InnoCare Pharma和KeyMed Biosciences与Prolium Bioscience达成独家许可协议,共同开发CD20xCD3双特异性抗体ICP-B02(CM355),该抗体在肿瘤细胞上的CD20和T细胞上的CD3上发挥作用,通过T细胞定向细胞毒性(TDCC)清除肿瘤细胞,具有在肿瘤和非肿瘤领域的巨大潜力。根据协议,Prolium将拥有全球非肿瘤领域和亚洲以外地区的肿瘤领域的ICP-B02的开发、注册、生产和商业化独家权利。InnoCare和KeyMed将获得高达5.2亿美元的累计付款,包括前期和短期付款以及基于某些临床、监管和商业里程碑的付款,并获得Prolium的少数股权。此外,InnoCare和KeyMed还有资格从合作产生的任何产品的未来净销售额中获得分级版税。Prolium由全球全生命周期投资公司RTW Investments, LP资助和支持,专注于生物制药和医疗技术领域的颠覆性创新。ICP-B02目前在中国进行I/II期临床试验,评估其在复发/难治性非霍奇金淋巴瘤(NHL)中的安全性和初步抗肿瘤活性,初步结果显示出良好的效果。
RTW慈善基金会宣布向六项研究项目授予90万美元的研究资助,旨在推动基因治疗领域的变革性进展,并支持其使命,即通过社区倡议和科学研究改善弱势群体的健康。这些研究项目分别由来自全美各地的研究人员领导,涉及罕见遗传疾病的基因治疗,如NEDAMSS、SPHL、SURF1相关莱伊综合征、肌酸转运蛋白缺乏症、SELENON相关肌病和SPTLC1相关遗传性感觉神经病。RTWCF表示,尽管基因和细胞治疗在罕见病治疗方面取得了显著进展,但仍需大量额外研究将这些进展从实验室转移到患者身上。基金会为这些研究人员提供资金和科学支持,相信这些研究将加速罕见和超罕见基因疗法的开发,并极大地改善有未满足医疗需求的个体的生活。RTWCF自成立以来已资助超过20项研究,总额超过300万美元,并为获奖者提供实际的科学支持,帮助他们改进或进一步发展研究,并识别新的治疗靶点。
Avadel Pharmaceuticals与RTW Investments签订了一项价值高达7500万美元的特许权使用费协议,以支持其药物LUMRYZ在治疗成人嗜睡症中的潜在商业化。同时,公司将其9.62亿美元的可转换债券的到期日延长至2027年4月1日。这些融资活动为Avadel提供了额外的财务灵活性,以支持LUMRYZ的商业化。RTW Investments表示,他们对于Avadel和LUMRYZ在嗜睡症领域的商业前景充满信心。LUMRYZ是一种钠氧酸盐的实验性配方,利用公司的专有药物递送技术,每晚一次服用,用于治疗成人嗜睡症患者的阵发性睡眠障碍或过度日间嗜睡。
Milestone Pharmaceuticals与现有股东RTW Investments达成1.25亿美元的战略融资协议,以支持其研发的Etripamil用于治疗房性心动过速(PSVT)的进展。这笔资金加上公司截至2022年12月31日的现金、现金等价物和短期投资,预计将支持公司运营至2025年中,包括Etripamil的新药申请(NDA)提交和上市。Etripamil是一种钙通道阻滞剂,旨在让患有PSVT的患者能够在急诊室外治疗其发作。RTW通过购买5000万美元的可转换债券和承诺7500万美元的非稀释性版税融资,共同支持Etripamil的NDA提交和上市。如果获得批准,Etripamil将为医疗保健提供者提供一个新的工具,以实现患者的自我管理。Milestone计划在2023年第三季度向美国食品药品监督管理局(FDA)提交Etripamil的新药申请。
Apogee Therapeutics公司宣布完成1.49亿美元的B轮融资,用于推进其针对免疫和炎症性疾病的创新疗法研发。公司由Paragon Therapeutics孵化,其产品管线以APG777为首,预计将于2023年进入临床试验。此轮融资由Deep Track Capital和RTW Investments共同领投,其他新投资者包括Fidelity Management & Research Company、OrbiMed等。Apogee Therapeutics计划在未来三年内每年至少向美国食品药品监督管理局(FDA)提交一个新药临床试验申请,并预计明年将提供更多关于其四个产品管线的信息。
Orchestra BioMed与Medtronic达成全球战略合作,共同开发BackBeat Cardiac Neuromodulation Therapy作为心脏起搏器患者的潜在高血压治疗。Orchestra BioMed完成1.1亿美元D轮融资,投资者包括Medtronic、RTW Investments、Perceptive Advisors和Terumo等。与Health Sciences Acquisitions Corporation 2(HSAC2)达成业务合并,合并后公司股票将在纳斯达克上市,股票代码为OBIO。业务合并及私募股权融资总资金达1.8亿美元,预计将支持合并公司至2026年的运营。Orchestra BioMed计划通过全球关键性研究进一步评估BackBeat CNT在降低血压方面的安全性和有效性。
Yarrow Biotechnology,由RTW Investments LP支持的新兴生物技术公司,将负责开发ProQR Therapeutics的非眼科靶点RNA疗法项目,并获得高达1.15亿美元的预付款和里程碑付款,以及未来销售提成。ProQR Therapeutics将获得预付款、里程碑付款和销售提成,并有权获得Yarrow的股份。Yarrow将负责研发和商业化,ProQR将负责某些前期研究。此次合作旨在开发针对遗传性疾病的创新疗法。
UroGen Pharma Ltd.发布2020年第四季度和全年财务报告,宣布Jelmyto®(米托蒽醌)净产品收入为800万美元,自2020年6月1日上市以来,前七个月净产品收入为1180万美元。公司启动了UGN-102的ATLAS III期临床试验,并积极招募低级别中间风险非肌层浸润性膀胱癌(LG-IR-NMIBC)患者。UroGen通过战略研究合作扩展了免疫肿瘤管线。公司获得了战略资金,以支持Jelmyto的持续推广和UGN-102项目。第四季度和全年净亏损分别为3052.6万美元和12848.4万美元。
RTW Investments、吉兴制药和Cytokinetics达成战略融资合作,支持CK-274的开发并进入中国市场。RTW投资2500万美元,并提供2000万美元的开发和商业化里程碑付款。吉兴制药与Cytokinetics签订独家许可协议,在更大中国地区开发和商业化CK-274。RTW投资公司及其关联方与Cytokinetics签订广泛的战略资金协议和股权购买协议,包括5000万美元的直接股权投资和最高9000万美元的开发资金。CK-274是一种新型口服小分子心脏肌球蛋白抑制剂,旨在降低肥厚型心肌病(HCM)的过度收缩。