强生公司报告称,其CAR-T疗法Carvykti在第二季度的销售额达到6.57亿美元,同比增长48%,符合分析师预期。然而,强生全球创新医学主席Jennifer Taubert在一次分析师电话会议上的评论,似乎引起了市场对Carvykti长期主导地位和强生商业优先事项的担忧。Taubert表示,在二线多发性骨髓瘤中,强生替代的现成组合Tecvayli和Darzalex具有“治愈潜力”,这可能与Carvykti有关。这一表述可能让Legend Biotech的投资者感到不安,因为他们已经对Carvykti的长期主导地位和强生的商业优先事项感到担忧。在7月15日的交易中,Legend的股价下跌了10%,并在随后的几天里继续下跌。此外,强生旗下的Tecvayli-Darzalex组合在3月份获得了FDA的超快速批准,但其在二线治疗中的销售潜力可能有限。在大多数发达市场,Darzalex已成为一线治疗的标准。强生还计划进行MonumenTAL-6三期试验,以评估其GPRC5D靶向T细胞激动剂Talvey在不同组合下的效果,包括与Tecvayli的组合。除了商业和临床竞争之外,地缘政治风险可能进一步加剧Legend投资者的担忧。
传奇生物科学创始人Frank Fan博士在推出全球最成功的细胞疗法Carvykti后,再次回归公众视野,推出全新的通用型CAR-T疗法平台。新公司Wondercel Therapeutics旨在解决细胞疗法行业的两大瓶颈:大规模生产可扩展性和基因编辑的缺陷。该平台名为Revo-U,能够从单一健康供体批次中产出高达3000名患者的剂量,有望降低未来成本。此外,Revo-U通过专利的蛋白质导向降解技术,避免了基因编辑带来的风险,提高了治疗细胞的功能性和安全性。尽管Revo-U在早期临床试验中表现出一定的潜力,但仍需进一步优化剂量、淋巴细胞清除和免疫抑制管理策略,以在疗效和安全性之间找到平衡。
GenScript生物科技公司宣布将于2026年1月14日在旧金山万豪马奎斯酒店举办第五届生物科技全球论坛。此次论坛以‘编写可能性’为主题,将探讨细胞和基因治疗(CGTs)以及下一代生物治疗领域中的变革性进步、计算革命和新兴技术。论坛将汇聚科学家、创新者、投资者和决策者,共同讨论生物技术的未来。论坛将邀请两位全球知名演讲者:蛋白质设计研究所所长、华盛顿大学生物化学教授、霍华德·休斯医学研究所研究员、2024年诺贝尔化学奖得主David Baker博士和微软首席科学官Eric Horvitz博士。论坛将包括主题演讲、圆桌讨论、技术展示等环节,旨在推动生物科技领域的创新与合作。
GenScript Biotech Corporation正式成为全球领先制药供应链倡议(PSCI)的供应商合作伙伴,标志着该公司在履行社会责任和推动可持续发展方面取得重要进展。PSCI致力于促进制药和医疗保健行业的负责任的价值链,其核心使命是解决供应链中的挑战,提升在道德、人权和劳工、健康与安全、环境以及相关管理体系等方面的表现。GenScript表示,将致力于创新和进步,推动医疗保健价值链的发展,并将PSCI的原则融入其运营中,共同塑造全球医疗保健行业更加可持续和负责任的未来。GenScript承诺在其四大业务领域——生命科学服务和产品、生物制剂合同研发和制造(CDMO)、工业合成产品和细胞疗法——中,坚持PSCI的原则,全面评估供应商,确保其负责任运营,从而提高供应链的合规性和可持续性。
GenScript Biotech Corporation在伦敦成功举办了其GenScript Biotech Global Forum的欧洲首秀,该论坛自2020年在旧金山举行以来,已成为推进细胞和基因治疗(CGT)的重要平台。今年的活动强调了公司推动全球CGT创新和促进国际合作承诺。论坛汇聚了来自学术界、工业和投资领域的全球CGT思想领袖,探讨了“释放细胞和基因治疗全部潜力”的主题,并聚焦于最新突破、技术创新和未来趋势。会议包括主题演讲、圆桌讨论和 fireside chat,专家们就CAR-T疗法、基因治疗和mRNA疫苗等领域的进展进行了深入讨论,并提出了推动CGT行业发展的策略和解决方案。GenScript Biotech Corporation致力于推动细胞和基因治疗领域的创新和进步,为全球患者带来更多希望。
GenScript Biotech,一家全球领先的生物技术公司,在生命科学、生物制药、合成生物学和细胞疗法等领域具有重要影响力。其CDMO子公司ProBio宣布,已将其PD-1新药分子实体(NME)授权给LaNova Medicines。LaNova Medicines近期与默克公司达成协议,旨在推进治疗进展。
RaeSedo公司将在2024年ATS呼吸创新峰会上展示其基于肺泡表面活性蛋白A(SP-A)的生物机制的新型哮喘治疗方法。该方法通过吸入SP-A衍生的肽类似物C940,在动物模型中显示出减少炎症、降低粘液产生和降低气道高反应性的效果。RaeSedo已成功将其疗法转化为吸入器,并计划于2025年上半年向美国食品药品监督管理局提交新药申请。该疗法有望改善哮喘患者的症状,并可能应用于其他肺部疾病的治疗。
GenScript Biotech Corporation与Roche宣布扩大合作,双方自2011年起便在实验室服务协议下开展合作,涉及全球范围内的产品和服务。此次合作扩展旨在推动创新,GenScript总裁Ray Chen表示,双方将结合技术优势,共同推动医疗诊断领域的突破性发展,以惠及全球患者和客户。
Indee Labs与全球领先的生物科学研究和服务提供商GenScript合作,共同开发一种用于大片段转基因插入的DNA敲入试剂盒。该试剂盒旨在通过Hydropore技术,将非病毒DNA有效递送至细胞,实现超过5kb的转基因插入,提高CRISPR/Cas基因编辑技术的效率。GenScript提供多种单链和双链DNA构建体,Indee Labs则优化Hydropore流程,评估不同处理方法对T细胞功能的影响。双方将共同推广非病毒基因治疗解决方案,助力科学家在免疫细胞和其他细胞类型中插入大片段转基因。
GenScript公司与Gladstone-UCSF基因组免疫学研究所合作开展了一项突破性的非病毒细胞疗法研究。该研究发表在《自然生物技术》杂志上,描述了一种使用ssDNA供体模板的方法,以降低细胞毒性并实现40%的敲入编辑效率,同时最大限度地减少多种原代细胞类型的细胞毒性。这项研究利用了GenScript的GenExact单链DNA(ssDNA)与Cas9靶向序列(CTS)的修饰,实现了高达90%的敲入效率。该研究有望加速新型、高产非病毒基因疗法的发展与制造,并降低成本。
GenScript和Avectas联手开展研究项目,旨在优化非病毒CRISPR基因编辑组件的制造过程,目标是提高非病毒细胞疗法的编辑效率和细胞存活率。两家公司合作,结合Avectas的细胞工程技术与GenScript在合成长寡核苷酸生产方面的专业知识,旨在为细胞疗法制造提供一种新颖且高效的解决方案。此举旨在应对美国食品药品监督管理局(FDA)关于使用病毒进行基因和细胞疗法指导草案的担忧,并推动CRISPR非病毒基因编辑方法的研究。GenScript与学术界和产业界合作伙伴合作,开发CRISPR非病毒基因编辑技术,以促进下一代基因和细胞疗法研发项目。研究团队将应用Avectas的SOLUPORE技术,使目标细胞膜通透,从而将工程化载体递送至细胞内,同时保持非常高的细胞存活率和功能。GenScript总裁陈瑞表示,期待与Avectas合作开发新型RNP和寡核苷酸递送系统,为非病毒细胞工程提供更完整的解决方案。Avectas首席执行官Michael Maguire表示,与GenScript的合作将使公司创新编辑工具与SOLUPORE递送平台相结合,推动下一代细胞疗法的发展。