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Visgenx Inc

公司全称：Visgenx Inc
国家/地区：美国/——
类型：——
收藏
公司介绍：
Visgenx is focused on developing therapeutics based on increasing expression of ELOVL2 gene for the potential treatment of eye diseases, including age macular degeneration

基本信息

地址：

C/O Cooley Llp,4401 Eastgate Mall SAN DIEGO CALIFORNIA 92121; US; Telephone: +14082035023;

公司官网：

visgenx.com/

企业画像
行业领域：
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

企业动态

Visgenx 和 Charles River 宣布扩大基因治疗生产联盟
2023-12-07
Visgenx公司与Charles River实验室国际公司宣布扩大基因治疗制造联盟，Charles River将为Visgenx开发的用于治疗干性年龄相关性黄斑变性的基因治疗药物VGX-0111进行生产。Visgenx公司CEO威廉·佩德拉蒂表示，对Charles River的生产能力充满信心，并期待着为干性年龄相关性黄斑变性患者带来治疗方案。Charles River将开始为VGX-0111生产材料，以支持GLP预临床毒理学研究和临床概念验证试验。干性年龄相关性黄斑变性是一种导致严重视力丧失或失明的疾病，目前尚无治愈方法。Visgenx的VGX-0111是一种基于ELOVL2基因的候选基因治疗药物，旨在恢复ELOVL2的表达水平，从而可能减缓或停止由干性年龄相关性黄斑变性引起的视力丧失。
Visgenx 宣布其干性 AMD 基因治疗候选药物的关键转化研究取得积极结果
2023-06-27 18:00:00
Visgenx公司宣布，其针对退行性视网膜疾病开发基因疗法的非人类灵长类动物研究取得积极成果。该研究通过单次视网膜下注射VGX-0111（携带ELOVL2基因）来检验其是否在目标组织中表达并引起某些非常长链多不饱和脂肪酸（LC和VLC PUFA）的增加，同时确保剂量可耐受。研究显示VGX-0111成功满足了这三个关键参数。干性年龄相关性黄斑变性（AMD）是导致失明的主要原因，其潜在原因尚不明确，但近期研究表明，某些LC和VLC PUFA生物合成下降在AMD的发病机制中起着重要作用。ELOVL2酶在LC和VLC PUFA的生物合成中扮演核心角色。随着年龄的增长，ELOVL2基因的表达下降，导致视网膜中LC和VLC PUFA的减少，从而影响视力。VGX-0111是一种旨在增加ELOVL2表达的实验性基因疗法，预计通过恢复生理水平的ELOVL2表达，可以提高视网膜中LC和VLC PUFA的水平，从而减缓或停止干性AMD的进展。在自然老化模型中，对干性AMD的小鼠进行的研究表明，单次治疗VGX-0111可增加ELOVL2的表达并保护光感受器免受损失。最近完成的研究探讨了VGX-0111在非人类灵长类动物中的使用，作为向人类临床试验迈进的下一步。研究显示VGX-0111具有良好的耐受性，并在视网膜的目标区域适当表达。最重要的是，研究显示LC和VLC PUFA的显著增加，这些脂肪酸的缺乏与干性AMD相关。Visgenx公司首席科学官Martin Emanuele博士表示，这些发现表明，通过一种在人类近亲物种中可耐受的治疗方法，有可能增加与干性AMD相关的脂肪酸水平。这非常鼓舞人心，预示着进一步发展的前景。

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