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La Jolla Labs Inc

公司全称：La Jolla Labs Inc
国家/地区：美国/——
类型：——
收藏
公司介绍：
La Jolla Labs Inc is a biotechnology company that offers screening technology for drug discovery

基本信息

地址：

7660 Fay Ave. Suite H #212 La Jolla California 92037; US;

公司官网：

lajollalabs.com/

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行业领域：

企业动态

La Jolla Labs宣布首例GBFsen疗法治疗罕见肌萎缩侧索硬化症
2026-04-30 00:00:00
La Jolla Labs公司宣布，首例使用GBFsen疗法治疗的肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者已完成治疗。GBFsen是一种针对TDP-43患者特异性突变的定制型反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在治疗一种罕见的遗传性ALS。该患者一年前被诊断出患有由TDP-43的朊病毒样结构域突变引起的快速进展型ALS。由于没有批准的疗法、临床方案和针对其特定突变的开发途径，传统的药物开发框架无法提供可行的选择。La Jolla Labs自费启动了这一治疗项目，并得到了Illumina、ChemGenes Corporation和IDT的支持。该项目于2025年9月开始，团队确定了针对突变TDP-43的高度选择性和强效化合物。2026年3月，该项目由1M1M联盟审查，并在海德堡大学医院进入临床开发阶段。正在监测安全性、耐受性和探索性生物标志物。La Jolla Labs认为，这一努力可能为罕见病和基因定义疾病患者的快速、成本效益疗法提供信息。
La Jolla Labs 和 n-Lorem 基金会合作，为纳米罕见患者发现个性化 ASO 药物
2022-03-16
n-Lorem基金会与RNA药物发现公司La Jolla Labs合作，利用La Jolla Labs的自动化、高通量筛选技术，为全球1至30名纳米罕见病患者提供个性化的实验性反义寡核苷酸（ASO）药物。这一合作旨在利用La Jolla Labs的高通量筛选技术设计和筛选RNA靶向的ASO治疗药物。n-Lorem致力于为患有罕见遗传缺陷的纳米罕见病患者提供治疗，目前已有14名患者接受治疗，并收到超过130份治疗申请。La Jolla Labs专注于RNA药物发现的高通量筛选自动化和软件工具开发，拥有丰富的ASO技术经验。

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