Friedreich's Ataxia Research Alliance

公司全称：Friedreich's Ataxia Research Alliance

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

Friedreich's Ataxia Research Alliance is a non for profit organization to support the research on Friedreich's ataxia.In September 2020, Friedreich's Ataxia Research Alliance entered into a 5 year collaboration with the IXICO

基本信息

联系电话：

14848796160

地址：

533 W Uwchlan Ave DOWNINGTOWN PENNSYLVANIA 19335-1763; US; Telephone: +14848796160; Fax: +14848721402;

公司官网：

www.curefa.org/index.php

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行业领域：

应用技术：

生物技术

企业动态

拉里玛疗法公司公布nomlabofusp治疗弗里德赖希共济失调的积极数据

2025-09-29 00:00:00

拉里玛疗法公司宣布，其正在进行的长期开放标签（OL）研究中，nomlabofusp治疗弗里德赖希共济失调（FA）患者的数据积极。该研究评估了每日皮下注射nomlabofusp的安全性和耐受性。结果显示，nomlabofusp在长期治疗中通常耐受性良好，且皮肤FXN水平显著增加。此外，nomlabofusp在四个关键临床结果（mFARS、FARS-ADL、9-HPT、MFIS）上观察到一致的改善趋势，表明可能对FA患者具有临床益处。尽管有过敏反应的风险，但所有过敏反应事件都发生在首次给药后的前6周内。拉里玛疗法公司计划在2026年第二季度提交加速批准的BLA申请。

Papillon Therapeutics 的 PPL-001 用于治疗弗里德赖希共济失调，获得美国食品药品监督管理局的孤儿药资格认定

2024-09-17

Papillon Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其PPL-001药物孤儿药资格，用于治疗弗里德赖希共济失调症。PPL-001是一种实验性基因校正CD34+造血干细胞和祖细胞（HSPC）疗法，旨在纠正FXN基因内含子1中的GAA重复扩张。弗里德赖希共济失调症是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，影响全身多个组织，包括中枢神经系统、心脏、眼睛、骨骼肌、胰腺等。PPL-001的研究得到了加州再生医学研究所（CIRM）、弗里德赖希共济失调症研究联盟（FARA）和美国国立卫生研究院（NIH）的部分资助。

Stealth BioTherapeutics 获得 Friedreich 共济失调研究联盟的资助，用于开发针对 Friedreich 共济失调的研究性线粒体治疗药物 SBT-589

2024-09-11

Stealth BioTherapeutics公司获得Friedreich's Ataxia Research Alliance（FARA）的资助，用于开发针对弗里德赖希共济失调（FA）的实验性线粒体治疗药物SBT-589。这项资助将支持一项旨在评估SBT-589对FA神经病变影响的临床前研究。研究将使用转基因小鼠模型来评估SBT-589对神经和生化方面的影响，并考察与新型疗法omaveloxolone的联合治疗。Stealth BioTherapeutics公司致力于开发针对线粒体功能障碍的新疗法，SBT-589是一种新型分子，作用于对细胞健康和能量生产至关重要的线粒体途径。FARA支持从基础研究到药物开发和临床研究项目的竞争性资助，旨在推动FA的治疗发展。

Larimar Therapeutics 报告 2024 年第二季度运营和财务业绩

2024-08-07

Larimar Therapeutics在2024年第二季度取得了显著进展，其nomlabofusp项目进展顺利，为未来一年的关键里程碑奠定了坚实基础。公司被FDA选中参与START试点项目，旨在加速BLA提交。Larimar正在积极筹备全球性确认研究，并已加入TRACK-FA神经影像联盟以支持神经影像生物标志物的开发。此外，公司计划在2024年底启动青少年患者的药代动力学研究，并将青少年患者纳入正在进行的OLE研究。截至2024年6月30日，Larimar拥有2.261亿美元的现金、现金等价物和可交易证券，预计现金储备将持续至2026年。

Vesigen Therapeutics 获得 Friedreich 共济失调研究联盟（FARA）的资助，用于开发靶向基因组编辑治疗策略

2023-03-14

Vesigen Therapeutics获得Friedreichs Ataxia Research Alliance（FARA）的资助，用于开发针对Friedreich's Ataxia（FA）神经退行性疾病的基因编辑治疗策略。该公司将利用其专有的ARMMs（ARrestin-domain 1 Mediated Microvesicles）技术，将CRISPR-Cas基因组编辑复合物作为非病毒疾病修饰策略，以去除Frataxin基因中的致病性重复扩张。Vesigen Therapeutics将重点研究ARMMs在特定组织细胞类型中的应用，以实现针对感觉神经元（位于背根神经节）的靶向基因编辑。FARA的CEO Jennifer Farmer表示，这项工作有望为FA患者带来变革性影响。这是Vesigen Therapeutics在神经疾病领域获得的第一笔资助。

10 位新兴罕见病科学家从 Uplifting Athletes 获得总计 200,000 美元的研究资助

2023-01-10

Uplifting Athletes，一家非营利组织，通过其第六届青年研究员选拔活动，向十位杰出的罕见病研究科学家颁发了总额为20万美元的研究资助。这些科学家来自北美，他们将在2023年2月4日于费城林肯金融场举行的活动中被表彰。自2018年以来，Uplifting Athletes已向44位罕见病研究者提供了超过82万美元的资助。这些资助由患者倡导组织提名，Uplifting Athletes和提名组织共同资助。此次活动由CSL Behring赞助，旨在通过体育的力量，为罕见病患者社区筹集资金，提高公众意识，并为他们带来希望和灵感。

国际合作推进 Friedreich 共济失调的基因治疗

2014-04-06

Friedreich's Ataxia研究联盟（FARA）宣布，FARA资助的科学家赫莲娜·普丘奥博士及其团队在《自然医学》杂志上发表了一项突破性的基因治疗研究。该研究利用腺相关病毒载体进行基因替换疗法，成功预防并纠正了Friedreich's Ataxia（FA）小鼠模型的心脏损伤。基于这一令人兴奋的结果，一家名为AAVLife的新公司成立，致力于快速开发针对FA患者生命威胁性心脏病的基因治疗项目。FARA自1998年成立以来一直与普丘奥博士合作，并于2013年中开始与AAVLife的创始人紧密合作。普丘奥博士在法国健康与医学研究院（INSERM）担任研究主任，她在实验室中测试了这种基因治疗方法的疗效。结果显示，单次静脉注射表达frataxin的AAVrh10可以不仅预防小鼠心脏疾病的发展，还能完全快速治疗处于心脏疾病晚期的小鼠，使其心脏恢复正常功能。FARA的科学顾问委员会和董事会已将基因治疗研究列为优先事项，并强调其对于治疗FA疾病的重要性。AAVLife的成立和普丘奥博士的研究成果为FA患者带来了新的希望。

STATegics， Inc. 宣布获得 Friedreich 共济失调研究联盟的资助，以支持其开发促红细胞生成素小分子模拟物用于治疗 Friedreich 共济失调的计划

2011-08-02

STATegics公司获得FARA（弗里德里希共济失调研究联盟）152,690美元的资助，用于推进其专有的小分子促红细胞生成素类似物化合物在弗里德里希共济失调（FRDA）治疗中的应用。FRDA是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，目前尚无批准的治疗方法。这笔资金将支持在FRDA的体外和体内预临床模型中对STATegics化合物的进一步测试和表征。FARA执行董事Jennifer Farmer表示，这一资助体现了FARA对公共-私人合作模式的承诺，STATegics则提供了工业能力和有希望的分子。此外，FARA还向STATegics介绍了全球的FRDA研究人员，他们将参与动物模型中的进一步体内测试，并提供弗里德里希共济失调患者的血液样本以筛选其分子。STATegics首席执行官Juha Punnonen表示，他们对FARA的支持感到兴奋，并期待推进公司化合物在FRDA治疗中的应用。关于弗里德里希共济失调和促红细胞生成素类似物，FRDA是由单个基因缺陷引起的遗传性神经退行性疾病，导致frataxin蛋白表达减少。症状通常在5至15岁之间开始，包括逐渐丧失力量和协调能力、视力听力受损、言语不清、糖尿病和心脏扩大，可能导致心力衰竭。由于frataxin减少是疾病的根本原因，因此增强frataxin表达的药物候选物被认为具有重大的治疗潜力。重组人促红细胞生成素（rhEPO）在预临床和临床研究中显示出增加frataxin蛋白水平的良好效果。STATegics的小分子EPO类似物在大小、组织渗透性和口服给药的可行性方面与rhEPO相比具有潜在优势。迄今为止的研究表明，STATegics的领先化合物在神经保护和增强frataxin蛋白水平方面具有令人鼓舞的特性。

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