Pharma达成战略合作，共同研发针对罕见遗传性和脱髓鞘疾病的小分子药物，以恢复缺陷溶酶体酶的功能。双方将利用Gain的定向酶增强疗法（SEE-Tx™）平台，发现新型调节分子，有望通过改善溶酶体酶功能来预防脱髓鞘，包括溶酶体储存病等疾病。此次合作将加速研究进程，为受这些致命疾病影响的儿童提供新的治疗选择。

Silverstein 基金会和 Q-State Biosciences 推出 Chamishi Therapeutics

2019-09-26

银斯坦基金会与Q-State生物科学公司宣布成立并启动Chamishi疗法公司，专注于神经退行性疾病及其他相关疾病的药物发现与开发。Chamishi将首先致力于开发针对GBA-帕金森病的反义寡核苷酸（ASO）疗法。该合作将结合银斯坦基金会的深厚科学知识库和加速治疗开发承诺，以及Q-State的精准医疗平台、疾病相关细胞检测和ASO设计能力。Chamishi由拥有25年生物制药经验的Jim Sullivan博士领导，此前曾担任AbbVie发现副总裁。Chamishi将利用最新的ASO技术和对免疫系统在神经退行性疾病中作用的深入理解，开发疾病修饰性疗法。银斯坦基金会创始人Jonathan Silverstein表示，银斯坦基金会很高兴与Q-State生物科学公司合作，进一步加速创新治疗选项的开发。GBA-帕金森病是一种遗传性疾病，患者GBA基因突变导致GCase活性降低，无法有效清除细胞碎片，进而导致α-突触核蛋白聚集，对脑细胞产生毒性。Chamishi疗法公司致力于为GBA-帕金森病患者和其他相关疾病患者提供新的治疗选择。

Gain Therapeutics SA 宣布获得领先的帕金森病研究基金会的资助支持，以推进其针对帕金森病的专有非竞争性分子伴侣

2019-02-26

瑞士卢加诺和西班牙巴塞罗那——（商业通讯）——生物技术公司Gain Therapeutics SA宣布，它已从迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会（MJFF）和银斯泰因基金会获得资金支持，以推进其针对帕金森病的专有非竞争性分子伴侣。这项资助与巴塞罗那瓦尔德赫布伦研究学院的Marta Martínez Vicente博士共同获得。该资助认可了Gain Therapeutics针对GBA基因突变的帕金森病的新型治疗方法。这一项目源于Gain的技术平台，该平台能够识别和设计针对影响溶酶体酶功能、折叠和细胞内运输的疾病的脑渗透性非抑制性变构药物。该资助的获得标志着Gain Therapeutics在开发新型帕金森病治疗方法方面的努力得到了认可，而帕金森病在患者、家属和护理人员中仍是一个重大需求。帕金森病是一种慢性、退行性神经系统疾病，治疗选择有限，影响60岁以上人群中的每100人。全球有超过600万人患有帕金森病，这是一种中枢神经系统疾病，由于大脑各个部分细胞丢失而引起。GBA基因突变是帕金森病最常见的风险因素之一。GBA编码溶酶体酶，β-葡萄糖脑苷脂酶（GCase）。GCase活性降低与GBA突变有关，并已在特发性PD中报道，表明GCase通路功能障碍在帕金森病中具有更普遍的作用。Gain Therapeutics表示，很高兴成为这些基金会联合努力的伙伴，共同加速和开发新型治疗干预措施，以预防由GCase通路功能障碍触发的致病机制。

Michael J. Fox 基金会和 Silverstein 帕金森病基金会与 GBA 一起拨款近 300 万美元，用于研究疾病最常见的已知遗传因素

迈克尔·J·福克斯基金会和银斯泰因基金会为研究帕金森病最常见的遗传风险因素——GBA基因突变——提供了近300万美元的资助。这些资助用于支持16个研究项目，旨在更好地理解GBA突变的影响和GBA在疾病中的作用，并推进针对这一靶点的治疗方法。研究包括探索GBA突变与炎症、细胞脂质和蛋白质积累的关系，以及寻找新的生物标志物和治疗方法。这些研究有望为帕金森病患者提供新的治疗途径。

交易事件

交易标题

主要参与方

其他参与方

事件特征

开始时间

更新情况

交易规模 (USD)

开通会员查看该企业交易事件

免费领取会员

产品管线

管线概览

药物发现

临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

申请上市

批准上市

其他/失败
/未知

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

药物研发

药品名称

研发企业

靶点

治疗领域

适应症

研发进展

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

注册申报

受理号

药品名称

CDE企业名称

申请类型

注册类型

承办日期

状态开始日期

办理状态

审评
结论

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

临床进展

试验题目

药物名称

靶点

适应症

试验分期

试验状态

申办单位

登记号

首次公示
信息日期

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

上市信息

批准文号

药品名称

规格

剂型

生产单位

上市许可
持有人

药品类型

国产或
进口

批准日期

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

招投标信息

药品名称

剂型

规格

转化
系数

最小制剂单位价格(元)

价格(元)

生产企业

投标企业

省份

公布时间

网页链接

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

过评一致性

企业

品种

规格

剂型

过评情况

过评时间

注册分类

上市药物目录集（收录时间）

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

知识产权

专利标题

申请号/月

公开号/日

The Silverstein Foundation

基本信息

企业动态

交易事件

产品管线

注册申报

临床进展

上市信息

招投标信息

过评一致性

知识产权

最新投融资资讯