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【ChiCTR2200062718】iPSC来源的外泌体治疗SCN1A相关癫痫的临床探索性研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2200062718

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2022-08-16

临床申请受理号

靶点

适应症

SCN1A相关癫痫

试验通俗题目

iPSC来源的外泌体治疗SCN1A相关癫痫的临床探索性研究

试验专业题目

iPSC来源的外泌体治疗SCN1A相关癫痫的临床探索性研究

申办单位信息

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联系人邮编

100853

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临床试验信息

试验目的

目前对于Dravet综合征及SCN1A相关其他癫痫患者缺乏有效的临床干预手段。本研究主要探索iPSC来源外泌体对Dravet综合征及SCN1A基因相关的其他癫痫患者治疗安全性及有效性。

试验分类

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试验类型

病例对照研究

试验分期

Ⅰ期

随机化

随机化由不了解本研究的专业人员使用计算机生成的序列生成，根据患者招募顺序，每个人被赋予1到120的唯一编号。

盲法

患者家长、研究者盲法

试验项目经费来源

无

试验范围

目标入组人数

80;100;40

实际入组人数

第一例入组时间

2022-08-15

试验终止时间

2025-08-15

是否属于一致性

入选标准

第一部分入组标准：必须满足以下纳入标准可入组研究 1. 男女均可，年龄2-18岁； 2. 明确诊断为Dravet综合征，目前的抗癫痫药物不能完全控制疾病； 3. 明确含有SCN1A基因致病性突变； 4. 在4周的基线观察期内，患者必须经历至少4次抽搐发作； 5. 患者必须服用一种或多种抗癫痫药物，其剂量已经稳定至少4周； 6. 有关癫痫的所有药物或干预措施在筛选期达到稳定，为避免调整带来的影响，在评估期间不进行抗癫痫药物或干预措施的调整； 7. 患者法定监护人必须愿意并能够配合试验完成相关检查、检验； 8. 患者法定监护人同意签署书面知情同意书。第二部分入组标准：必须满足以下纳入标准可入组研究 1. 男女均可，年龄2-18岁； 2. 明确含有SCN1A基因致病性突变； 3. 在4周的基线观察期内，患者必须经历至少4次抽搐发作； 4. 必须服用一种或多种抗癫痫药物，其剂量已经稳定至少4周； 5. 有关癫痫的所有药物或干预措施在筛选期达到稳定，为避免调整带来的影响，在评估期间不进行抗癫痫药物或干预措施的调整； 6. 患者法定监护人必须愿意并能够配合试验完成相关检查、检验； 7. 患者法定监护人同意签署书面知情同意书。；

排除标准

1. 患者患有除癫痫以外的临床上明显不稳定的疾病； 2. 患者在筛查或随机分组前的4周内出现除癫痫以外临床显著疾病。 3. 患者合作或依从性差，不能保证按方案要求进行； 4. 目前正在参加其他临床研究或接受他药物治疗； 5. 药品成分过敏者； 6. 根据研究者评估，认为由于其他各种原因不适合入组的患者。 7. 研究期间有计划到其他国家旅行； 8. 在研究过程中或之后的三个月内怀孕、哺乳或计划怀孕的女性。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

解放军总医院儿科学部，解放军总医院第一医学中心

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100853

联系人通讯地址