无论是大型还是新兴的生物技术公司，许多公司都发现自己缺乏适当的内部资源或专业知识来支持提交监管申请。因为需要这些企业既能够及时、持续地向提供改善病人生活质量的药物，又必须确保药物安全、有效并符合监管要求。
一、行业困境
快速增长的市场和不断变化的监管环境
当既需要将挽救生命的产品快速推向市场，又要在快速增长的行业和不断发展的监管规定之间游刃有余时，任何一家生物技术公司都会发现自己陷入困境。不断发展中的细胞和基因治疗(CGT)行业就是一个很典型的例子。
CGT 产品、病毒载体和病毒疫苗，与其他生物治疗产品相比有很强的特殊性。CGT 产品作为一种潜在的“一劳永逸”的治疗方法，与传统生物药(例如单克隆抗体)不同，能够实现对患者的治愈以代替长期治疗。这改变了供应链模式，使得许多现有的生物制药创新者转向 CGT。CGT 的产品可以对患者的生活产生巨大的影响，但是尽管我们迫切需要将其推向市场，对于许多生物技术创新者来说，它仍然存在诸多未知因素。高昂的药物价格、医疗费用报销的不确定性以及成本叠加等因素，都影响着各类生物技术公司快速推进 CGT 产品的决心和能力。
该行业的独特性和制造病毒载体的手段也需要专业的设施和知识经验：
CGT 行业专业的设施与知识经验
·现有的重组蛋白/单克隆抗体设备不能用于病毒载体的生产。
·特殊的 HVAC 需求进一步增加了运行成本。
·需要一个可扩展的质量管理体系，以提高速度，同时保持稳定性。
CGT 产品新颖独特，市场需求仍在继续上升。根据2020年的一份报告，CGT 的市场预计到 2025 年价值 140 亿美元，复合年增长率超过 30%。此外，美国食品和药物管理局(FDA)预计，CGT 行业将继续快速增长：
“
我们预计到 2020 年，我们每年将收到超过 200 个 IND 申请（新药临床试验申请）……到 2025 年，基于目前的渠道和这些产品的临床成功率评估，我们预计 FDA 每年将批准 10 至 20 个细胞和基因治疗产品。
——斯科特·戈特利布，医学博士，FDA 局长
”
为了帮助减少 CGT 审批过程中不必要的延误，FDA 和欧洲药品管理局(EMA)等监管机构已经发布了一些正式和非正式的指导原则，以帮助病毒载体制备公司成功、安全地生产改变生活的产品。同时围绕这些产品的法规也在随时更新，以适应快速发展的 CGT 行业。
尽管法规在不断变化，但仍有一些 CDMO 品牌是真正的 CGT 专家，他们不仅拥有 CGT 产品的开发经验，且能够灵活地适应不断变化的法规。无论您的生物技术公司规模有多大，遵守监管指导方针都可能是一项艰巨的任务——选择 CDMO 的首要要求应该是其拥有与监管机构打交道的经验。
尽管将您的 CGT 产品推向市场的时间紧迫，但获得 BLA 的平均周期仍接近四年。漫长的申报周期和不断发展的法规正在给整个 CMC 行业带来瓶颈，延长了将 CGT 产品送到患者的过程。无论是您的公司还是病人都将无法承受病毒载体陷入监管批准的循环往复中。
经验丰富的 CDMO 利用自己的行业经验，在突破 CMC 瓶颈同时加快 CGT 产品的开发进度。
二、解决方案
与具备专业知识的 CGT CDMO 专家合作
无论你是否已有 CDMO 合作伙伴或正在选择一家 CDMO 来进行病毒载体生产服务，询问他们在该行业的基础专业知识十分重要。例如：
01是否期待 CGT 产品在未来几十年发生变化?
CGT 市场正在快速增长和变化，正确的 CDMO 应该始终能够展示他们如何能够随着市场变化而变化的能力。
02是否专注早期临床，加快开发以便快速上市?
尽管 CGT 的审批可能需要时间，但现有的审批途径是存在的，正确的 CDMO 将简化流程和程序，以减少从开发到上市所需的时间。
03是否参与未来对 CGT 产品监管框架的调整?
虽然没有一个 CDMO 能够预测未来，但明智的 CDMO 将能够根据他们以往的经验推算出监管变化何时可能发生。这是加快产品审批的关键。
04是否与监管机构密切合作并保持良好关系?
无论这些监管机构是 FDA 还是 EMA，了解 CDMO 在监管机构中的良好信誉是很重要的。合适的 CDMO 不仅要与监管机构保持良好关系，而且还会通过正式和非正式的沟通与监管机构密切合作。
尽管这些并不是决定您所接触的 CDMO 是否为病毒载体服务专家的核心问题，但这些问题仍然十分重要。这些问题开启了关键的、更具有战略意义的对话，这是一次了解 CDMO 对您的病毒载体项目需求是否理解的机会。
承诺帮助您更快地将产品推向市场是 CDMO 工作的一部分，他们还需要能够保持业务连续性，以满足卫生监管部门的期望和承诺。现在这一点更加明显，因为新冠肺炎疫情已经成为每一个生物技术领域公司都要克服的具有挑战性的障碍。不管小型还是大型公司，富有经验的专家会帮助客户在维护一个安全生产空间的同时还可满足监管要求。正确的 CDMO 应该已经具有成熟的业务连续性流程和程序，来维护所有与生产相关事项。但如何应对监管检查？在保证生产设备安全的同时，CDMO 如何适应针对CGT的检查？
与能够胜任虚拟检查的 CDMO 合作
在旅行依然存在风险的当下，很多面对面会议已经变成了远程虚拟的形式，这其中就包括 FDA 和 EMA 等监管机构的检查。如果 CDMO 没有办法支持与监管机构建立这种新的沟通模式，您会发现他们很难继续顺利推进您的CGT项目。正确的 CDMO 将采用充分有效的科技手段，向监管机构展示他们的设备和程序。
这些类型的虚拟检查不仅仅是一次在线会议ーCDMO 必须能够让监管者如同置身于现场，以便达到监管检查的所有必要标准。
正确的 CDMO 将创建一个虚拟检查环境
符合监管机构远程评估指南——目前只有 EMA 有关于虚拟检查的正式指南。
使用可靠的软件，如 Microsoft Team 和 SharePoint，不仅可以向监管机构展示网站，还可以共享必要和必需的文档。
利用实时、高质量视频流的 GMP 设备，提供 360 度全方位视图。
当 CDMO 有能力参与这种虚拟现实检查时，它传达了两个信息。首先，他们致力于保持业务连续性，能够适应全球行业可能面临的任何挑战。其次，他们不会逃避自己的监管责任，这表明他们重视与监管机构的沟通，对 CGT 行业来说这种合作有助于加速您的 CGT 产品取得巨大的成功。
三、赛默飞Patheon™制药服务，您的 CGT 合作伙伴
各种规模的 CGT 创新公司都需要 CDMO 合作伙伴，来帮助他们尽快成功地达到下一个临床阶段，在降低监管风险的同时，帮助企业开源节流。我们为细胞和基因治疗的开发、生产和分发提供独特的端到端的解决方案组合。
赛默飞不仅是您的 CGT 产品开发的 CDMO 供应商，更是您病毒载体服务的合作伙伴，为您成功为患者提供挽救生命的产品助力。
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