加拿大本土制药公司Médunik Canada宣布成为罕见生长障碍治疗药物INCRELEX®（ mecasermin）在加拿大的独家经销商。该药物是一种重组人胰岛素样生长因子-1（rhIGF-1），用于治疗2至18岁儿童和青少年的严重原发性胰岛素样生长因子-1缺乏症（SPIGFD）。Médunik Canada将与全球制药公司ESTEVE合作，确保患者持续获得这一重要治疗，并支持患者及其家庭的治疗过程。
加拿大制药公司Medunik Canada宣布，成为罕见病药物INCRELEX®（重组人胰岛素样生长因子-1，rhIGF-1）在加拿大的独家分销商。INCRELEX®用于治疗2至18岁儿童和青少年因严重原发性胰岛素样生长因子-1缺乏（SPIGFD）导致的生长障碍。SPIGFD是一种极为罕见的内分泌疾病，特征是身体无法产生足够的胰岛素样生长因子-1（IGF-1）激素，这对于正常的儿童成长至关重要。Medunik Canada表示，成为INCRELEX®在加拿大的独家分销商是其使命的自然延伸，旨在改善罕见疾病患者的生命质量。Medunik Canada将与ESTEVE合作，确保继续提供这种重要的治疗方案，并支持患者及其家庭的治疗过程。
加拿大医药公司Médunik Canada与人口理事会宣布开展一项针对多发性硬化症（MS）新疗法的合作研究。该研究将利用由人口理事会开发的强效孕激素醋酸塞戈斯特隆（SGA），在动物模型中已显示出诱导再髓鞘化的潜力。合作将包括调查和临床前研究，旨在评估SGA作为MS治疗选项的潜力。该研究由人口理事会监督，Médunik Canada提供科学指导和评论。项目预计在2025年底或2026年初完成临床前试验，随后进行临床试验以测试该产品诱导髓鞘再生的能力。如果研究成功，SGA有望成为首个获批准的再髓鞘化疗法，用于治疗多发性硬化症。
Médunik Canada宣布其新药Ruzurgi（amifampridine）已对加拿大莱姆伯特-伊顿肌无力综合征（LEMS）患者开放，该药是治疗LEMS的口服钾通道抑制剂，旨在延长神经释放的信号，以增强肌肉刺激。Médunik Canada与Innomar合作，为患者提供持续的治疗供应和财务援助。Ruzurgi由Jacobus Pharmaceutical Co.开发，在美国获得FDA批准用于治疗6至17岁LEMS患者，并在2020年8月获得加拿大卫生部的市场授权。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，会导致肌肉无力和呼吸困难，可能伴随小细胞肺癌。Médunik Canada致力于为患有罕见病的加拿大人提供药物，并计划通过患者支持计划确保治疗的连续性。
Médunik Canada宣布其孤儿病药物组合进一步扩大，新增治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）的药物Ruzurgi（amifampridine）。加拿大卫生部门已颁发药品符合性通知，Ruzurgi适用于6岁及以上患者。该药由Jacobus Pharmaceutical Co.开发，2019年5月在美国获得FDA批准，用于治疗6至17岁以下LEMS患者。Médunik Canada与Jacobus建立战略伙伴关系，于2019年12月向加拿大卫生部门提交了Ruzurgi的市场申请。Médunik Canada计划实施患者支持计划，确保治疗过渡顺利。Éric Gervais表示，Médunik Canada与Jacobus达成独家分销协议，确保加拿大患者能够受益于这种改变生活的药物。关于LEMS，它是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经肌肉接头，导致肌肉无力，可能伴随小细胞肺癌。Médunik Canada致力于改善患有罕见病加拿大人的健康和生活质量。Jacobus Pharmaceutical Co.是一家家族拥有的制药公司，自1977年成立以来，致力于为未满足的医疗需求提供负担得起的治疗方案。
Medunik Canada与法国的HRA Pharma签署了关于Lysodren的许可和供应协议，获得加拿大独家商业权利，用于治疗不可手术的肾上腺皮质癌。Lysodren是针对肾上腺皮质癌的药物，由Medunik Canada引进，标志着其在肿瘤学领域的首次尝试。Medunik Canada致力于为罕见病患者提供药物，通过与国际公司合作在加拿大推广产品。HRA Pharma专注于内分泌学和罕见病领域，致力于为罕见病患者提供有效的医疗解决方案。
美国食品药品监督管理局（FDA）批准了ADDMEDICA公司生产的Siklos（羟基脲片）用于治疗2岁及以上患有镰状细胞性贫血的儿童。该药物在优先审查和孤儿药指定下获得批准，特别适合儿童群体，提供根据患者体重调整剂量的选项，以获得最佳疗效/耐受性比。FDA的批准基于包括数百名欧洲儿童和成人患者在内的 Escort-HU 研究中的疗效和安全性数据。ADDMEDICA公司表示，这是治疗美国儿童镰状细胞性贫血的重大突破。Siklos自2007年以来一直是世界上唯一用于儿童护理的羟基脲形式。Medunik USA Inc.将负责在美国市场销售Siklos。镰状细胞性贫血是一种特别致残的疾病，其最常见的急性症状是骨骼、肺部（急性胸综合征）和大多数血管化器官的疼痛性血管阻塞危机，以及中风。该疾病由异常血红蛋白分子引起，在特定条件下使红细胞变硬并呈镰状，因此得名镰状细胞性贫血。这些镰状红细胞倾向于堆积在一起，形成血栓，阻塞血管中的血流，从而引起血管阻塞危机。ADDMEDICA是一家专注于开发和市场推广罕见病和未满足医疗需求的医疗产品的法国制药公司。
Medunik Canada与法国的Lucane Pharma达成独家许可和合作协议，旨在为患有尿素循环障碍（UCD）的加拿大患者提供新的治疗选择。UCD是一组罕见遗传性疾病，涉及羧氨甲酰磷酸合成酶、鸟氨酸转氨甲酰酶或精氨酸琥珀酸合酶的缺乏。该治疗选项无味，便于服用并提高治疗依从性。Medunik Canada表示，此次合作补充了其现有联盟，使其成为加拿大最大的孤儿药公司，并强化了作为致力于帮助加拿大罕见病患者受益于最佳治疗的战略合作伙伴的地位。Lucane Pharma对Medunik Canada的能力和热情表示信心，共同目标是为患有DCU的加拿大患者提供新的治疗选择，显著改善罕见病患者的管理。
