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Imagine Institut des Maladies Genetiques Necker Enfants Malades

公司全称:Imagine Institut des Maladies Genetiques Necker Enfants Malades
国家/地区:法国/——
类型:——
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公司介绍:
Imagine Institut des Maladies Genetiques Necker Enfants Malades (Imagine Institut) is a center for research focused on pediatric genetic diseases

基本信息

联系电话:

33142754200

地址:

24,boulevard du Montparnasse Paris 15 PARIS ILE-DE-FRANCE 75015; FR; Telephone: +33142754200; Fax: +33142754223;

公司官网:

institutimagine.org

企业画像
研发信息
靶点:
适应症:
治疗领域:

企业动态

Cellectis公司与Imagine研究所共同发表了一项关于基因手术候选治疗方案的研究,旨在治疗激活型磷脂酰肌醇3激酶综合征1型(APDS1)。该研究在《分子治疗方法与临床开发》杂志上发表,展示了Cellectis公司利用TALEN基因编辑技术对APDS1患者的PIK3CD基因进行校正的疗效。研究结果表明,TALEN基因编辑技术能够有效地纠正PIK3CD基因的突变,恢复T细胞的细胞毒性功能,并使PI3K信号通路正常化。这一研究为开发治疗APDS1的基因疗法提供了新的思路和可能性。
Tyra Biosciences宣布,基于与法国Imagine Institute合作进行的临床前研究,将口服FGFR3选择性抑制剂TYRA-300的开发扩展到治疗软骨发育不全(ACH)。该研究显示,TYRA-300在FGFR3野生型和突变型临床前模型中表现出显著的生长和骨长增加。公司计划在2024年启动针对儿童软骨发育不全的2期临床试验。此外,TYRA-300在多中心开放标签1/2期临床试验SURF301中用于治疗癌症和骨骼发育异常,目前正招募患有FGFR3基因突变的晚期尿路上皮癌和其他实体瘤的成人。
Smart Immune公司与巴黎大学医院集团(AP-HP)启动了一项开创性的I/II期临床试验,使用ProTcellTM,一种基于胸腺增强的T细胞疗法平台,治疗血液癌症的成人患者。这是首次使用Smart Immunes的ProTcellTM平台注射来自脐带血的T细胞祖细胞。该多中心临床试验旨在评估SMART102的安全性及疗效,以加速血液恶性肿瘤患者异基因造血干细胞移植(HSCT)后的免疫重建。SMART102是一种注射到患者体内的异基因T细胞祖细胞,由Smart Immunes的ProTcell平台生产,旨在迁移到患者的胸腺并分化成完全功能的T细胞。该试验旨在评估ProTcell技术改善HSCT临床结果的可能性。目前,该患者群体在HSCT后5年的总生存率较低,约为50%。目前,试验中未报告任何与安全性相关的问题或剂量限制性毒性。初步数据预计在18个月后公布。

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