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The Progeria Research Foundation Inc

公司全称：The Progeria Research Foundation Inc
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
The Progeria Research Foundation (PRF) was established in 1999 to raise awareness about Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome. The PRF is a non-profit organization that funds medical research and runs research-related programs, specifically aimed at finding the cause, treatment and cure for progeria

基本信息

地址：

COLOMBIA 2018; US; Telephone: +19785352594; Fax: +19785355849;

公司官网：

www.progeriaresearch.org

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行业领域：

企业动态

跨越两年的约定：沈宁团队用AI为早老症编织“生命线”
2026-07-02 16:08:00
浙江大学良渚实验室沈宁团队利用人工智能算法设计出新型反义寡核苷酸（ASO）药物LM2556，成功延长早老症小鼠寿命82.86%。该药物针对LMNA基因的3'非翻译区，通过转录本特异性降解异常前体和progerin，降低毒性同时保留正常生理功能。研究团队通过2D细胞到3D心脏类器官的验证，展示了LM2556在体内试验中的卓越治疗效果。该研究为早老症治疗提供了新的治疗范式，并为罕见病治疗领域带来了新的希望。
Sentynl Therapeutics宣布从Eiger BioPharmaceuticals全球收购Zokinvy（R）（Lonafarnib）用于治疗Hutchinson-Gilford早衰综合症
2024-05-03
Sentynl Therapeutics宣布从Eiger BioPharmaceuticals收购Zokinvy（Lonafarnib）全球权益，用于治疗Hutchinson-Gilford Progeria综合征。Zokinvy是美国首个也是唯一获得批准针对Progeria病因和症状的治疗药物，该病是一种罕见、致命的遗传性早衰疾病。Zokinvy已在美、欧、日三国获得批准。Sentynl Therapeutics是美国Zydus Lifesciences Ltd.（Zydus集团）的全资子公司，此次收购标志着Zydus集团在罕见病药物组合中的重要里程碑。
有史以来第一个治疗超罕见的快速衰老疾病早衰症在日本获得批准
2024-01-20
日本厚生劳动省批准了Zokinvy(lonafarnib)用于治疗早老症和加工缺陷型早老症，这是Progeria Research Foundation（PRF）自2007年以来领导的一项重大成就。Zokinvy是一种法呢基转移酶抑制剂（FTI），在Progeria儿童中显示出生存益处。根据PRF国际患者登记处和由PRF和波士顿儿童医院（BCH）共同协调的临床试验数据，Zokinvy将Progeria患者的死亡率降低了72%，平均生存时间增加了30%（4.3年）。PRF自1999年成立以来，在发现早老症的原因、治疗和治愈方法方面取得了巨大进展，包括与国家卫生研究院（NIH）合作发现了Progeria基因，并支持全球科学家进行Progeria研究。
Eiger和合作伙伴AnGes在日本获得Zokinvy（R）（lonafarnib）的批准，用于治疗Hutchinson-Gilford早衰综合症和加工缺陷型早衰样核纤层蛋白病
2024-01-18
Eiger BioPharmaceuticals和其合作伙伴AnGes Inc.在日本获得批准，将Zokinvy（lonafarnib）用于治疗Hutchinson-Gilford早老症（HGPS）和处理缺陷型早老性层粘连蛋白病（PDPL）。该治疗药物在美国（2020年）、30个欧洲国家（2022年）和现在日本（2024年）获得批准。临床试验数据显示，Zokinvy治疗使患有HGPS的儿童和年轻成人的平均寿命延长了4.3年。Zokinvy是一种口服疾病修饰剂，针对早老症的根本原因，降低了儿童死亡风险，并显著延长了寿命。
艾格峰（Eiger）获得了CHMP对Zokinvy治疗Hutchinson-Gilford早衰综合症和加工缺陷型早衰样板层板病的积极意见
2022-05-20
Eiger生物制药公司宣布，其药物Zokinvy（lonafarnib）获得欧洲药品管理局（EMA）下属的人用药品委员会（CHMP）的积极意见，推荐批准用于治疗Hutchinson-Gilford早老症（HGPS）和加工缺陷型早老症（PL）。Zokinvy将成为欧洲首个也是唯一获批准用于治疗这两种疾病的药物。CHMP的决策基于两项临床试验的结果，显示Zokinvy降低了HGPS儿童死亡风险72%，并使HGPS儿童和年轻成人的平均寿命延长了4.3年。Zokinvy在美国已于2020年11月获得批准，作为首个也是唯一用于治疗HGPS的药物。Eiger与Progeria研究基金会合作，将Zokinvy推向市场，为患者带来希望。根据CHMP的建议，预计欧洲委员会将在约两个月内做出决定。如果获得批准，集中营销授权将在所有27个欧盟成员国以及英国、冰岛、列支敦士登和挪威生效。
早衰研究基金会宣布与Eiger BioPharmaceuticals达成合作和供应协议
2018-05-16
美国波士顿，2018年5月16日——Progeria研究基金会宣布与Eiger生物制药公司达成合作及供应协议，共同开发lonafarnib治疗儿童早老症，并寻求美国食品药品监督管理局的审查和潜在批准。早老症是一种罕见遗传疾病，全球约有400名儿童患病，由一种名为progerin的蛋白质过度积累引起。该基金会与Eiger的合作标志着lonafarnib成为首个提交给FDA审查的早老症治疗药物。lonafarnib通过抑制促进progerin产生的酶——法尼基转移酶，帮助预防由突变蛋白引起的细胞损伤。自2007年以来，基金会资助了四项临床试验，研究lonafarnib对早老症的影响，治疗来自30多个国家的儿童。该基金会与Eiger的合作将确保患者能够以无成本获得lonafarnib，并为Progeria社区带来新的希望。

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