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BioMarin放弃AAV基因疗法Roctavian！高昂定价、疗效争议下的血友病基因疗法困境
去年BioMarin缩小Roctavian战略范围，如今寻求彻底剥离。其2025年三季度业绩报告宣布移除该药，评估对外授权方案。血友病基因疗法领域困境重重，辉瑞、罗氏等均有相关项目受挫，未来基因疗法发展取决于支付模式、成本及疗效数据。 -
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