6月12日，总部位于英国的眼科基因疗法公司Beacon Therapeutics宣布A轮融资1.2亿美元，用于推进公司眼科基因疗法研发。本轮融资由Syncona Limited领投，Oxford Science Enterprises参投，Syncona Limited将持有该企业65.3%的股份（价值约7800万美元）。
Beacon Therapeutics研发管线
Beacon Therapeutics是Syncona推出了的第三家基因治疗公司，成立于2023年，由经验丰富的领导团队领导，包括David Fellows、Nadia Waheed博士和Abraham Scaria博士，他们都拥有数十年的眼科基因疗法经验，旨在恢复和改善患有一系列常见和罕见视网膜疾病导致失明的患者的视力。
AGTC-501
据药融云数据库显示，该公司的主导项目AGTC-501（laruparetigene zovaparvovec）是一种用于治疗X连锁性色素性视网膜炎(XLRP)的基因疗法，作用靶点于GRK1与RPGR，目前正处于II期临床试验中。AGTC-501由眼科基因疗法公司AGTC研发，2022年10月Syncona以8350万美元收购了AGTC。
AGTC-501药物研发信息（部分，完整内容请登录“药融云数据库www.pharnexcloud.com/?mh”查看）
截图来源：药融云全球药物研发数据库
XLRP是一种遗传病，会导致患者渐进性视力丧失，包括儿童早期的夜盲症、视野的逐渐收缩，患者在疾病过程中视力会逐渐下降，导致40岁左右出现失明。AGTC-501正确表达全长RPGR蛋白，从而解决由XLRP引起的光感受器损伤，包括视杆和视锥损失。预计2023年下半年Beacon公布AGTC-501II期试验数据。
2个临床前项目
Beacon还拥有两个临床前项目：一项是针对干性年龄相关性黄斑变性(AMD)的玻璃体内基因疗法；另一项针对视锥杆营养不良（CRD），该眼科基因疗法已获得牛津大学眼科学教授Robert MacLaren实验室许可。MacLaren教授是一名视网膜专家和经验丰富的生物技术公司创始人，也是Beacon Therapeutics的联合创始人，他将成为该公司的重要科学顾问，并将加入董事会。
Beacon在英国伦敦设有新工厂，补充了马萨诸塞州波士顿和美国佛罗里达州的现有工厂设施。
Syncona在AAV基因治疗方面拥有丰富的专业知识，特别是在建立视网膜基因治疗业务上。Syncona目前拥有3家基因治疗公司，分别是：Nightstar（8.77亿美元收购）、Gyroscope（15亿美元收购）、Beacon Therapeutics。
Beacon Therapeutics将由Nightstar Therapeutics前首席执行官David Fellows领导，他在眼科领域拥有超过40年的经验。Nightstar前首席医疗官Nadia Waheed博士将担任Beacon首席医疗官，带来多年的眼科基因疗法研发经验。
Syncona研发管线
参考资料：
[1] 药融云数据库vip.pharnexcloud.com/?mh
[2]https://www.synconaltd.com/news-and-insights/news/beacon-therapeutics-launches-with-96-million-120-million-to-develop-a-new-generation-of-gene-therapies-for-retinal-diseases-resulting-in-blindness/
[3]https://european-biotechnology.com/up-to-date/latest-news/news/Syncona-launches-new-gene-therapy-company-beacon-therapeutics.html
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2026-07-22
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