Agilis Biotherapeutics Inc

公司全称：Agilis Biotherapeutics Inc

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

This company profile has not been updated since August 2018, when Agilis Biotherapeutics was acquired by PTC Therapeutics.The company previously maintained a website at www.agilisbio.com.Agilis Biotherapeutics, is a synthetic biology-based company focused on designing and engineering first-in-class DNA-based therapeutics for the treatment of life-threatening or fatal rare diseases.In July 2018, PTC Therapeutics had entered into an agreement to acquire Agilis Biotherapeutics Inc with an upfront consideration of $50 million in cash and approximately $150 million in PTC common stock and potential future consideration included $60 million in development milestones to be paid over the next two years. The transaction was expected to close in the third quarter of 2018. In August 2018, the acquisition was completed.In December 2013, the company completed a $8 million financing

基本信息

联系邮箱：

info@agilisbio.com

地址：

6 Kimball Lane LYNNFIELD MASSACHUSETTS 01940; US;

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
治疗技术
体内基因治疗
药物治疗
基因疗法

热门标签：

创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

PTC Therapeutics 提供公司最新情况并报告 2021 年第二季度财务业绩

2021-07-29

PTC Therapeutics在2021年第二季度报告了公司更新和财务结果，总季度净收入为1.17亿美元，同比增长55%。公司上调了2021年DMD产品线收入预期至3.7亿至3.9亿美元。公司在临床研发方面取得进展，目前有3项注册导向的试验正在进行中。Duchenne肌肉萎缩症（DMD）产品线季度净产品收入为1.02亿美元，同比增长36%。Evrysdi在日本获得批准，并在54个国家获得批准。公司有多个正在进行中的临床试验，包括针对苯丙酮尿症、线粒体性癫痫、弗里埃里共济失调和COVID-19的试验。2021年第二季度研发和销售、一般和行政费用分别为1.255亿美元和6887万美元。公司预计2021年全年净产品收入为3.7亿至3.9亿美元，研发和销售、一般和行政费用为8.25亿至8.55亿美元。

Agilis Biotherapeutics 是第一家入选 NIH 罕见病和被忽视疾病治疗计划的基因治疗公司

2016-06-27

Agilis Biotherapeutics公司获得国家加速转化科学中心（NCATS）和NIH的罕见病治疗计划（TRND）的支持，将开展针对AADC缺乏症的基因治疗研究。该公司从NTU获得该治疗项目，并在临床试验中显示出显著疗效。Agilis与NCATS和NIH的合作可能价值数百万美元，旨在加速AADC缺乏症治疗的发展。

Agilis Biotherapeutics 和 T-TOP Clinical Research 达成协议，开发 AADC 缺陷的基因疗法

2016-03-22

Agilis生物技术与T-TOP临床研究公司达成独家合作协议，共同推进Agilis针对罕见中枢神经系统疾病AADC缺乏症的基因治疗药物的临床开发。该治疗项目被认为是全球最先进的CNS基因治疗项目，已有超过五年随访数据。T-TOP将为AADC临床研究提供临床、数据库、监管和战略管理服务。Agilis正在评估全球范围内AADC基因治疗的早期注册途径，并有望成为首个寻求注册的CNS基因治疗药物。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，严重形式会导致严重的发育迟缓、肌肉力量和控制缺陷，以及频繁的住院治疗，往往在生命的头十年内导致过早死亡。

Agilis Biotherapeutics 和 Waisman Biomanufacturing 达成 Friedreich 共济失调基因疗法的独家生产协议

2016-02-18

Agilis生物治疗公司与Waisman生物制药集团达成独家合作，共同生产用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）的AGIL-FA基因疗法。FA是一种由FXN基因突变引起的多系统疾病，是常见的遗传性共济失调，每100人中有1人携带突变基因。AGIL-FA基因疗法旨在治疗FA患者的神经症状，Waisman将利用其设施和专有工艺制造用于非临床研究和临床试验的GLP和cGMP材料。双方将共同参与制造、质量和监管活动，以推动AGIL-FA的研发和商业化。Waisman生物制药集团是一家非营利性基因和细胞疗法开发与制造机构，拥有丰富的生物产品制造经验。

Agilis Biotherapeutics 与国立台湾大学签订全球独家许可协议，用于治疗 AADC 缺陷的基因疗法

2016-01-28

Agilis生物技术公司宣布与台湾大学达成独家全球许可协议，用于治疗芳香族L-氨基酸（AADC）缺乏症，这是一种罕见的神经系统疾病。该疾病由多巴脱羧酶（DDC）基因突变导致芳香L-氨基酸脱羧酶（AADC）酶减少，进而引起多巴胺、去甲肾上腺素、肾上腺素、血清素和褪黑激素等神经递质缺乏。AADC缺乏症可能导致严重的发育迟缓、运动能力不足、呼吸、进食和吞咽困难，以及频繁住院和终身护理，最终在生命的第一十年内过早死亡。Agilis将资助与Hwu教授合作的研究和开发，包括AADC基因疗法的临床研究和非临床测试，并支持基因疗法的生产。该公司的目标是开发一种基因疗法，通过单次给药，使用腺相关病毒（AAV）递送人类AADC基因，以恢复缺乏的AADC，并已成功治疗了18名受试者。

Agilis Biotherapeutics 和南佛罗里达大学签订了使用基于 Reelin 的疗法治疗认知障碍的全球独家许可协议

2015-09-17

Agilis生物技术公司宣布与南佛罗里达大学达成独家全球许可协议，以开发由南佛罗里达大学健康Byrd阿尔茨海默病研究所神经生物学学习和记忆主任、首席科学官Edwin Weeber博士开发的Reelin替代技术，用于治疗认知障碍。Reelin是一种重要的细胞外信号蛋白，研究表明它影响与记忆、学习和认知相关的生化途径。Agilis将资助Weeber博士的研究，以推进Reelin在包括罕见疾病脆性X综合征在内的多种中枢神经系统疾病中的临床潜力。Agilis总裁兼首席执行官Mark Pykett表示，将这项技术纳入公司产品组合有助于实现为中枢神经系统罕见遗传疾病提供功能性治愈的使命。

Agilis Biotherapeutics 和南佛罗里达大学就 Angelman 综合征基因治疗达成全球独家许可协议

2015-05-13

Agilis Biotherapeutics与南佛罗里达大学达成独家全球许可协议，旨在利用Edwin Weeber博士开发的基因治疗技术治疗安格尔曼综合症（AS）。Weeber博士及其团队开发的基因治疗法在标准小鼠模型中显示出治疗效果。Agilis将获得AS基因治疗候选药物和相关知识产权的全权。AS是一种罕见遗传性疾病，主要影响中枢神经系统，患者表现为发育迟缓、智力障碍、严重语言障碍、癫痫和共济失调。Agilis的目标是通过基因治疗纠正UBE3a基因的遗传缺陷，以恢复患者的神经系统功能。此次合作将加强Agilis在开发治疗中枢神经系统罕见遗传疾病方面的地位。

Agilis Biotherapeutics 和 Intrexon 将寻求针对罕见遗传病的变革性疗法

2013-12-31

Agilis Biotherapeutics与Intrexon公司宣布建立独家渠道合作，共同开发针对罕见遗传病弗里德赖希共济失调（FRDA）的DNA疗法。FRDA是一种神经退行性疾病，目前尚无针对病因的治疗方法。合作将利用Intrexon的UltraVector平台和RheoSwitch治疗系统（RTS）开发基因疗法和基因修饰细胞疗法。目标是修复或替换FRDA中的“损坏”基因，增加frataxin蛋白的产生，从而缓解疾病症状。Agilis还拥有推进第二种未公开的罕见病指征的选项。

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