Catalyst Pharmaceuticals宣布其日本子许可方DyDo Pharma在日本推出FIRDAPSE（氨甲酰基苯乙酰胺）片剂10mg，用于治疗 Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）患者的肌肉无力。FIRDAPSE是美国FDA批准的唯一用于治疗LEMS的基于证据的疗法，适用于6岁及以上的成人及儿童。DyDo Pharma是DyDo Group Holdings的全资子公司，专注于罕见病药物。Catalyst致力于为罕见病患者提供改变生活的疗法，并注重患者的可及性和服务。
Catalyst Pharmaceuticals宣布，其日本子公司DyDo Pharma获得日本厚生劳动省批准，将FIRDAPSE（阿米范普丁）10毫克片剂商业化用于治疗日本莱姆-艾顿肌无力综合征（LEMS）患者。这一批准标志着LEMS治疗的重要进展，LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，严重影响了生活质量。FIRDAPSE在美国被用于治疗LEMS成人及六岁以上儿童患者，是唯一获得美国FDA批准的基于证据的LEMS治疗方法。Catalyst表示，这一成就体现了其对推进患者护理的承诺，并致力于将创新罕见病产品组合扩展到美国以外，对全球患者生活产生积极影响。
Catalyst Pharmaceuticals宣布其合作伙伴DyDo Pharma向日本药品医疗器械机构提交了新药申请，寻求批准FIRDAPSE（amifampridine）10毫克片剂用于治疗日本莱姆伯特-伊顿肌无力综合征（LEMS）。该申请基于注册研究安全期六个月后的初步分析结果。Catalyst首席执行官表示，这一提交是扩大FIRDAPSE在日本LEMS患者中可及性的关键里程碑，并期待在审查过程中与DyDo Pharma合作。Catalyst与DyDo Pharma于2021年6月签订许可协议，并计划将产品推广至其他全球地区。FIRDAPSE是一种口服的非特异性电压依赖性钾（K+）通道阻断剂，已被日本厚生劳动省授予孤儿药资格，并在美国、欧洲和加拿大获得批准用于治疗LEMS。Catalyst致力于开发针对罕见神经和癫痫疾病的创新药物，并已获得其他产品的商业权利。
2023年第三季度，Catalyst Pharmaceuticals公司总净收入达到1.027亿美元，同比增长79.4%。GAAP净亏损每股0.29美元，主要受收购AGAMREE许可相关的81.5百万美元一次性非经常性研发费用影响。非GAAP净收入为5590万美元，每股摊薄收益0.49美元。公司宣布，美国FDA已批准AGAMREE（vamorolone）用于治疗杜氏肌营养不良症，并接受提高FIRDAPSE最大日剂量至100毫克的NDA。此外，公司提高了2023年全年总收入的预期，预计在3.9亿至3.95亿美元之间。
Catalyst Pharmaceuticals发布2022年第四季度和全年财务报告，报告显示2022年总净收入达到2.14亿美元，同比增长52%。FIRDAPSE产品在2022年第四季度净产品收入为6100万美元，同比增长59%。公司新收购的FYCOMPA产品预计将在2023年为EBITDA和EPS带来积极影响。公司重申2023年总净产品收入预测，包括FYCOMPA，预计在3.75亿至3.85亿美元之间。公司积极寻求进一步多元化产品组合的机会，并在2022年底拥有2.98亿美元的现金及现金等价物。
Catalyst Pharmaceuticals与DyDo Pharma合作，在日本启动了FIRDAPSE（amifampridine）10mg片剂的III期临床试验，以评估其在治疗莱姆伯特-伊顿肌无力综合征（LEMS）方面的疗效和安全性。Catalyst的CEO和董事长表示，这一进展是实现将新型治疗方案带给日本LEMS患者的共同承诺的重要里程碑。Catalyst与DyDo Pharma于2021年6月签署了许可协议，Catalyst将提供临床试验和商业供应，并支持DyDo Pharma在日本获得监管批准。FIRDAPSE已在美国、欧洲和加拿大获得批准用于治疗LEMS成人患者。DyDo Pharma是DyDo Group Holdings的全资子公司，专注于罕见病药物。
Catalyst Pharmaceuticals与DyDo Pharma合作，在日本启动了FIRDAPSE（amifampridine）10 mg片剂的III期临床试验，旨在评估其治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）的疗效和安全性。这是公司推进将新型治疗选择带给日本LEMS患者的重要里程碑。Catalyst已与DyDo Pharma签订协议，负责在日本开发和商业化FIRDAPSE，并将在获得监管批准后享有发展及销售里程碑和收入。FIRDAPSE是一种口服的非特异性电压依赖性钾（K+）通道阻断剂，可增强神经肌肉传导，改善肌肉功能。Catalyst致力于为罕见病患者开发创新药物，其FIRDAPSE在美国、欧洲和加拿大已获批准用于治疗LEMS。DyDo Pharma是DyDo集团控股公司的罕见病制药子公司，专注于国内饮料业务、国际饮料业务、制药相关业务、食品业务和其他业务。
Catalyst Pharmaceuticals在2021年第三季度实现了强劲的财务和运营业绩，FIRDAPSE收入达到3590万美元，同比增长23.1%。公司计划寻求扩大FIRDAPSE在美国的批准，以包括儿童型肌无力综合征（LEMS）患者。公司拥有174.8亿美元的强劲现金储备，支持长期增长战略。第三季度财务结果显示，总净收入为3590万美元，同比增长23.1%，总运营收入为1400万美元，同比增长18.9%。公司将继续执行所有关键增长计划，包括扩大FIRDAPSE的标签以包括所有LEMS患者，包括极少数被诊断为LEMS的儿童患者。
Catalyst Pharmaceuticals与DyDo Pharma达成独家许可和供应协议，共同开发及商业化在日本治疗莱姆伯特-伊顿肌无力综合征（LEMS）的Firdapse（氨酚哌齐）10毫克片剂。DyDo Pharma将负责在日本进行所有临床试验、监管、营销和商业化活动，而Catalyst则负责临床和商业供应，并支持DyDo Pharma获得日本监管机构的批准。Catalyst将获得前期付款，并有权获得Firdapse的开发和销售里程碑付款，以及向DyDo Pharma供应产品的转让价格。DyDo Pharma将利用其丰富的团队经验和罕见病承诺，致力于将Firdapse在日本市场上市，为目前缺乏批准治疗方案的日本LEMS患者提供新的治疗选择。
