National Human Genome Research Institute

公司全称：National Human Genome Research Institute

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

The National Human Genome Research Institute , formerly the National Center for Human Genome Research, was established in 1989 to carry out the role of the National Institutes of Health in the International Human Genome Project (HGP). The HGP was developed in collaboration with the US Department of Energy and begun in 1990 to map the human genome. In 1993, the role of the NCHGR was expanded via the establishment of the Division of Intramural Research to apply genome technologies to the study of specific diseases. In 1996, the Center for Inherited Disease Research was also established to study the genetic components of complex disorders.In 1997, the US Department of Health and Human Services officially elevated the NCHGR to the status of research institute, and it was renamed the National Human Genome Research Institute, and now make up one of 27 institutes and centers that make up the NIH.In August 2011, it was reported that investigators from the National Institute of Allergy and Infectious Diseases and

基本信息

地址：

9000 Rockville Pike Rm 4B09 BETHESDA MARYLAND 20892-2152; US; Telephone: +13014020911; Fax: +13014022218;

公司官网：

www.genome.gov

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
治疗技术
体内基因治疗
肽
反义寡核苷酸
药物治疗
RNA疗法
寡核苷酸
基因疗法
生物制剂治疗

热门标签：

创新药
改良型新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

Apertura基因治疗公司与NIH研究所合作研发NPC1基因疗法

2026-07-09

Apertura基因治疗公司宣布与Eunice Kennedy Shriver国家儿童健康和人类发展研究所（NICHD）和国家人类基因组研究所（NHGRI）达成合作协议，共同测试NPC1型尼曼匹克病的实验性基因疗法。该研究将利用Apertura的TfR1 CapX AAV衣壳，旨在通过血脑屏障，将基因疗法广泛分布于中枢神经系统。此外，Ara Parseghian医学研究基金会将提供资金支持。NPC1是一种罕见的、致命的常染色体隐性溶酶体储存病，会导致儿童早期神经退行性变、进行性小脑共济失调、痴呆，并在青少年期死亡。该研究旨在通过静脉注射系统递送AAV基因疗法，以降低复杂性和风险，并探索新型AAV衣壳的系统递送潜力。

基因学专家Eric D. Green加盟Illumina，推动全球医疗战略

2026-01-09 05:30:00

Illumina公司宣布任命Eric D. Green博士为首席医疗官（CMO），将于2026年2月2日生效。Green博士将负责推动公司通过基因组学革命来推动医学进步的使命。他将在全球范围内代表Illumina，作为关键的科学和医学领导者，推动基因组学的临床应用，扩大精准医疗解决方案的获取，并增加基因组数据的多样性。Green博士在合作伙伴、关键意见领袖和医疗专业人员中的独特专业知识、知识和影响力，将成为Illumina战略努力的关键组成部分，以改善全球人类健康。Green博士在加入Illumina之前，在美国国立卫生研究院的国家人类基因组研究所以及作为该研究所所长工作了三十多年。他曾在华盛顿大学医学院获得医学博士和哲学博士学位，并在临床病理学（实验室医学）住院医师培训期间开始了他在基因组学的职业生涯。

Cycle Pharmaceuticals 的 HARLIKU™（尼替西农）片剂首次获得 FDA 批准用于治疗尿酸尿症（AKU）

2025-06-19 00:00:00

Cycle Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准HARLIKU（nitisinone）片剂用于降低成人患者中的一种罕见遗传性代谢疾病——黑酸尿症（AKU）患者的尿液同型半胱氨酸（HGA）水平。HARLIKU将于2025年7月上市，成为首个也是唯一获得FDA批准的AKU治疗药物。AKU是一种超罕见遗传代谢疾病，患者体内HGA积累导致骨关节炎、黑皮病以及肾脏和心脏并发症。患者常出现疼痛、关节活动度降低，需要大关节置换，症状影响其身体功能、情绪健康和生活质量。HARLIKU的批准基于一项随机、无治疗对照研究的数据，该研究涉及40名AKU患者。国家人类基因组研究所在国家卫生研究院（NIH）的内部研究项目中，Wendy J. Introne博士及其团队发现，nitisinone在三年治疗后有助于患者改善疼痛、能量水平和身体功能。Cycle Pharmaceuticals的首席策略官Steve Fuller表示，公司对与Wendy Introne博士、Bill Gahl博士以及NIH的团队的合作感到非常感激，并期待尽快将HARLIKU提供给美国AKU患者。HARLIKU是Cycle Pharmaceuticals在美国的第八个商业产品，适用于降低成人黑酸尿症患者尿液中的同型半胱氨酸（HGA）水平。

Dovetail Genomics 获得 $2M SBIR 赠款，用于开发用于肿瘤应用的高通量 LinkPrep（TM）解决方案

2024-11-06

Dovetail Genomics获得来自美国国家人类基因组研究所在癌症研究应用中开发高通量LinkPrep解决方案的200万美元SBIR资助。该资助将支持其快速、高分辨率LinkPrep技术的进一步发展和验证，以应用于临床相关的癌症样本类型。这项技术利用链接读取方法，依靠现有的短读测序仪，在发现和检测结构变异方面具有显著优势。Dovetail Genomics计划利用这笔资助开发高通量能力，并验证包括FFPE在内的更多样本类型，以推动其在癌症研究中的更广泛应用。该公司的LinkPrep技术在检测结构变异方面表现出卓越的灵敏度，比传统的全基因组测序方法提高了百倍。Dovetail Genomics将在美国人类遗传学会2024年会议上展示LinkPrep技术的功能，并举办相关研讨会。

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