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Horae Gene Therapy Center

公司全称：Horae Gene Therapy Center
国家/地区：美国/——
类型：——
收藏
公司介绍：
Horae Gene Therapy Center是一家专注于基因疗法研究的机构，致力于开发治疗遗传性疾病的新方法。他们的研究领域涵盖了基因编辑、病毒载体设计以及细胞疗法等多个方面。中心的产品和服务旨在为患有罕见遗传病的患者提供个性化的治疗方案，通过精准的基因修正来恢复正常的生理功能。

基本信息

地址：

US;

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 体内基因治疗
  • 药物治疗
  • 基因疗法
热门标签：
  • 创新药
  • 基因疗法
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

企业动态

安斯泰来宣布与马萨诸塞大学陈医学院达成赞助研究协议
2024-06-20
Astellas药业与UMass Chan医学院签署了一项赞助研究协议，旨在推进针对亚历山大病（一种罕见且致命的疾病）的腺相关病毒（AAV）载体介导的基因治疗研究。该合作旨在通过创新研发模式，包括研究者主导的研究，为罕见病患者提供价值。UMass Chan将领导研究活动，而Astellas将提供药物发现研究专长。亚历山大病是一种由GFAP基因突变引起的罕见且进展性的中枢神经系统（CNS）疾病，通常导致致命结果。这种疾病影响星形胶质细胞，导致大脑白质破坏，引起严重智力障碍和身体残疾。合作将有助于将研究成果转化为临床治疗，为患者带来希望。
CereVasc的微创中枢神经系统治疗输送系统在美国基因与细胞治疗学会年会上获得杰出展示奖
2023-06-14
CereVasc公司宣布，其研发的微创中枢神经系统（CNS）治疗递送系统在2023年美国基因与细胞治疗学会年会上获得杰出海报展示奖。该系统通过在动物实验中展示其将基因和细胞疗法递送到中枢神经系统的效果，获得了研究人员的认可。该研究由UMass Chan医学院Horae基因治疗中心成员及新英格兰中风研究中心的专家共同完成，结果表明，通过经皮血管内注射到CPA脑室可能为基因和细胞疗法提供一种更安全、微创的CNS通路。CereVasc公司表示，该系统具有高度适用性，可能成为其他需要重复给药的基因治疗技术的潜在替代方案。
纠正和更换 ASC Therapeutics、马萨诸塞大学陈医学院和特殊儿童诊所宣布在小鼠和牛模型中展示枫糖浆尿液疾病新基因治疗的安全性和有效性
2022-05-20
ASC Therapeutics、UMass Chan医学院和特殊儿童诊所宣布在25届美国基因和细胞治疗学会会议上展示了新型基因疗法在鼠和牛模型中安全性和有效性的研究成果。这是首次使用牛模型来证明基因替换疗法的安全性和有效性。枫糖浆尿症（MSUD）是一种严重的遗传疾病，目前只有肝移植或饮食限制作为治疗方法。研究团队在UMass Chan医学院的Guangping Gao博士和Dan Wang博士的领导下，与来自特殊儿童诊所的Kevin Strauss博士合作，开发了鼠和牛的MSUD模型。通过静脉注射双重功能AAV9基因替换载体，存活的小鼠和牛表现出正常或接近正常的生化标志物，并在不受限制的饮食下生长和表现正常。这些数据为MSUD AAV9基因疗法替换载体的安全性和有效性提供了早期证据，作为一种一次性治疗最常见和最严重的MSUD形式。
ASC Therapeutics 宣布与马萨诸塞大学医学院合作，共同开发针对枫糖浆尿病的新型基因疗法
2021-07-28
ASC Therapeutics与马萨诸塞大学医学院合作开发新型基因疗法治疗枫糖浆尿病（MSUD），这是MSUD的首个体内基因替换疗法项目。该合作将开发MSUD的动物模型，进行预临床测试，并共同推进IND审批和临床试验。这一合作将加速新型遗传疗法的发展，为全球患有严重未满足医疗需求的MSUD患者提供新的希望。
北海康成宣布与LogicBio Therapeutics达成战略合作，并获得基因递送和编辑平台的许可
2021-04-27
CANbridge Pharmaceuticals与LogicBio Therapeutics达成战略合作，获得全球许可使用AAV sL65 capsid，用于开发治疗法布里病和庞贝病的基因疗法，并有权开发针对两种额外指示的AAV sL65疗法。此外，CANbridge还获得在中国大陆独家许可LB-001（一种用于治疗甲基丙二酸血症的基因编辑治疗）的权利。该协议包括1000万美元的预付款，以及高达5.81亿美元的里程碑付款和净销售额的提成。此次合作强化了CANbridge在罕见病治疗领域的战略布局。
北海康成与麻省大学医学院达成罕见病基因治疗研究协议
2020-06-09
CANbridge Pharmaceuticals Inc.与UMass Medical School的Horae基因治疗中心合作开展罕见遗传病基因治疗研究，重点关注神经肌肉疾病。该研究由Gao Guangping博士领导，他是一位在基因治疗领域具有开创性贡献的研究员。同时，CANbridge宣布了Guangping Gao博士和Mark Bamforth加入其战略咨询委员会，两人均为基因治疗科学和制造的全球领导者。这项合作旨在通过整合下一代技术，扩展CANbridge在罕见病治疗领域的管线。Horae基因治疗中心致力于开发罕见遗传病的治疗方法，拥有来自多个部门的跨学科团队。UMass Medical School致力于通过教育、研究、公共服务和医疗服务来改善人们的健康和福祉。CANbridge是一家专注于罕见病和靶向癌症的生物医药公司，与WuXi Biologics合作开发罕见遗传病治疗药物。

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