Families of Spinal Muscular Atrophy

公司全称：Families of Spinal Muscular Atrophy

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

Families of Spinal Muscular Atrophy support the development of treatments for the diseases by funding various research programs.In October 2009, Repligen entered into an exclusive license agreement with FSMA for intellectual property covering compounds for the potential treatment of spinal muscular atrophy,

基本信息

联系电话：

18008861762

地址：

925 Busse Rd ELK GROVE VILLAGE ILLINOIS 60007-2400; US; Telephone: +18008861762;

公司官网：

www.fsma.org/

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靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

Cytokinetics 报告 2021 年第三季度财务业绩

2021-11-03

Cytokinetics公司第三季度净亏损为7610万美元，现金、现金等价物和投资总额为6.689亿美元。公司正在推进Omecamtiv Mecarbil的新药申请，预计在2021年第四季度提交。REDWOOD-HCM的第三期临床试验完成入组，预计2022年第一季度公布结果。同时，公司启动了SEQUOIA-HCM的启动活动，这是aficamten的第三期临床试验。COURAGE-ALS临床试验正在进行中，这是针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的reldesemtiv的第三期临床试验。公司还继续推进其他肌肉生物学研究项目，并成功筹集了约2.969亿美元的资金。

Spotlight Innovation 脊髓性肌萎缩症研究合作者 Kevin Hodgetts 教授获得 Cure SMA 的 300,000 美元资助

2018-07-24

Spotlight Innovation Inc.宣布，其研究合作者霍奇茨教授获得Cure SMA非营利组织颁发的30万美元研究资助，用于LDN-5178药物的SMA临床前开发项目。霍奇茨教授和艾略特·安多菲博士等合作者将致力于此项目。Spotlight Innovation拥有LDN-5178及其相关化合物STL-182的全球开发和商业化许可。霍奇茨教授和安多菲博士均为Spotlight Innovation科学顾问委员会成员。Spotlight Innovation专注于罕见病、新兴病和被忽视疾病的治疗，其研发管线包括癌症、慢性疼痛、脊髓性肌萎缩症（SMA）和寨卡病毒感染等产品的候选药物。

Cure SMA 与 Imago Pharmaceuticals 合作，向 Charlotte Sumner 提供 300,000 美元的药物发现补助金

2016-05-25

Cure SMA向约翰霍普金斯大学的Charlotte Sumner博士及其与Imago Pharmaceuticals的合作项目授予了30万美元的药物发现奖金，用于“JNK药物候选物的临床前开发以改变SMA疾病进程”的研究。该项目旨在测试Imago Pharmaceuticals开发的抑制JNK的化合物在SMA动物模型中的效果，以评估其是否能够改善生存、运动功能、减少神经元损失和/或改善肌肉功能，以及单独使用或与SMN增强剂联合使用时的安全性。这一研究旨在从多个角度攻击SMA，以开发全面有效的治疗方法，并推动SMA药物发现研究。

SMA 家庭宣布为新成立的加州生物医学研究所的新药计划提供 700,000 美元资金

2012-05-10

新项目致力于优化小分子药物候选物，以增加SMA备份基因的表达，使其准备好进行人体临床试验。项目由著名化学家、成功生物技术领导者彼得·舒尔茨博士领导，他在生物技术领域拥有丰富的经验，曾创立多家生物技术公司，并发表了超过500篇科学出版物。该研究旨在通过提高备份基因的生产来改善SMA小鼠模型。新成立的加州生物医学研究所将专注于创新的新方法来解决未满足的医疗需求，包括被忽视和罕见疾病。研究所将利用其临床前药物发现基础设施，快速推进新识别的SMN增强化合物的研发。家庭SMA组织资助了这一项目，并致力于通过资金和推进全面的研究计划、支持SMA家庭、改善所有SMA患者的护理、教育医疗保健专业人员和公众关于SMA的知识、争取政府支持SMA以及建立一个关怀社区来创造治疗和治愈SMA的方法。加州生物医学研究所由默克投资9000万美元建立，旨在促进转化研究和早期药物开发，其研究设施将涵盖免疫学、自身免疫和代谢疾病、心血管疾病、再生医学、癌症生物学和神经退行性疾病等多个领域。

Repligen 批准了脊髓性肌萎缩症的潜在治疗方法

2009-10-22

Repligen公司与FSMA达成独家许可协议，获得治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的知识产权。SMA是一种遗传性神经退行性疾病，目前尚无治疗或治愈方法。该协议下的化合物能提高患者细胞中SMN蛋白的产生，并在小鼠模型中显示出良好的生存率。FSMA与Repligen合作，旨在加速SMA药物的研发。SMA患者通常在2岁前出现症状，严重者可能导致残疾或死亡。Repligen将于10月23日举行电话会议和网络直播，更新此合作进展。

Paratek Pharmaceuticals Inc. 和脊髓性肌萎缩症家族宣布获得美国国家神经疾病和中风研究所的数百万美元奖励，以推进脊髓性肌萎缩症的候选药物

2009-10-15

Paratek Pharmaceuticals与脊髓性肌萎缩症家庭组织共同宣布，一项针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物研发项目获得美国国立神经疾病与中风研究所（NINDS）的多百万美元合作协议支持。该项目旨在开发一种新型四环素类小分子药物，以纠正SMN2基因的RNA剪接，提高SMN蛋白水平。项目由Paratek、克雷因实验室、黑斯廷斯实验室等多方合作，旨在优化药物特性，并通过定量里程碑评估药物候选物的成功潜力。脊髓性肌萎缩症是导致婴儿死亡的主要遗传原因，目前尚无批准的治疗方法。

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