Orphagen Pharmaceuticals Inc

公司全称：Orphagen Pharmaceuticals Inc

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

Orphagen Pharmaceuticals Inc is a pharmaceutical company that investigates small molecules of orphan nuclear receptors for the potential treatment of autoimmune disease, oncology, ophthalmological disease, and CNS disorders

基本信息

地址：

11558 Sorrento Valley Rd Ste 4 SAN DIEGO CALIFORNIA 92121-1312; US; Telephone: +18584816191;

公司官网：

www.orphagen.com/

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行业领域：

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

Orphagen Pharmaceuticals 获得 NIH 资助奖，以推进治疗炎症性肠病的新型药物

2024-12-09

Orphagen Pharmaceuticals获得美国国立卫生研究院下属国家糖尿病和消化与肾脏疾病研究所（NIDDK）的170万美元SBIR项目资助，用于推进其新型药物OR-812的研发。OR-812是一种针对炎症性肠病（溃疡性结肠炎和克罗恩病）的小分子核受体拮抗剂。该研究旨在探索核受体家族中未被充分研究的成员，特别是视黄酸受体α（RAR），作为抑制肠道黏膜自身免疫性炎症的靶点。OR-812在动物模型中显示出抑制炎症性肠病相关炎症的潜力，且初步安全性研究显示其具有良好的安全性。这一资助将支持OR-812的进一步临床前开发，为IBD患者提供一种新型口服药物，有望区别于现有疗法。

Orphagen Pharmaceuticals 在 ENDO 2022 上公布 SF-1 拮抗剂 OR-449 下游靶点的数据

2022-06-11 22:00:00

Orphagen Pharmaceuticals在ENDO 2022会议上宣布，其针对肾上腺皮质癌（ACC）的药物OR-449的预临床研究数据得到展示。OR-449是一种针对核受体和转录因子SF-1的小分子拮抗剂，对肾上腺生长和发育至关重要。研究显示，OR-449能够调节由ACC肿瘤分泌的类固醇，并有望成为治疗ACC的潜在药物。此外，研究还发现，OR-449能够抑制由儿童ACC患者来源的异种移植肿瘤SW1939的生长，并调节循环中的肾上腺皮质肿瘤衍生的类固醇和类固醇前体水平。Orphagen CEO Scott Thacher表示，这些发现是公司寻找针对未探索的核受体靶点的小分子药物的成功案例，并期待与临床研究人员合作进行OR-449的临床试验。

Orphagen Pharmaceuticals 在 AACR 2022 上公布了 OR-449（一种同类首创类固醇生成因子 1 抑制剂）治疗睾丸间质细胞瘤的临床前疗效数据

2022-04-09 01:00:00

Orphagen Pharmaceuticals在2022年美国癌症研究协会年会上宣布了其新型小分子药物OR-449的初步临床数据，该药物针对核受体类孤儿成员中的甾体生成素-1（SF-1或NR5A1）。数据显示，OR-449在治疗 Leydig细胞瘤（LCT）和肾上腺皮质癌（ACC）方面具有潜力，尤其是对于化疗和放疗无效的恶性LCT。OR-449是Orphagen公司首次开发针对SF-1的拮抗剂，预计将在2022年底提交新药临床试验申请。该药物针对的ACC和恶性LCT是罕见的癌症类型，目前治疗选择有限。

Orphagen Pharmaceuticals 与 Japan Tobacco 的制药部门签订合作协议

2018-06-01

Orphagen Pharmaceuticals与日本烟草公司旗下制药部门达成合作协议，共同研发基于未公开核受体及其他双方同意的目标药物。双方将共同推进新药发现项目，并已有一款名为JTE-451的RORγ拮抗剂在临床试验中，用于治疗自身免疫和过敏性疾病。Orphagen拥有在核受体家族中探索“孤儿”成员的成功经验，同时也在开发针对癌症和炎症疾病的突破性疗法。日本烟草公司作为国际领先的烟草公司，业务涵盖制药和加工食品，自1987年进入制药行业，专注于代谢疾病、病毒感染和自身免疫/炎症疾病等领域的新药研发。

Orphagen Pharmaceuticals 获得联邦资金，用于研究镰状细胞病的新型药物发现靶点

2015-10-22

Orphagen Pharmaceuticals获得NHLBI资助，开展针对新型药物靶点的研发，旨在治疗镰状细胞性贫血等血液疾病。该研究聚焦于调节胎儿血红蛋白表达的靶点，旨在通过提升胎儿血红蛋白γ链的表达来治疗疾病。这项工作基于密歇根大学Douglas Engel实验室的基础研究，Orphagen作为小分子化合物在孤儿核受体领域的先驱，正致力于发现新药并寻求合作伙伴进行商业化。公司已成功与JT Pharma合作开发ROR-gamma拮抗剂，并从联邦拨款等非稀释性资金中获益，以推进更多创新药物研发项目。

Orphagen Pharmaceuticals 获得 446,635 美元，用于研究治疗色素性视网膜炎的新型小分子

2013-05-28

Orphagen Pharmaceuticals获得NIH NCATS的SBIR项目资助，用于研究治疗视网膜色素变性（RP）的新型小分子药物。RP是一种由90多种基因突变引起的复杂神经退行性疾病，目前尚无治愈方法。Orphagen发现的小分子化合物有望延缓40%的RP患者病情恶化。公司CEO兼项目负责人Scott Thacher表示，Orphagen提出了一种全新的疾病修饰治疗方法，旨在通过针对RP多种亚型共有的脆弱性，开发一种与基因突变无关的小分子方法，以延长患者的有效视觉寿命。Orphagen的小分子是首个与成人视网膜中高度表达的孤儿核受体结合的类似药物配体。公司计划利用NIH资助进一步研究，以确定更有效的化合物，并在RP动物模型中进行评估。Orphagen还寻求合作伙伴加速药物的临床开发和商业化。此外，其化合物在干性年龄相关性黄斑变性（AMD）治疗中也可能具有应用价值。Orphagen在识别小分子化合物方面处于行业领先地位，并计划通过合作伙伴关系发现和商业化新药。

Orphagen Pharmaceuticals 获得 220,839 美元的第一阶段 SBIR 赠款，用于研究治疗子宫内膜异位症的新型治疗药物

2012-02-07

Orphagen Pharmaceuticals获得NIH SBIR项目220,839美元资助，用于研究新型分子——SF-1拮抗剂，以探索其在子宫内膜异位症治疗中的应用。该研究旨在通过分析子宫内膜异位组织中的SF-1表达情况，评估其调节类固醇合成和其他病理事件的能力。Orphagen在药物研发领域取得重要进展，已成功识别潜在药物配体，并在多个项目中获得领先地位，包括SF-1。公司计划与具有互补能力的合作伙伴共同推进药物开发，并利用其知识产权优势，寻求外部资金支持。

Orphagen Pharmaceuticals 获得 2 期 SBIR 资助，用于研究治疗 CNS 疾病的新型药物

2010-02-01

Orphagen Pharmaceuticals宣布获得美国国立卫生研究院（NIH）SBIR（小型企业创新研究）计划下的两年期联邦资助，用于进一步研究一类新型小分子药物，这些药物有望治疗生物钟睡眠障碍以及焦虑、抑郁或精神分裂症等严重精神疾病。该资助是SBIR第二阶段奖项，基于第一阶段原理研究的成功完成、强大的商业化策略和详细的研究计划。资助总额约为120万美元。这是Orphagen首次获得SBIR第二阶段资助，标志着公司在孤儿核受体领域的领导地位和其“先发现配体”策略的价值。Orphagen致力于发现、表征和定位新型药物，以便与制药行业合作伙伴共同启动临床前和临床开发。其目标是从核受体家族中寻找潜在药物靶点，这些靶点尚未发现相应的配体或药物类似物。Orphagen的研究项目旨在开发针对生物钟分子机制基础研究中新出现的靶点的药物，以解决睡眠和心理健康问题中现有疗法的有效性不一致的问题。

ORPHAGEN PHARMACEUTICALS 宣布与 JAPAN TOBACCO INC 达成合作和许可协议

2009-01-07

2009年1月7日，San Diego，美国——Orphagen Pharmaceuticals公司宣布与日本烟草公司（JT）达成合作协议及许可协议，共同研发和商业化免疫学和自身免疫领域的药物。自2008年4月起生效的协议中，JT在日本拥有独家许可权，并在全球其他地区拥有选择权。具体财务条款未公开。该合作源于Orphagen在孤儿核受体领域的研究发现，标志着公司探索新靶点和寻找合作伙伴以推进临床研究策略的成功。Orphagen致力于发现和定位新型药物靶点，其核受体家族的靶点在制药行业中非常成功。日本烟草公司是世界第三大烟草产品制造商，自1985年私有化以来，积极拓展业务至制药和食品领域。此次合作，日本烟草公司希望利用Orphagen的技术开发针对严重且未得到充分治疗的疾病的新药。

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