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Scriptr Global Inc

公司全称:Scriptr Global Inc
国家/地区:美国/——
类型:——
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公司介绍:
Scriptr Global is focused on developing gene therapies candidates, using its Stitchr, Eraser, Interscriptr and Postscriptr platforms and through affiliate companies or partners, for the potential treatment of multiple diseases, including myotonic dystrophy, Friedreich's ataxia and Duchenne muscular dystrophy

基本信息

地址:

1475 Texas Avenue Suite 2704 Houston Texas 77002; US; Telephone: 512 633 7233;

公司官网:

scriptr.com/

企业画像
应用技术:
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 体内基因治疗
  • 基因疗法
热门标签:
  • 创新药
  • 基因疗法
研发信息
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治疗领域:

企业动态

7月15日,CANbridge Pharmaceuticals公司宣布,在中国北京儿童医院附属首都儿科研究所开展的一项关于CAN108(马拉利巴特)治疗胆道闭锁的2期EMBARK研究已开始给药,这是全球EMBARK研究的一部分。该研究旨在评估CAN108在胆道闭锁患者中的疗效和安全性,预计将在中国招募20名患者,全球招募72名患者。CANbridge与Mirum Pharmaceuticals公司就马拉利巴特(CAN108)在更大中国地区的开发、商业化和生产达成独家许可协议。CANbridge有权在中国开发并商业化CAN108用于三种适应症:Alagille综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁。胆道闭锁是一种在出生后几周内出现的胆管炎症性疾病,可能与多种因素有关,是导致儿童肝移植的主要原因之一。
CANbridge Pharmaceuticals与Scriptr Global达成全球独家研究合作与许可协议,共同开发针对肌营养不良症的基因治疗产品。CANbridge将获得该产品的全球独家开发、生产和商业化权利,使用Scriptr Global的Stitchr RNA组装技术平台。Scriptr Global负责研究,CANbridge负责开发、生产、监管和商业化。协议包括前期付款、开发销售付款以及基于净销售额的版税。CANbridge致力于研发针对罕见病的创新疗法,此次合作旨在利用Scriptr Global的创新技术平台,以改变肌营养不良症基因治疗领域。肌营养不良症是一组X连锁遗传性肌肉疾病,包括杜氏肌营养不良症、贝克肌营养不良症和DMD相关扩张型心肌病。CANbridge拥有13种药物资产,涵盖多种罕见病和罕见肿瘤,包括亨特综合征、溶酶体储存病、补体介导的疾病、血友病A、代谢性疾病、罕见胆汁淤积性肝病和神经肌肉疾病以及多形性胶质母细胞瘤。
Idera Pharmaceuticals在2021年第一季度报告了其财务和运营结果。尽管在针对抗PD-1难治性晚期黑色素瘤的III期ILLUMINATE-301试验中,客观缓解率(ORR)结果令人失望,但公司仍在探索tilsotolimod增强患者免疫系统的潜力。公司正在评估ILLUMINATE-301试验继续向总生存期(OS)终点迈进的下一步。同时,公司也在进行ILLUMINATE-206试验,这是一项针对微卫星稳定型结直肠癌(MSS-CRC)的II期研究。此外,Idera正在积极进行业务发展,以识别和确保新的开发或商业化阶段资产,以增强其产品组合。公司首席执行官Vincent Milano表示,他们相信目前的现金状况强劲。在财务方面,截至2021年3月31日的三个月内,研发费用为690万美元,而2020年同期为950万美元。一般和行政费用为320万美元,而2020年同期为360万美元。由于上述因素,截至2021年3月31日的三个月净收入为115.7百万美元,而2020年同期为8.8百万美元。

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