National Organization for Rare Disorders
公司全称：National Organization for Rare Disorders
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
National Organization for Rare Disorders is a patient advocacy organization dedicated to individuals with rare diseases and the organizations
基本信息
企业动态
全球范围内开展的研究助力罕见病布鲁姆综合症的研究和治疗
2026-07-31 21:19:00
布鲁姆综合症协会（BSA）和国家罕见病组织（NORD）启动了一项全球研究，旨在研究布鲁姆综合症，这是一种罕见的遗传性疾病，与身材矮小、对阳光敏感的皮肤变化、免疫和胃肠道并发症、糖尿病风险以及年轻时患多种癌症的高风险相关。目前，布鲁姆综合症尚无治愈方法，也没有批准的治疗方法。这项新的研究——国际布鲁姆综合症登记处（IBSR），为全球患者提供了一个分享关于布鲁姆综合症和相关疾病信息的平台。其目的是建立一个国际资源库，可供研究人员、临床医生和未来的治疗开发者使用。由于布鲁姆综合症非常罕见，其真实的发生率和患病率尚不清楚。个人和家庭分散在许多国家，关于诊断、癌症史、临床护理和长期结果的信息一直是有限和零散的。通过将患者和护理者报告的信息集中在一个国际登记处，IBSR旨在帮助创建一个更清晰的图像，了解布鲁姆综合症如何随着时间的推移影响人们，以及患者和家庭最需要什么。该研究将在2026年7月31日至8月2日在洛杉矶举行的“绽放希望会议”期间启动，旨在提高人们对该研究的认识并鼓励全球符合条件的个人和家庭参与。
美国新增三所罕见病卓越中心，加强全国罕见病护理和研究网络
2026-07-28 00:00:00
美国国家罕见病组织（NORD）宣布，新增三所罕见病卓越中心，扩展了全国网络在儿科和成人医学领域的临床和研究专长。目前，该网络包括28个州和哥伦比亚特区的49个指定罕见病卓越中心成员，与全国超过170所学术医疗中心、研究机构和儿童医院有联系。NORD首席执行官Pamela Gavin表示，这些新指定的卓越中心将加强全国网络，通过连接全国领先的机构，将个别组织的专业知识转化为共享的国家医疗基础设施，为数百万人提供更好的罕见病护理。NORD的罕见病卓越中心网络通过跨网络病例研讨会，讨论了近90个复杂的罕见病病例，涉及2000多名医疗保健专业人员、研究人员和实习生共同学习和协作解决问题。每个NORD罕见病卓越中心都经过严格的指定流程，满足全面遗传和代谢服务、跨专业协调儿科和成人护理、罕见病研究、劳动力培训和社区教育等标准。
NORD与Medlive续签独家CME合作伙伴关系，共同提升罕见病患者治疗效果
2026-01-06 00:00:00
NORD（美国罕见病组织）宣布与Medlive（原PlatformQ Health）续签独家继续医学教育（CME）合作伙伴关系，双方致力于扩大罕见病教育的可及性，为临床医生提供缩短诊断时间和改善治疗方法的工具，并赋能患者和照护者更全面地参与自身护理。自2019年以来，双方合作推出了超过140个数字教育项目，吸引了超过76,000名临床医生、患者和照护者参与，其中93%的临床医生表示他们的实践有所改进，三分之二的病人和照护者表示与医疗团队的沟通得到改善。新合作将包括应用真实世界数据生成真实世界证据、通过科学会议的摘要和演示分享项目成果，以及开发创新格式以满足罕见病社区的日益增长需求。
美国生物制药公司Soligenix推进罕见病疗法，针对老年美国人慢性病挑战
2025-12-04 21:30:00
美国生物制药公司Soligenix正在推进多种罕见病疗法，包括针对皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的HyBryte（合成贯叶金丝桃素）。由于大多数罕见病没有经过FDA批准的治疗方法，老年人尤其容易受到威胁。Soligenix正在进行HyBryte的最终确认试验，以寻求全球市场授权。同时，美国特朗普政府正在推行新的健康政策，重点关注慢性病和罕见病，Soligenix的项目正处于科学创新和国家医疗目标的关键交叉点。公司正在与包括AMGEN、Amicus Therapeutics、Citius Oncology和Tonix Pharmaceuticals在内的制药和生命科学领域的几位知名领导者合作。CTCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤，主要影响老年人。FLASH2是Soligenix在寻求全球市场批准之前必须完成的最后一个重要确认步骤。该研究预计将招募约80名患者，符合国际监管标准。如果FLASH2试验复制或改进了原始FLASH的结果，Soligenix将能够向多个地区提交市场授权申请。
Soligenix推进罕见病疗法，针对老年人慢性病和罕见病挑战
2025-12-04 21:30:00
美国生物制药开发商Soligenix正在推进多种罕见病疗法的研究，其中包括针对皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的HyBryte（合成贯叶金丝桃素）。由于大多数罕见病没有经过FDA批准的治疗方法，老年人尤其容易受到威胁。Soligenix正在进行HyBryte的最终确认试验，以寻求全球市场授权。同时，公司正在与包括AMGEN、Amicus Therapeutics、Citius Oncology和Tonix Pharmaceuticals等在内的制药和生命科学领域的知名领导者合作。此外，罕见病的诊断一直是一个难题，尤其是对于老年人，因为许多症状与常见的年龄相关疾病相似。Soligenix正在进行的FLASH2试验是HyBryte在CTCL治疗中的关键确认步骤，预计将在2026年提供关键数据。
全国罕见病中心网络扩展，加强罕见病护理和研究合作
2025-12-04 00:00:00
美国国家罕见病组织（NORD）宣布，新增七家领先的学术医疗和研究中心加入其国家NORD罕见病卓越中心网络，该网络目前包括来自28个州和华盛顿特区的46个机构。这些新成员的加入旨在加强罕见病护理和研究合作，以改善超过3000万美国罕见病患者的生活质量。新加入的罕见病卓越中心包括位于加利福尼亚州的西奈山罕见病倡导、研究和卓越护理中心，以及位于新泽西州的罗格斯大学罕见病中心等。NORD的目标是通过缩短诊断时间、推进突破性研究、培养下一代罕见病专家和缩小医疗保健不平等差距，为所有罕见病患者提供及时的诊断、专家护理和前沿研究机会。
罕见病与慢性病治疗进展：Soligenix公司HyBryte药物研发进展
2025-12-02 21:30:00
Soligenix公司正在研发多种罕见病治疗药物，其中包括用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤的HyBryte（合成贯叶金丝桃素）。目前，该公司正在进行HyBryte的最终确认性临床试验，以获得全球市场批准。HyBryte在第一阶段3期临床试验中显示出显著的疗效，并正在进行第二阶段的确认性试验。Soligenix公司正在与包括辉瑞、默克、百时美施贵宝和Insmed等在内的多家领先公司合作，致力于解决慢性病和罕见病领域的治疗需求。此外，罕见病的诊断一直是一个挑战，特别是对于老年人，因为许多罕见病的症状与常见的老年相关疾病相似。美国特朗普政府推动的新健康政策倡议强调早期检测、慢性病管理和创新治疗的可及性。Soligenix公司已成功将HyBryte的活性成分制造转移到美国，支持供应链的韧性。
Soligenix开发罕见病新疗法，助力美国大健康领域创新
2025-12-02 21:30:00
Soligenix公司正在开发多种罕见病治疗药物，其中包括用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤的HyBryte。该公司正在进行最终的临床研究，以获得全球市场批准。美国国家卫生研究院的数据显示，超过3000万美国人受到罕见病的影响，大多数这些疾病缺乏FDA批准的治疗方法。Soligenix与包括辉瑞、默克、百时美施贵宝和Insmed在内的多家领先公司合作，致力于解决慢性病和罕见病问题。HyBryte的确认性FLASH2研究是向全球市场申请批准的最后一步。该研究预计将在2026年下半年提供最终结果。
NORD启动新患者登记注册项目提案
2025-11-17 00:00:00
美国国家罕见病组织（NORD）宣布，通过RDCA-DAP®（罕见病治疗加速器-数据与分析平台）资助，在IAMRARE®数据和研究平台上实施两个新的患者登记注册项目。该项目旨在收集患者报告的数据，以支持罕见病的研究和治疗。申请者需为501(c)(3)非营利组织，代表符合罕见病标准的社区。成功申请者将从2026年4月开始与NORD合作，以优惠的年费5000美元创建和启动患者登记注册。NORD将构建和托管登记注册网站，并为注册发起人提供培训。申请截止日期为2025年1月10日，成功申请者将于2026年2月1日之前通知。
加拿大批准Sogroya®每周一次生长激素治疗
2025-10-16 00:00:00
诺和诺德公司宣布，Sogroya®（somapacitan注射剂）已在加拿大上市。Sogroya®被用于长期治疗因内源性生长激素分泌不足而导致的儿童生长失败（生长激素缺乏症）以及成人生长激素缺乏症（AGHD）患者的内源性生长激素（GH）替代治疗。Sogroya®是首个也是唯一一种每周一次的GH治疗，适用于儿童和成人。该药物于2023年7月26日获得加拿大卫生部的批准。Sogroya®的上市为加拿大GHD社区提供了创新的疗法选择，将每日治疗减少到每周一次的生长激素治疗，有助于提高依从性和生活质量。
BioTek reMEDys呼吁全年增强罕见病教育和意识
2025-10-15 01:04:00
BioTek reMEDys，一家专注于为罕见病患者提供支持的多地点国家综合输液治疗提供商，公开发起全年增强罕见病及其相关疾病的教育和意识。自体炎症性疾病是指先天免疫系统反应的问题，免疫细胞错误地靶向身体自身的健康组织，导致身体攻击它们，这可能导致强烈的炎症发作，引起发热、皮疹或关节肿胀等症状。这些疾病还携带淀粉样变性风险，这是一种可能导致重要器官中血液蛋白致命堆积的潜在风险。自体炎症性疾病通常由某些基因的变化引起，这导致与特定身体功能重要的蛋白质出现问题。BioTek reMEDys继续致力于当地罕见病社区，其首席药房官Andrew Babb PharmD, CSP, IgCP被提名为首届特拉华州罕见病咨询委员会（RDAC）成员，该委员会由第152届立法机构的参议院第55号法案设立，并位于副州长办公室。该委员会是一个由社区倡导者、医疗保健专业人员、科学家和州领导人组成的咨询机构，致力于教育医疗保健专业人员、政府机构、立法者和公众关于罕见病作为重要公共卫生问题，并鼓励和确保为罕见病新治疗方法的研究提供资金。BioTek reMEDys的CEO和创始人Chai Gadde表示，由于许多自身免疫性疾病在统计学上很罕见，它们往往会被误诊。作为一个专注于患有罕见条件的患者高度特定需求的输液治疗提供商组织，BioTek reMEDys希望帮助照亮这些条件教育的重要性。自体炎症性疾病的治疗方法通常非常有效，可能包括减少炎症或抑制免疫系统的药物来缓解症状。通过为如自体炎症性疾病等非常具体的疾病状态提供服务，BioTek reMEDys的专业团队能够保持对病人护理的关注，确保剂量和治疗适当。更多关于自体炎症性疾病的信息和新闻可以在Autoinflammatory Alliance、NORD（国家罕见病组织）、CRMO基金会和国际系统性自体炎症性疾病学会（ISSAID）的网站上找到。BioTek reMEDys通过供应链管理、创新技术和训练有素的专科药剂师，能够以较低的成本提供优质服务。该公司通过促进专科药物和输液的授权、采购和管理，在管理保健、医生和患者之间架起桥梁。BioTek reMEDys为患有罕见病和慢性病的患者提供高接触疗法、生物制剂和药品，以确保最高质量的护理。更多信息请访问www.biotekrx.com。
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