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The Clinic For Special Children Inc

公司全称：The Clinic For Special Children Inc
国家/地区：美国/——
类型：——
收藏
公司介绍：
该机构位于美国，专注于儿童特殊健康问题的研究和治疗。它致力于通过先进的遗传学和分子诊断技术，为患有遗传性疾病的儿童提供个性化的医疗护理。其研究领域包括遗传性疾病的发病机制、新疗法的开发以及疾病预防策略。该机构的产品与服务主要针对遗传性疾病的诊断和治疗，包括基因测试、个性化治疗方案和长期的健康监测计划。

基本信息

地址：

535 Bunker Hill Road Strasburg Pennsylvania 17579; US;

企业画像
行业领域：
应用技术：

企业动态

费城儿童医院特殊儿童诊所发现超罕见形式的神经炎症性疾病在旧秩序阿米什人中比一般人群更常见
2025-08-12
费城儿童医院和特殊儿童诊所的研究发现，罕见遗传性神经炎症疾病CFI缺乏在老派阿米什人群中比普通人群更为常见，这一发现有助于临床医生更好地识别疾病并制定治疗方案。研究揭示了该疾病在阿米什社区中的高发病率，并指出通过快速全外显子测序可以迅速确诊，从而为患者提供针对性的治疗。
纠正和更换 ASC Therapeutics、马萨诸塞大学陈医学院和特殊儿童诊所宣布在小鼠和牛模型中展示枫糖浆尿液疾病新基因治疗的安全性和有效性
2022-05-20
ASC Therapeutics、UMass Chan医学院和特殊儿童诊所宣布在25届美国基因和细胞治疗学会会议上展示了新型基因疗法在鼠和牛模型中安全性和有效性的研究成果。这是首次使用牛模型来证明基因替换疗法的安全性和有效性。枫糖浆尿症（MSUD）是一种严重的遗传疾病，目前只有肝移植或饮食限制作为治疗方法。研究团队在UMass Chan医学院的Guangping Gao博士和Dan Wang博士的领导下，与来自特殊儿童诊所的Kevin Strauss博士合作，开发了鼠和牛的MSUD模型。通过静脉注射双重功能AAV9基因替换载体，存活的小鼠和牛表现出正常或接近正常的生化标志物，并在不受限制的饮食下生长和表现正常。这些数据为MSUD AAV9基因疗法替换载体的安全性和有效性提供了早期证据，作为一种一次性治疗最常见和最严重的MSUD形式。

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