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纽福斯
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武汉纽福斯生物科技有限公司是中国首家眼科基因药物研发公司，坐落在国家级生物产业园武汉光谷生物城。致力于基因治疗眼遗传疾病的研究和药物研发。纽福斯公司首先选择Leber 遗传性视神经病变（LHON）作为突破口，自2008 年开始进行大量基础研究，2011 年完成全球首例Leber 遗传性视神经病变患者的基因治疗临床研究，参与临床研究的9 例leber 遗传性视神经病变基因治疗的患者至今已经观察7 年，注射药物后患者的视网膜外观和形态没有异常,其中一例患者视力从0.08 提高到0.8,无任何并发症，安全性好，疗效显著，结果优于国际同行。该研究获得2016 年度“基因治疗领域全球十大进展之一”、2016 年“中国眼科十大新闻”、2017年度“眼底病学组十大科研亮点”。2017年开始第二次临床实验，目前已经完成141 例基因治疗临床实验，全球样本量最大，一个月复查，视力提高总有效率高达60%以上，且无一例患者发生并发症。
日前， 7 名阿根廷患者于2018 年5 月9 日抵达中国，5 月12 日接受基因治疗，5 月13 日检查：全部安全，已经有四位视力明显提高，一位视力改善。阿根廷卫生部官网给予全程介绍。
我公司研发拥有的AAV-ND4 基因治疗技术，是全球领先的技术，已获得专利。公司技术成熟，有AAV 生产和研发团队，同时公司扩建研发团队，加速研发进程。一代药物成功后会拓展适应症，开发二代，三代，四代基因药物，同时致力于其它眼遗传疾病基因治疗的研究，如视网膜色素变性，先天黑矇症等，希望能够为广大眼遗传疾病的患者带来光明，解除痛苦。
公司规划3～5 年后将进入美国，欧洲等国际眼科市场，努力成为在眼科遗传病基因治疗领域具有国际化竞争力的创新型研发公司。
基本信息
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公司全称武汉纽福斯生物科技有限公司
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类型眼科基因药物研发商
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产业领域新药研发、基因工程药物生产
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公司人数15~50人
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地址湖北省武汉市东湖新技术开发区高新大道666号光谷生物城B1栋3楼C270-C271
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联系电话027-65524119
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邮箱info@neurophth.com
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成立时间2016-07-11
投融资
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2023-08-09
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2021-11-22
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2021-02-09
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2020-04-08
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2018-01-01
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Opus Genetics 是一家处于临床阶段的遗传性视网膜疾病基因治疗公司，拥有独特的模式和目标。在 Foundation Fighting Blindness 的风险投资机构 RD Fund 的支持下，Opus 将对患者需求的无与伦比的洞察力和承诺与众多孤儿视网膜疾病的全资项目相结合。其基于 AAV 的基因疗法产品组合可治疗一些最容易被忽视的遗传性失明，同时还能创造新的孤儿生产规模和效率。
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Benitec Biopharma Inc.是一家处于发展阶段的生物技术公司，专注于新型基因药物的发展，该公司的专有平台，称为 DNA 导向的 RNA 干扰或 ddRNAi，将 RNA 干扰或 RNAi 与基因治疗相结合，创造药物，促进单次给药后致病基因的持续沉默。公司正在开发基于 ddRNAi 的疗法，用于治疗慢性和危及生命的人类疾病，包括眼咽肌营养不良症 (OPMD) 和慢性乙型肝炎。
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