The Alpha-1 Project

公司全称：The Alpha-1 Project

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

The Alpha-1 Project 是美国的一家非营利组织，专注于推进针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1）的研究和治疗。该组织通过资金支持和合作伙伴关系，推动科学研究、临床试验和教育活动，旨在找到治愈这种罕见遗传性疾病的方法。The Alpha-1 Project与患者团体、研究人员和制药公司合作，共同为改善Alpha-1患者的健康状况和生活质量而努力。

基本信息

联系电话：

13056489541

地址：

3300 Ponce de Leon Blvd CORAL GABLES FLORIDA 33134-7211; US; Telephone: +13056489541; Fax: +13054412110;

公司官网：

www.thealpha-1project.com

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行业领域：

应用技术：

治疗技术
药物治疗

企业动态

Inhibrx 和 Alpha-1 项目合作开发具有改进特性的重组 α-1 抗胰蛋白酶

2015-09-17

Inhibrx与Alpha-1项目合作开发具有改进特性的重组α-1抗胰蛋白酶治疗药物，Alpha-1项目对Inhibrx的AAT实体进行股权投资。该药物旨在治疗遗传性肺气肿，通过注射给药，在动物实验中有效抑制中性粒细胞弹性蛋白酶活性，并具有较低免疫原性风险。Inhibrx的AAT-Fc治疗药物有望提高疗效并减少给药频率，同时具有优越的制造经济性和可扩展性。合作旨在加速药物开发进程，提高患者生活质量。

Arrowhead 宣布推出用于治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病的新临床候选药物 ARC-AAT

2014-06-19

Arrowhead Research Corporation宣布其RNAi疗法ARC-AAT在治疗与Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的肝病方面取得显著进展。该疗法在临床前研究中显示出剂量依赖性的效果，能够减少突变AAT蛋白超过95%，并在单次给药后6周内保持超过80%的降低。公司还获得了来自The Alpha-1 Project的资金支持，以支持ARC-AAT的研发。ARC-AAT旨在抑制肝脏中突变AAT蛋白的产生，并已在PiZ小鼠模型中显示出高水平的敲低效果。该疗法有望预防或逆转与Z-AAT积累相关的肝脏损伤和纤维化，为AATD患者提供新的治疗选择。

Alnylam 和 Alpha-1 项目（TAP）合作推进 ALN-AAT，这是一种正在开发的 RNAi 疗法，用于治疗 α-1 抗胰蛋白酶（AAT）缺陷相关肝病

2014-06-19

Alnylam Pharmaceuticals与The Alpha-1 Project合作推进ALN-AAT的研发，这是一种用于治疗AAT缺乏症相关肝病的RNAi疗法。Alnylam计划在2015年中提交IND申请，并已获得TAP的部分资金支持。ALN-AAT在动物和非人灵长类动物模型中表现出良好的疗效，有望在低剂量下实现一次每月一次的给药。Alnylam的GalNAc-siRNA平台已在其他RNAi疗法中验证，预计ALN-AAT将具有良好的安全性和疗效。Alpha-1社区对这种治疗充满期待，希望它能改善患者的生活质量。

Alpha-1 项目宣布委托马萨诸塞大学医学院提供 alpha-1 蛋白抗体，以加快潜在新疗法的测试

2014-01-08

Alpha-1项目委托马萨诸塞大学医学院开发PiZ抗体，用于追踪人类血液血清中突变型alpha-1 PiZ蛋白的存在，以测试Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1）的潜在疗法。Alpha-1是一种遗传性疾病，特征是血液中alpha-1蛋白水平低或缺失。正常alpha-1蛋白可保护肺部免受中性粒细胞弹性酶造成的损伤。在Alpha-1中，突变型PiZ蛋白错折叠，无法进入血液，可能导致肺气肿和肝脏疾病。UMass医学学校的科学家计划优化抗体以追踪人类巨噬细胞（白细胞）和肝脏组织中的PiZ蛋白。抗体可用于测试一种双重功能病毒策略，旨在减少体内异常PiZ蛋白的产生并增加正常PiM蛋白的产生。合同还要求PiZ抗体对其他请求的研究人员和行业开放。

Carolus Therapeutics 和 Alpha-1 项目合作验证 CT-2009 靶点在人类疾病中的重要性

2013-08-27

Carolus Therapeutics与Alpha-1项目合作，旨在验证CT-2009靶点在人类疾病中的重要性。该靶点是一种名为RANTES:PF4异二聚体的可溶性蛋白复合物，由活化的血小板分泌，与多种炎症相关疾病有关，包括遗传性肺气肿和慢性阻塞性肺疾病（COPD）。合作中，Alpha-1项目对Carolus进行了股权投资。Alpha-1项目创始人John Walsh表示，这种创新的治疗方法有望为患者提供新的治疗途径。Carolus的CT-2009主要针对异二聚体，在临床前研究中显示出对AAT和COPD患者样本中异二聚体的选择性作用。合作的目标是了解异二聚体的浓度与疾病严重程度和进展的关系，以及CT-2009是否能在患者中成功调节异二聚体水平。

Alpha-1 项目宣布首次投资 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的潜在治疗方法，这是肺气肿的主要遗传风险因素

2013-03-26

Alpha-1项目宣布对治疗Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1）的潜在新疗法进行首笔投资，该疾病是已知最常见的遗传性肺气肿风险因素。Alpha-1是一种遗传性疾病，特征是血液中缺乏或缺乏alpha-1抗胰蛋白酶蛋白。Alpha-1患者成年后易患严重肺部疾病，任何年龄都可能患有肝病。约3%的所有被诊断为慢性阻塞性肺疾病（COPD）的人可能患有未检测到的Alpha-1。该疾病可能导致严重残疾和预期寿命缩短。Alpha-1项目部分资助了由应用遗传技术公司（AGTC）开发的基因治疗疗法的进一步临床试验。AGTC已完成Alpha-1治疗的1期和2期临床试验，使用无害的病毒载体将正常基因注入患有Alpha-1肺部疾病的患者的肌肉细胞中。这些试验表明，潜在的治疗方法是安全的，只有轻微和短暂的不良反应。治疗可以长期表达治疗蛋白，长达一年，这可以大大减轻患者和医疗保健系统的负担。此外，Alpha-1基金会患者研究登记处将协助AGTC进行患者招募。Alpha-1项目正在评估其他几个可能推进新疗法的项目。

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