Loulou Foundation

公司全称：Loulou Foundation

国家/地区：英国/——

类型：——

公司介绍：

Loulou Foundation是一家慈善机构，专注于资助罕见神经发育障碍的研究，特别是与遗传性早衰症相关的疾病。该基金会支持基础科学研究和临床转化研究，旨在寻找有效的治疗方法，改善患者的生活质量。他们的工作涉及基因疗法、药物开发和生物标志物的研究，以及推动国际合作，共同应对这些罕见的遗传性疾病。

基本信息

联系电话：

442072355500

地址：

Mayfair 4 Old Park Lane LONDON W1K 1QW; GB; Telephone: +442072355500;

公司官网：

www.louloufoundation.org/

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治疗技术
基因疗法

热门标签：

基因疗法

企业动态

人工智能与人类脑类器官建模结合，推进神经疾病新药研发

2026-05-28 00:00:00

Lunai Bioworks的子公司BioSymetrics与BrainStorm Therapeutics宣布了一项战略合作，旨在共同发现、验证和推进神经疾病的新药靶点。该合作得到了LouLou Foundation的新资助。合作结合了BioSymetrics的AI驱动的靶点发现和体内斑马鱼验证平台与BrainStorm Therapeutics的专有人类来源的类器官系统，以创建一个用于神经药物发现的集成转化引擎。双方计划生成高置信度的治疗项目，旨在进行制药伙伴关系、许可和下游开发。该合作符合FDA新兴的指导方针，鼓励采用创新的新方法学（NAMs），以提高人类转化相关性和减少对传统哺乳动物动物模型的依赖。初始工作将集中在罕见遗传性癫痫和神经退行性疾病，包括帕金森病。作为合作的一部分，两家公司将BrainStorm的帕金森病中脑类器官基础模型与BioSymetrics对帕金森病进展标记计划（PPMI）数据集的专有分析相结合，以识别与进展相关的生物标志物和高置信度的治疗靶点。该计划旨在支持精准医疗策略并加速差异化的中枢神经系统（CNS）治疗药物的开发。

Viralgen与Elaaj Bio合作，推进CDKL5缺乏症基因治疗项目

2026-05-05

Viralgen与Elaaj Bio合作推进CDKL5缺乏症基因治疗项目，利用AAV制造专长，支持该项目的临床开发。双方将共同推进ELJ-101的临床试验，旨在治疗由CDKL5基因变异引起的罕见儿童神经疾病。

Praxis Precision Medicines任命著名神经学家Dr. Devinsky为临床策略负责人

2026-01-14 00:00:00

Praxis Precision Medicines公司宣布，任命世界著名的神经学家和癫痫权威Dr. Orrin Devinsky为临床策略负责人。Dr. Devinsky在神经病学和临床神经科学领域享有盛誉，拥有超过四十年的职业生涯，对严重神经系统疾病的治疗发展产生了重大影响。他将参与领导临床策略和全球医学事务，指导项目架构、证据生成和外部科学合作。Dr. Devinsky曾领导多项里程碑式的治疗进展，包括首个FDA批准的用于Dravet综合症、Lennox-Gastaut综合症和结节性硬化症的CBD疗法。Praxis Precision Medicines是一家专注于中枢神经系统（CNS）精准神经科学生物制药公司，致力于将遗传性癫痫的见解转化为治疗由神经元兴奋-抑制失衡引起的中枢神经系统疾病的疗法。

Loulou 基金会宣布启动竞争前行业合作，开展 CDKL5 缺陷症观察性研究

2021-10-25

Loulou基金会宣布与七家生物制药公司合作，共同开展针对CDKL5缺乏症（CDD）的临床研究。该研究将进行为期三年的观察性研究，旨在评估CDD患者的认知、运动和发育领域。这些公司包括Amicus Therapeutics、Biogen Inc.、Elaaj Bio、Marinus Pharmaceuticals Inc.、PTC Therapeutics、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.和Zogenix, Inc.。该研究名为CANDID，由Loulou基金会协调，将涉及全球CDD临床中心。CDD是一种遗传性疾病，症状包括难以治疗的癫痫和严重的神经发育迟缓，影响患者的认知功能、运动技能和社会互动。目前尚无针对CDD神经发育症状的批准治疗方法。Loulou基金会自2016年以来与宾夕法尼亚大学佩尔曼医学院的孤儿病中心合作，创建了CDKL5卓越计划，通过试点拨款和定向研究项目支持CDD治疗药物的研发。CANDID研究旨在为未来CDD临床试验提供潜在终点评估和疾病特定发育轨迹的描述。

Marinus Pharmaceuticals 与 Loulou 基金会合作开展 CANDID，这是一项针对 CDKL5 缺陷症的综合观察性研究

2021-10-25

Marinus Pharmaceuticals与Loulou基金会等七家生物技术和制药公司合作，开展一项针对CDKL5缺陷症（CDD）的综合性观察性研究，旨在更好地理解CDD的自然病史和临床评估的效用。该研究名为CANDID，为期三年，由Loulou基金会协调，涉及全球CDD临床中心。Marinus正在开发用于治疗罕见癫痫，包括CDD的药物ganaxolone，并期待通过CANDID研究更全面地了解CDD对患者的影响，并为未来的临床试验定义相关终点。此外，Marinus的新药申请已获美国FDA优先审查，预计欧洲药品管理局将在10月底前验证其营销授权申请。

Abcam 与 Loulou 基金会合作开发 CDKL5 缺陷症的关键研究工具

2019-01-22

Abcam与Loulou Foundation宣布合作，共同研发针对CDKL5缺陷症的新工具，以推进该领域的研究。Loulou Foundation将利用其专有的RabMAb技术，与Abcam的抗体开发专家团队合作，生成新型兔单克隆抗体试剂，用于检测CDKL5及其下游激酶磷酸化靶点。该项目有望通过开发新的、更相关的高通量检测方法，显著提高和加速CDKL5缺陷症的研究。CDKL5缺陷症是一种常见的单基因神经发育和癫痫疾病，发病率约为1/40000，婴儿痉挛症在出生后不久出现，并发展为难以治疗的癫痫，同时伴有神经发育迟缓。目前抗癫痫治疗仅部分有效，且没有针对神经发育迟缓的治疗方法。Loulou基金会首席科学官Daniel Lavery表示，尽管研究持续进行，但导致CDKL5缺陷症引起的神经发育迟缓和癫痫的机制仍然未知，缺乏高质量的检测CDKL5表达和功能的试剂一直是理解生物学的重大障碍。Abcam副总裁John Baker表示，改善CDKL5蛋白及其磷酸化靶点的检测和表征将极大地帮助临床前和临床研究，并为更有效的治疗铺平道路。

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