Olatec Therapeutics公司在其临床阶段的生物技术研究中,展示了NLRP3抑制剂在帕金森病(PD)研究中的预临床数据。这些研究由迈克尔·J·福克斯基金会资助,并由因斯布鲁克医科大学纳迪亚·斯特凡诺娃博士进行。研究结果表明,使用达帕苏立尔进行六个月的慢性口服治疗,在两种帕金森病小鼠模型中产生了广泛的、持久的、与临床相关的疾病修饰效果。这些效果包括在两种模型中观察到和确认了靶点参与(减少NLRP3、ASC、裂解的caspase-1、IL-1β、IL-18)。斯特凡诺娃博士表示,这些结果为达帕苏立尔在PD和相关疾病中的临床开发提供了强有力的转化依据。Olatec公司的联合创始人兼首席执行官达玛里斯·斯库拉斯表示,这些研究提供了令人信服的机制和生物标志物证据,表明达帕苏立尔可以改变动物模型中帕金森病的核心神经退行性过程。这些数据进一步增强了达帕苏立尔即将开始的2期临床试验的转化依据,该试验预计将在剑桥大学开始招募患者。如果确认在12个月的治疗期间对患者的疗效,达帕苏立尔可能成为第一种针对NLRP3驱动的神经炎症的口服疾病修饰疗法。
瑞士Neovii Pharmaceuticals AG公司宣布,公司首席执行官(CEO)Christian Loss博士将在其杰出的职业生涯后退休。自2023年1月起,由Frederic Prince博士接任CEO一职。Prince博士此前在罗氏制药的Pharma Research and Early Development部门担任策略主管和临时主管。在此之前,他在生物技术公司bluebird bio(后更名为Genetix Biotherapeutics)担任过重要领导角色,包括作为副总裁和全球项目主管领导eli-cel基因治疗项目,以及作为法国总经理负责公司在法国的运营。在加入基因治疗领域之前,Prince博士在诺华肿瘤学部门担任领导职务,在美国、瑞士、意大利和法国拥有超过十年的领导经验。他在研发和商业职能方面积累了丰富的经验,拥有巴塞尔大学生物中心的分子遗传学博士学位和细胞生物学硕士学位。董事会热烈欢迎Prince博士加入,并相信他将推动Neovii的持续增长和发展。同时,董事会向Christian Loss博士表示衷心的感谢,感谢他数十年的奉献、成功的领导和为Neovii Pharmaceuticals发展做出的宝贵贡献。他将作为董事会成员继续与公司保持紧密联系。
Quanterix公司宣布,其在《Brain》杂志上发表的一项里程碑式研究证实,Simoa技术结合广泛的Simoa衍生规范数据基础设施,为多发性硬化症(MS)疾病监测提供了全面的解决方案。该研究由巴塞尔大学医院和巴塞尔大学的Jens Kuhle教授领导,发现血清GFAP和NfL这两种生物标志物提供了对MS疾病进程的深入了解。研究显示,血清GFAP水平升高与独立于复发活动的进展(PIRA)风险增加显著相关,而PIRA是难以通过传统监测检测到的缓慢、渐进性恶化。此外,血清NfL作为预测未来复发和监测急性疾病活动的金标准的作用也得到了确认。这种监测急性炎症活动(NfL)和隐匿性疾病进展(GFAP)的能力为临床医生提供了更全面的病人状况和风险图景。
Optigo生物制药公司,一家专注于视网膜疾病下一代治疗的眼科公司,宣布Andreas Wallnöfer博士加入其董事会。Wallnöfer博士拥有超过25年的制药研发和生物技术投资领导经验,最近担任Jeito Capital的合伙人,是EyeBio的初始主要投资者之一,该公司后被默克公司以30亿美元收购。加入Optigo董事会之际,Wallnöfer博士对Optigo的HA锚定平台表示高度评价,认为其具有前所未有的半衰期延长潜力,有望改变视网膜疾病的治疗标准。Optigo公司正加速其领先项目的开发时间表,准备进行首次人体试验,并强调了对严格治理和纪律执行的承诺。
Olatec Therapeutics,一家专注于NLRP3抑制剂领域的生物技术公司,近日宣布Andy Cunningham加入其董事会。Cunningham女士拥有超过四十年的战略沟通、市场营销和品牌管理经验,曾在多个行业包括科技和医疗保健领域担任关键角色。她的职业生涯始于1983年,在Regis McKenna, Inc.与史蒂夫·乔布斯合作推出苹果的Macintosh。Cunningham女士曾创立Cunningham Communications,并与乔布斯合作推出NeXT公司和Pixar的收购。她的职业生涯中,为包括Adobe、Cisco、Facebook、Google、Oracle、Snowflake、Xerox等在内的多家全球知名公司提供品牌和沟通策略。Cunningham女士还担任Aspen Institute和The Computer History Museum的理事,并为AI和医疗保健市场的几家初创公司提供咨询服务。Olatec Therapeutics的主席兼首席执行官Damaris Skouras表示,Cunningham女士的加入将增强公司在战略沟通和利益相关者参与方面的地位。Olatec Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司,其领先药物候选产品dapansutrile是一种专有的NLRP3抑制剂。该公司的目标是将其科学潜力转化为医疗实践,成为治疗驱动疾病进展的慢性炎症的领先公司。
Defence Therapeutics Inc.(CSE: DTC)是一家专注于药物递送技术的生物技术公司,近日,该公司战略与业务顾问、Dr. Amie Phinney在Money Talk Radio上接受了Ellis Martin的采访。访谈中,Dr. Phinney分享了她的职业生涯经历,从圭尔夫大学到巴塞尔大学,再到全球制药行业的领导地位,以及她对科学与商业交汇的独特见解。她还详细介绍了Accum®技术在ADC药物递送中的突破性作用,如何通过提高药物在癌细胞内的靶向效率和减少毒性副作用,实现更精准的抗癌治疗。此外,访谈还探讨了Defence Therapeutics如何保护其全球专利组合,以及公司未来与现有ADC开发商合作、制造Accum®并扩展其应用领域的战略规划。该访谈强调了Defence Therapeutics如何通过Accum®平台从科学发现转向具有影响力的创新,并利用合作伙伴关系、知识产权保护和战略执行,将自己定位为下一代药物递送领域的领导者。
标题:奇石集团全球罕见病部门授予研究补助金,以推进溶酶体病的创新
内容摘要:
奇石集团全球罕见病部门宣布了其“寻找罕见”研究补助计划的获奖者。该计划旨在通过促进和认可三种溶酶体病(法布里病、α-甘露糖苷病和胱氨酸病)的研究,来改善患者护理和管理。选定的项目在解决这些社区未满足的需求方面显示出巨大的潜力。
获奖者包括:
- 法布里病:英国埃克塞特大学的Mitra Tavakoli,其项目为“FAB-PAIN:使用一系列新型生物标志物精确表征法布里病的神经病变”。
- α-甘露糖苷病:瑞士巴塞尔大学的Margarita Dinamarca,其项目为“调查α-甘露糖苷病中脑内皮功能障碍”。
- 胱氨酸病:意大利罗马Bambino Gesù儿童医院IRCCS的Francesco Bellomo,其项目为“研究酮饮食在胱氨酸病中的作用分子机制”。
申请于2024年8月8日开放,共收到来自23个国家的82份申请。所有提交的申请都由10名独立领域领先专家组成的指导委员会进行评估。
奇石集团全球罕见病部门高级副总裁Enrico Piccinini表示,这些项目的选择体现了公司对推进溶酶体病护理的深刻承诺,旨在通过促进关键创新来满足患者及其家庭不断变化的需求。
奇石集团于2025年6月18日在意大利帕尔马的总部举办了一场仪式,正式表彰获奖者和他们的开创性工作。
SoniVie宣布其在肾神经调节项目方面的进展:REDUCED-1试点研究结果、首次人体径向入路治疗结果以及FDA对THRIVE全球研究的关键性IDE批准,标志着在美国、欧洲和以色列启动全球THRIVE研究。该公司在2024年5月15日的EuroPCR会议上展示了REDUCED-1试点研究的结果,以及使用TIVUS径向入路导管进行的首例人体治疗案例。该研究显示,与基线相比,3个月后白天活动性收缩压平均降低了12.0毫米汞柱,78.4%的患者为反应者(白天活动性收缩压降低5毫米)。反应者3个月平均收缩压降低16.2毫米汞柱。在1个月的主要安全性终点分析中,未报告任何设备相关的不良事件,6个月随访时疗效数据保持稳定。此外,FDA批准了THRIVE研究,这是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究,旨在证明TIVUS系统在高血压患者中的辅助有效性和安全性。SoniVie首席执行官Tomaso Zambelli表示,SoniVie的临床运营团队正在支持美国、欧洲和以色列的参与机构、医生和患者,预计2024年第四季度将开始招募首位患者。SoniVie开发的TIVUS系统是一种治疗各种高血压疾病的创新治疗性血管内超声系统。
Lantheus Holdings, Inc.宣布收购Life Molecular Imagings的RM2全球权益,包括针对胃泌素释放肽受体(GRPR)的177Lu-DOTA-RM2和68Ga-DOTA-RM2新型放射性治疗和诊断配对。此举加强Lantheus在前列腺癌领域的地位,并扩展其管线至乳腺癌和其他癌症。收购涉及3500万美元的前期付款、潜在的监管里程碑付款以及版税。Lantheus计划在2025年开始177Lu-DOTA-RM2的I/IIa期临床试验,68Ga-DOTA-RM2将作为伴随诊断使用。
瑞士巴塞尔大学医学院和巴塞尔大学医院宣布,他们首次成功实施了治疗人类骨关节炎的手术,名为鼻软骨细胞组织工程软骨(N-TEC)。该手术为治疗局限性的膝关节软骨损伤以及需要膝关节置换的退行性骨关节炎病例提供了创新替代方案。巴塞尔的研究团队正在领导欧洲多地的下一代临床试验,包括瑞士、德国、意大利、克罗地亚、瑞典、奥地利和波兰。瑞士政府和欧盟为N-TEC项目提供了1310万美元的资金支持,团队正在寻求更多资金以扩大试验范围,并将这种有希望的再生治疗应用于除膝关节以外的关节。这些临床试验面向全球合格的病人,包括美国。美国每年有250万例关节置换手术,更多患者正在寻找替代方案以推迟或避免置换手术。巴塞尔大学团队使用软骨细胞培养新的软骨,这种组织工程软骨移植在膝关节软骨缺陷中可能为需要更多治疗但不想进行置换手术的患者提供了一种选择。N-TEC不适用于治疗类风湿性关节炎。目前的临床试验将专注于髌股骨关节炎,而不是全膝关节关节炎。N-TEC手术由生物医学工程师伊万·马丁教授和巴塞尔大学儿童医院骨科资深医师马库斯·穆梅博士领导的跨学科研究团队开发。N-TEC已从实验室和动物实验中的概念转变为临床成功,治疗了超过100名膝关节局部病变的患者,这些患者已经恢复了体育活动。巴塞尔大学团队正在开展针对膝关节髌股骨关节炎和踝关节、肩关节软骨损伤的人体临床试验,并计划在2024年开始肘关节的临床试验。
Cimeio Therapeutics与宾夕法尼亚大学医学院的Saar Gill博士合作,共同研究一种新型通用免疫疗法,旨在治疗多种血液和骨髓癌。该疗法结合了Cimeio的专有表位编辑和CD45靶向技术,以及宾夕法尼亚医学院的表位编辑和CAR T细胞技术,以创建CD45靶向CAR T细胞疗法和配对的表位编辑造血干细胞(HSC)。由于CD45在几乎所有血细胞上高度表达,这种疗法可能成为血液癌症的通用CAR T细胞疗法。研究发现,通过编辑CD45,可以保护健康的HSCs,同时使恶性细胞对CD45靶向疗法敏感。Cimeio Therapeutics正在开发一种CD45靶向的抗体-药物偶联剂,计划将其用于治疗血液癌症和自身免疫性疾病等多种适应症。