Children's National Health System
公司全称：Children's National Health System
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
Children's National Health System is a provider of healthcare services especially for children
基本信息
企业动态
bluebird bio 宣布完成 LYFGENIA（TM） 基因治疗的首次细胞收集
2024-05-06
bluebird bio公司宣布已完成LYFGENIA（lovotibeglogene autotemcel）的商业细胞收集，这是一种针对患有血管闭塞性事件的镰状细胞性贫血患者的单次基因疗法。LYFGENIA于2023年12月获得FDA批准，是迄今为止对镰状细胞性贫血研究最深入的基因疗法。该疗法在儿童国家医院进行细胞收集，这是bluebird bio全国60多个合格治疗中心之一。LYFGENIA通过向患者的造血干细胞添加功能性-珠蛋白基因来工作，有助于减少血管闭塞性事件。bluebird bio表示，看到镰状细胞性贫血患者接受基因治疗是公司超过10年的愿景。该疗法在临床试验中显示出良好的疗效和安全性，目前正在进行长期的安全性和有效性随访研究。
SonALAsense 推进毁灭性儿童脑癌的首例患者给药
2022-09-13
SonALAsense公司启动了针对儿童脑癌DIPG的首个患者用药试验，该试验旨在测试声动力疗法（SDT）在儿童患者中的安全性、整体健康状况和肿瘤大小。这是首个针对儿童的SDT临床试验，旨在为患有这种罕见且致命的儿童脑癌的患者和家庭提供治疗选择。该研究由多地的临床医生合作进行，包括Childrens National Hospital、Ivy Brain Tumor Center at Barrow Neurological Institute、Phoenix Childrens Hospital和UCSF Medical Center。试验将使用SonALAsense的药物候选品SONALA-001，通过聚焦超声激活，以选择性杀死肿瘤细胞，同时保护正常细胞。这种非侵入性疗法为患有DIPG的儿童提供了新的治疗希望，因为目前对于这种疾病的治疗选择非常有限。
HemoShear Therapeutics公司宣布，其针对甲基丙二酸血症（MMA）和丙酸血症（PA）的口服小分子药物HST5040的HERO Phase 2临床试验中，已为前两名患者进行了给药。该试验旨在推进首个针对这些罕见且危及生命的疾病生化原因的口服疗法。HST5040旨在降低由于关键酶缺乏导致的MMA和PA中积累的有毒代谢物，这些毒素可能导致严重的器官损伤、发育缺陷和过早死亡。尽管目前的治疗标准包括饮食控制、肉碱补充和更严重病例的器官移植，但MMA和PA仍存在未满足的医疗需求。HST5040被设计为方便的每日家庭给药，以液体形式口服或通过胃管给药。FDA已授予HemoShear的HST5040治疗MMA和PA的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定。HERO研究正在招募至少12名患有MMA或PA的2岁及以上患者，包括多个研究地点。
Hyundai Hope On Wheels与Hyundai Motor America宣布将COVID-19 Drive-Thru Testing Centers扩展至美国11家儿童医院，并授予总计220万美元的资助。此举旨在为免疫系统受损的癌症儿童提供安全高效的检测服务。受资助的医院包括CHOC Children's、UH Rainbow Babies and Children's、Children's National Hospital等。Hyundai Hope On Wheels致力于寻找儿童癌症的治愈方法，自1998年成立以来，已为儿童癌症研究提供了超过1.7亿美元的资金。
Children's National Health System的Sheikh Zayed Institute for Pediatric Surgical Innovation的研究人员获得联邦拨款，利用计算机建模、定量成像和人工智能技术预测罕见疾病的进展，以帮助医生选择最有效和最微创的治疗方案。Antonio R. Porras博士获得NIH的Pathway to Independence Award，用于开发骨生长模型，以改善颅缝早闭症患者的治疗。Marius George Linguraru博士获得CDMRP的拨款，开发一种新的定量MRI应用，以识别神经纤维瘤病1型（NF1）和视神经胶质瘤（OPG）患者中哪些儿童有失明的风险。这些研究旨在通过早期诊断和治疗，避免患者终身视力障碍，并减少不必要的检查和治疗。
五名获胜者将获得 $250K NCC-PDI 赠款，并获得独特的儿科设备加速器计划
2019-05-01
2019年5月1日，美国国家首都儿童医疗器械创新联盟（NCC-PDI）宣布了“为儿童医疗器械提出你的提案！”竞赛的五位获胜者，每位获胜者将获得5万美元的奖金和进入由MedTech Innovator领导的独特“儿童医疗器械创新加速器计划”。评委团由来自商业、医疗保健、监管和法律领域的专家组成，根据他们为儿童设计的医疗器械的临床意义和商业可行性选出获胜者。此次竞赛专注于推进儿童骨科和脊柱领域的护理，这是美国食品药品监督管理局（FDA）确定的成长中的未充分服务的专业领域，缺乏创新。获胜者包括AMB Surgical、Auctus Surgical、ApiFix Ltd、Children's National Health System和nView Medical。NCC-PDI是五个FDA儿童医疗器械联盟资助计划之一，支持儿童医疗器械的开发和商业化。NCC-PDI由儿童国家健康系统的谢赫扎耶德儿科外科创新研究所和马里兰大学A.詹姆斯·克拉克工程学院领导。通过首次NCC-PDI“儿童医疗器械创新加速器计划”，MedTech Innovator为获胜者提供由行业领先的高管和投资者提供的虚拟深入、定制化的辅导。
FDA 向由国家儿童医院和马里兰大学帕克分校共同领导的儿科器械联盟提供 500 万美元
2018-10-11
美国食品药品监督管理局（FDA）拨款500万美元支持国家首都儿科设备创新联盟（NCC-PDI）发展、生产和推广专为儿童设计的下一代医疗设备。该联盟由儿童国家医疗系统和马里兰大学帕克分校领导，新成员包括生物健康创新公司（BioHealth Innovation, Inc.）和加州虚拟初创企业加速器MedTech Innovator。NCC-PDI旨在通过提供商业、监管、法律、科学、工程和临床专业知识，鼓励创新儿科设备，并支持其通过FDA审批。该联盟还将举办“为儿童医疗设备进行提案”比赛，以资助和提供技术支持给有潜力的创新项目。
NIAID 和 Children's National 合作伙伴推进儿科临床研究
2018-09-17
国家过敏和传染病研究所（NIAID）与华盛顿特区的儿童国家健康系统（Children's National Health System）共同启动了一项针对儿童过敏性、免疫性和传染病的研究合作。2018年9月17日，双方在儿童国家健康系统举办了首届研讨会，旨在强调这一合作并讨论其研究活动的当前和未来方向。该合作始于2017年，旨在开展针对幼儿过敏性、免疫性、传染性和自身炎症性疾病的临床研究。研讨会将回顾在合作框架下进行的研究，并为与会者提供提出新研究问题和提出新的科学合作领域的机会。
儿童国家健康系统的新研究表明，一种新的细胞疗法可能有效利用自然免疫系统的抗癌潜力，为那些干细胞移植无效的血液和骨髓癌患者提供新的治疗选择。初步结果显示，78%的患者对多肿瘤相关抗原特异性淋巴细胞（TAA-L）治疗有反应，44%的患者实现了完全缓解且毒性有限。这项名为RESOLVE的1期剂量范围研究由Kirsten Williams博士和Catherine Bollard博士共同领导，他们展示了非基因工程抗原特异性淋巴细胞在严重疾病患者中可以成功分离、扩大并转移，从而积极影响肿瘤消退。该研究在佛罗里达州奥兰多的BMT Tandem会议上展示，由儿童国家健康系统、约翰霍普金斯大学和贝勒医学院的研究人员合作进行，他们正在测试一种治疗癌症的新方法。他们的方法包括向高风险患者引入TAA-L——一种来自免疫系统的自然T细胞亚型，包括急性髓系白血病（AML）/骨髓增生异常综合征（MDS）、B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）和霍奇金淋巴瘤。该试验评估了供体和患者来源的TAA-L作为AML/MDS、B细胞ALL或霍奇金淋巴瘤患者的创新治疗方法的安全性。
儿童国家医疗系统与雷根诺恩基因中心合作开展大规模的未诊断疾病全外显子测序研究，旨在通过分析数千名儿童及其家庭的遗传信息，探索疾病与基因之间的潜在联系，以推动罕见病诊断和治疗的发展。该研究将利用雷根诺恩基因中心的全外显子测序技术，由儿童国家医疗系统的遗传学家进行结果分析，并有望为患者家庭提供医疗答案和治疗建议。
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