CT Gain Therapeutics SA
公司全称：CT Gain Therapeutics SA
国家/地区：西班牙/——
类型：——
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公司介绍：
This company profile has not been updated since July 2020, when GT Gain Therapeutics SA completed a share exchange with Gain Therapeutics Inc and became a wholly owned subsidiary of the company,.CT Gain Therapeutics, a spin-off of Minoryx Therapeutics, established in 2017, was a preclinical stage biotech company developing a class of next generation pharmacological chaperones using the SEE-Tx technology for the treatment of devastating rare diseases.The company had headquarters in Lugano, Switzerland with an office in Barcelona, Spain.In July 2020, Gain Therapeutics Inc, incorporated in June 2020 in Delaware, raised USD 10 million through series B financing. Concurrent with the recapitalization, the company completed a share exchange with GT Gain Therapeutics SA, which became a wholly owned subsidiary of the company,.In February 2019, series A EUR 2.5 million (USD 2.8 million) financing was closed
基本信息
企业动态
新型药物化合物在帕金森病模型中逆转了神经退行过程，这些化合物是新型变构调节剂，能够结合、稳定并恢复突变GCase酶的活性。这些化合物在体外和体内均能降低磷酸化和聚集的α-突触核蛋白水平。Gain Therapeutics公司利用其专有的Site-Directed Enzyme Enhancement Therapy（SEE-Tx）药物发现平台，确定了新的变构结合位点，并通过STARs（结构靶向变构调节剂）化合物稳定和恢复错误折叠的GCase酶的酶活性。这些STARs化合物在细胞培养和啮齿动物模型中显示出神经保护作用，并降低了α-突触核蛋白病理。研究还发现，STARs化合物能够穿过血脑屏障，并在小鼠纹状体中增强GCase活性和蛋白质水平。这些发现为帕金森病和α-突触核蛋白病提供了新的治疗策略。
Gain Therapeutics与Zentalis Pharmaceuticals达成多目标合作，利用Gain的SEE-Tx™计算平台技术发现新的抗癌药物靶点。SEE-Tx™技术通过超级计算机和专有算法分析蛋白质的3D结构，发现新的结合位点，以调节蛋白质功能。双方将合作识别蛋白质上的结合位点，并评估其作为药物靶点的潜力。合作旨在通过发现新的靶点来改变肿瘤学药物发现的方式，并有望开发出针对蛋白质错折叠的抗癌新疗法。
Gain Therapeutics 和马里兰大学医学院宣布开展研究合作
2020-11-30
Gain Therapeutics与马里兰大学医学院合作，研究其针对酶的新型调节剂STARs在神经元性戈谢病和帕金森病细胞模型中的作用。STARs是一种新型小分子药物，旨在穿过血脑屏障，稳定有效酶以恢复功能并减少有毒底物。研究将由UMSOM的Ricardo A. Feldman博士领导，旨在阐明STARs的作用机制，包括对GCase酶活性和运输到溶酶体的影响，并评估预防PD多巴胺能神经元中α-突触核蛋白聚集的效果。该研究有望为这些疾病提供新的治疗选择。
Gain Therapeutics与Sumitomo Dainippon Pharma达成战略合作，共同研发针对罕见遗传性和脱髓鞘疾病的小分子药物，以恢复缺陷溶酶体酶的功能。双方将利用Gain的定向酶增强疗法（SEE-Tx™）平台，发现新型调节分子，有望通过改善溶酶体酶功能来预防脱髓鞘，包括溶酶体储存病等疾病。此次合作将加速研究进程，为受这些致命疾病影响的儿童提供新的治疗选择。
瑞士生物技术公司Gain Therapeutics与意大利Bellinzona的IRB研究所和法国Gardanne的Neuro-Sys SAS合作，获得欧洲联盟Horizon 2020研究和瑞士Innosuisse创新机构联合资助的Eurostars-2项目资金支持。这笔资金将加强公司针对中枢神经系统（CNS）中溶酶体酶异常导致的罕见疾病的治疗方法，支持其针对高未满足医疗需求的Gaucher病、GM1神经节苷脂病和帕金森病的药物研发。该项目得到欧洲联盟对孤儿病治疗的创新疗法的兴趣的认可，旨在通过跨国家合作将研究成果转化为临床应用。
瑞士卢加诺和西班牙巴塞罗那——（商业通讯）——生物技术公司Gain Therapeutics SA宣布，它已从迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会（MJFF）和银斯泰因基金会获得资金支持，以推进其针对帕金森病的专有非竞争性分子伴侣。这项资助与巴塞罗那瓦尔德赫布伦研究学院的Marta Martínez Vicente博士共同获得。该资助认可了Gain Therapeutics针对GBA基因突变的帕金森病的新型治疗方法。这一项目源于Gain的技术平台，该平台能够识别和设计针对影响溶酶体酶功能、折叠和细胞内运输的疾病的脑渗透性非抑制性变构药物。该资助的获得标志着Gain Therapeutics在开发新型帕金森病治疗方法方面的努力得到了认可，而帕金森病在患者、家属和护理人员中仍是一个重大需求。帕金森病是一种慢性、退行性神经系统疾病，治疗选择有限，影响60岁以上人群中的每100人。全球有超过600万人患有帕金森病，这是一种中枢神经系统疾病，由于大脑各个部分细胞丢失而引起。GBA基因突变是帕金森病最常见的风险因素之一。GBA编码溶酶体酶，β-葡萄糖脑苷脂酶（GCase）。GCase活性降低与GBA突变有关，并已在特发性PD中报道，表明GCase通路功能障碍在帕金森病中具有更普遍的作用。Gain Therapeutics表示，很高兴成为这些基金会联合努力的伙伴，共同加速和开发新型治疗干预措施，以预防由GCase通路功能障碍触发的致病机制。
Helsinn 投资基金向 Gain Therapeutics 投资 100 万欧元
2019-02-19
Helsinn Investment Fund S.A., SICAR宣布投资100万欧元于Gain Therapeutics SA，该公司专注于利用先进的计算技术SEE-Tx，用于发现新一代非竞争性药物共轭剂，以治疗具有已知遗传突变的疾病。该技术平台可应用于所有具有已知遗传突变的疾病，并已成功识别出治疗代谢性疾病和神经系统慢性退行性疾病的分子。Helsinn投资基金专注于早期阶段投资，旨在支持创新技术，以改善患者的生活质量。Gain Therapeutics的CEO和联合创始人Lorenzo Leoni表示，他们对Helsinn投资基金的加入感到非常高兴，并相信其创新方法将有助于治疗溶酶体储存疾病。Helsinn投资基金由Helsinn集团支持，专注于未满足患者需求的领域，并拥有40多年的研发和商业化经验。
Minoryx Therapeutics与Gain Therapeutics宣布将Minoryx Site-directed Enzyme Enhancement Therapy (SEE-Tx)平台分拆至新成立的Gain Therapeutics公司，专注于利用该平台开发新一代非竞争性药物配体。Gain Therapeutics由瑞士私人投资者和TiVenture基金资助，总部位于瑞士卢加诺，并在西班牙巴塞罗那设有分支机构。Minoryx实验室的研究人员加入新公司，由Minoryx Therapeutics共同创始人、巴塞罗那大学巴里尔实验室的Xavier Barril博士领导。此举是Minoryx Therapeutics的商业战略之一，以便集中精力推进其临床候选药物MIN-102的开发。MIN-102目前处于II/III期临床试验阶段，用于治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良，并在其他孤儿中枢神经系统疾病中处于临床前开发阶段。Gain Therapeutics的管理合伙人Lorenzo Leoni表示，他们将在至少两个独立项目中投资开发这些分子，并加强巴塞罗那和瑞士南部之间的合作。SEE-Tx平台基于Minoryx开发的专利计算技术，利用蛋白质的三维结构来发现改善的药物配体。Gain Therapeutics是一家处于临床前阶段的生物技术公司，致力于开发新一代药物配体，用于治疗罕见疾病。Minoryx Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良和其他遗传性代谢疾病的创新疗法。
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