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Rett Syndrome Research Trust

公司全称：Rett Syndrome Research Trust
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
Rett Syndrome Research Trust是一家位于美国的非营利组织，专注于罕见神经系统疾病——雷特综合征的研究和治疗。该组织致力于筹集资金、支持研究人员和推动科学进展，以找到治愈雷特综合征的方法。其研究领域包括基因疗法、神经生物学、药物开发等。该组织还为患者家庭提供信息和支持，帮助他们应对这一挑战。

基本信息

地址：

67 Under Cliff Rd TRUMBULL CONNECTICUT 06611-2550; US; Telephone: +12034450041;

公司官网：

reverserett.org/

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行业领域：

企业动态

Profluent与Ensoma合作开发AI设计基因编辑疗法
2025-12-09 21:00:00
Profluent，一家前沿AI蛋白质设计领域的领导者，宣布与Ensoma公司达成战略合作。Ensoma是一家致力于通过一次性疗法推进医学未来的体内细胞工程公司。根据协议，两家公司将利用Profluent的AI设计的脱氨酶与Ensoma的基因编辑支架和辅助依赖性腺病毒（HDAd）递送系统相结合，设计、开发和评估AI设计的体内造血干细胞（HSC）疗法中的基础编辑器。Ensoma的HSC工程领导地位和其首个体内基因插入HSC的疗法进入临床试验的事实，使得这一合作尤为重要。Profluent的AI设计基础编辑器的进步可能使下一代体内疗法成为可能，这些疗法在活性和精确度之间取得平衡。Profluent的创始人兼首席执行官Ali Madani表示，与Ensoma的合作将支持其平台的未来，并实现其编辑器设计在体内HSC环境中的潜力。
Profluent Bio与Rett综合征研究信托合作开发新型基因编辑工具
2025-11-18 00:00:00
Profluent Bio公司宣布与Rett综合征研究信托（RSRT）合作，旨在设计新型基础编辑器，以永久纠正导致Rett综合征的遗传突变。Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要由MECP2基因的突变引起，主要影响女性。Profluent Bio将利用其前沿的人工智能模型来开发针对Rett患者中常见的“热点”突变的强大且特异性的基础编辑器。这些新型编辑器将被设计得足够紧凑，可以装入单个AAV中，这对于在中央神经系统中高效递送和基因校正至关重要。Profluent Bio将首先关注T158M这一常见的Rett突变。RSRT首席执行官Monica Coenraads表示，Rett综合征是一个具体的问题，它影响着我们的孩子、兄弟姐妹和朋友们。Profluent Bio的AI技术旨在通过自动蛋白质工程方法找到解决方案，为每个Rett患者提供个性化的基因药物。
Profluent Bio与Rett综合征研究信托合作开发新型基因编辑技术
2025-11-17 21:00:00
Profluent Bio公司宣布与Rett综合征研究信托（RSRT）合作，旨在设计新型基础编辑器，以永久纠正导致Rett综合征的遗传突变。该合作聚焦于与Rett综合征患者共同生活的家庭，并致力于以紧迫性、严谨性和透明度推进治疗科学。Profluent将利用其前沿的人工智能模型来设计强大且特异性的基础编辑器，针对Rett患者中常见的“热点”突变。这些新型编辑器将被设计得足够紧凑，可以放入单个AAV载体中，这对于在中央神经系统中高效递送和基因校正至关重要。Profluent将首先关注T158M这一常见的Rett突变。Rett综合征是一种由X染色体上MECP2基因突变引起的罕见遗传性神经发育障碍，主要影响女性。Rett综合征研究信托是唯一专注于推进Rett综合征遗传药物的非营利组织，也是全球最大的Rett研究资助者。Profluent Bio成立于2022年，总部位于加利福尼亚州Emeryville，是一家以人工智能为核心的公司，致力于推动蛋白质设计的创新。
ProQR 和 Rett 综合征研究信托基金与 Axiomer（TM） RNA 编辑合作
2024-01-05
ProQR Therapeutics与Rett综合征研究信托（RSRT）合作，利用Axiomer技术平台开发针对MECP2基因变异的编辑寡核苷酸（EONs），以治疗Rett综合征。该合作旨在加速Axiomer在神经系统疾病领域的开发，并有望通过RNA编辑技术恢复MECP2蛋白水平，满足Rett综合征这一罕见神经发育性疾病的未满足医疗需求。RSRT为项目的初期阶段提供了约100万美元的研究资助，用于EONs的设计、优化和在体内模型中的评估。该合作有望进一步推动RNA编辑技术在Rett综合征治疗中的应用。
ArmaGen 和 Rett 综合征研究信托基金合作开发治疗 Rett 综合征的新型疗法
2016-07-07
ArmaGen公司与Rett综合征研究信托合作，共同研发治疗Rett综合征的新型疗法。Rett综合征是一种罕见的遗传性神经系统疾病，主要影响女孩。该病由MeCP2蛋白突变引起，影响脑细胞健康。ArmaGen将利用其技术开发能穿过血脑屏障的MeCP2蛋白，以补偿突变蛋白。Rett综合征研究信托将资助研发并支持实验。这种名为“Rett融合蛋白”的治疗方法，通过将MeCP2蛋白与受体抗体融合，帮助其进入大脑。这种疗法有望改善Rett综合征的症状，并可能成为疾病修饰疗法。

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