UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium

公司全称：UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium

国家/地区：英国/——

类型：——

公司介绍：

The UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium is a research programme focused on gene therapies for cystic fibrosis.Oxford Biomedica Group has also entered into a number of partnerships, including with Novartis, Bristol Myers Squibb, Sanofi, Sio Gene Therapies, Orchard Therapeutics, Santen, Beam Therapeutics, Boehringer Ingelheim, the UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium and Imperial Innovations, through which it has long-term economic interests in other potential gene and cell therapy products.In May 2008, VGX Pharmaceuticals signed a multi-year supply agreement to provide plasmid DNA for ongoing toxicology and clinical trials with the UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium

基本信息

联系电话：

44(0)1316511041

联系邮箱：

david.porteous@ed.ac.uk

地址：

GB;

公司官网：

www.cfgenetherapy.org.uk/

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
治疗技术
体内基因治疗
药物治疗
基因疗法

热门标签：

创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

勃林格殷格翰及其合作伙伴开始为囊性纤维化患者开发同类首创的吸入基因疗法

2025-02-20

德国勃林格殷格翰公司与合作伙伴启动了一项针对囊性纤维化患者的首创吸入式基因疗法临床试验。该疗法名为BI 3720931，是一种新型基因疗法，旨在改善囊性纤维化患者的疾病预后，无论其基因突变类型。该试验针对无法从囊性纤维化跨膜传导蛋白（CFTR）调节剂中获益的成人囊性纤维化患者。囊性纤维化是一种遗传性疾病，随着时间的推移病情逐渐恶化，影响全球超过10万人。该疾病由CFTR基因突变引起，导致CFTR蛋白功能异常，进而引起呼吸道粘稠、浓稠的粘液堵塞，导致长期肺部感染，逐渐限制患者的呼吸能力。目前，治疗CFTR调节剂针对特定突变的患者取得了进展，但大约有10-15%的患者因突变类型或对调节剂不耐受而无法使用这些治疗。BI 3720931是一种首创的吸入式慢病毒载体基因疗法，通过将功能性的CFTR基因插入气道上皮细胞的DNA中，有望解决未满足的需求。该疗法旨在改善囊性纤维化患者的肺功能并减少病情恶化，无论其突变类型如何，包括那些遗传上无法从CFTR调节剂中获益的患者。该临床试验预计将在2027年初完成。

Oxford Biomedica 宣布勃林格殷格翰已行使与囊性纤维化的新型基因疗法治疗相关的选择权

2021-10-19

Oxford Biomedica宣布，Boehringer Ingelheim已行使了关于一种新型基因治疗药物BI 3720931的许可权，该药物用于治疗囊性纤维化。BI 3720931是一种基于慢病毒载体的基因治疗药物，由Oxford Biomedica提供慢病毒载体技术。Boehringer Ingelheim将支付3500万英镑的许可费用，并可能获得高达2750万英镑的研发、监管和销售里程碑奖金。此外，Boehringer Ingelheim还与IP Group和英国囊性纤维化基因治疗联盟签订了许可协议，以获得相关知识产权和专有技术。该合作项目旨在开发一种新型、复制缺陷型慢病毒载体，通过吸入给药方式将健康的CFTR基因选择性引入相关目标细胞，以提高基因转移效率，并可能为囊性纤维化患者提供一种基因独立的治疗选择。如果项目进入临床开发阶段，Oxford Biomedica将利用其高效的GMP合规生物反应器生产大量慢病毒载体。

OXFORD BIOMEDICA PLC 截至 2020 年 6 月 30 日止六个月中期业绩

2020-09-17

牛津生物医学公司发布2020年上半财年业绩，收入增长6%至3400万英镑，生物加工和商业开发收入增长24%至2340万英镑。许可、里程碑和版税收入为1060万英镑，较2019年同期下降20%。公司通过6月成功配售筹集了4000万英镑，用于继续利用细胞和基因治疗市场的机遇，并为制造潜在COVID-19疫苗候选人提供额外资源。公司还与阿斯利康签署了大规模制造潜在COVID-19疫苗AZD1222的协议，并预期到2021年底将获得超过3500万英镑的额外收入。

Oxford Biomedica 与阿斯利康签署供应协议，以扩大对 COVID-19 候选疫苗 AZD1222 的生产支持

2020-09-01

牛津生物医学公司与阿斯利康签订供应协议，扩大COVID-19疫苗候选物AZD1222的制造支持，为期18个月，可能延长至2022年和2023年。阿斯利康将支付1500万英镑作为产能预订费，并可能支付超过3500万英镑的额外收入。牛津生物医学将为阿斯利康预留其新商业制造中心Oxbox的三个制造单元，并已与英国疫苗制造创新中心合作，提前两个月启用两个新制造单元。

勃林格殷格翰、英国囊性纤维化基因治疗联盟、Imperial Innovations 和 Oxford Biomedica 宣布建立新的合作伙伴关系，开发用于囊性纤维化的一流基因疗法

2018-08-06

Boehringer Ingelheim、英国囊性纤维化基因治疗联盟（GTC）、Imperial Innovations和Oxford BioMedica宣布全球合作，共同开发针对囊性纤维化（CF）的创新疗法。该合作旨在利用基因治疗技术，通过引入健康的CFTR基因来治疗CF，有望为患者提供长期治疗。Boehringer Ingelheim将提供其在药物发现和新型突破性治疗药物的临床开发方面的能力，Oxford BioMedica将负责生产病毒载体，GTC将领导研发和临床前研究。这一合作将结合各方的临床、科学、制造和商业技能，为CF患者带来新的治疗选择。

建立合作伙伴关系以开发囊性纤维化基因疗法

2018-08-06

英国囊性纤维化基因治疗联盟，包括伦敦帝国理工学院、牛津大学和爱丁堡大学在内的成员，将与勃林格殷格翰公司和牛津生物医学公司合作开发基于病毒载体疗法。这一合作建立在联盟进行的开创性研究之上，包括临床试验，显示出令人鼓舞的结果。囊性纤维化是一种由CFTR基因突变引起的遗传性疾病，导致呼吸道和消化道的粘稠粘液积累，患者更容易患肺病，预期寿命显著降低。基因治疗旨在通过将功能正常的基因版本递送到患者的肺细胞中来修复有缺陷的基因。过去17年来，基因治疗联盟一直在努力确定基因治疗是否能成为囊性纤维化患者的临床可行选择。在新合作下，研究人员将分享他们的专业知识，开发一种可吸入的治疗方法，并将其推进到临床试验。人们希望这种做法将帮助囊性纤维化患者活得更久，并显著提高他们的生活质量。牛津大学的教授Deborah Gill和Steve Hyde表示：“我们多年来一直是英国囊性纤维化基因治疗联盟的一部分，致力于开发囊性纤维化肺病的基因治疗，现在我们很高兴能与牛津生物医学公司和勃林格殷格翰公司合作。这一联合努力对我们确立一种临床可行的治疗方法至关重要。”

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