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Taysha Gene Therapies Inc

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公司全称:Taysha Gene Therapies Inc
国家/地区:美国/——
类型:基因治疗药物研发商
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公司介绍:
Taysha Gene Therapies, Inc.最初是根据德克萨斯州法律于2019年9月20日成立。该公司于2020年2月13日转换为特拉华州公司。该公司是一家以患者为中心的基因治疗公司,致力于开发和开发 商业化基于AAV的基因疗法,用于治疗罕见和大量患者群体的中枢神经系统单基因疾病。

基本信息

成立时间:

2020-01-01

员工人数:

51~100人

联系电话:

1-214-6120000

地址:

3000 Pegasus Park Dr. Ste 1430 Dallas Texas 75247

公司官网:

www.tayshagtx.com

企业画像
应用技术:
  • 重组病毒
  • shRNA
  • 治疗技术
  • 体内基因治疗
  • RNA疗法
  • 基因疗法
热门标签:
  • 创新药
  • 基因疗法
研发信息
靶点:
适应症:
治疗领域:

团队信息

Sukumar Nagendran ——
Director and President and Head of Research and Development 薪酬:
个人简介:——
Kathleen Reape ——
Director 薪酬:
个人简介:——
Laura Sepp Lorenzino ——
Director 薪酬:
个人简介:——
Phillip B. Donenberg ——
Director 薪酬:
个人简介:——
Paul B. Manning ——
Director 薪酬:
个人简介:——

企业动态

泰莎基因疗法公司(Taysha Gene Therapies, Inc.)近日报告了截至2026年3月31日的第一季度财务结果,并更新了其TSHA-102项目的研发进展。公司确认了与FDA在TSHA-102生物制品许可申请(BLA)提交途径上的共识,包括关键试验设计、终点以及基于REVEAL关键试验6个月中期分析的审批可能性。TSHA-102是一种针对雷特综合症的基因治疗药物,目前正在进行关键临床试验。此外,公司还启动了TSHA-102的BLA支持性生产质量规范(PPQ)活动,预计将在2026年第四季度完成。截至2026年5月的数据截止日期,TSHA-102在REVEAL 1/2期临床试验中表现出良好的耐受性,没有治疗相关的不良事件或剂量限制性毒性。
泰莎基因疗法公司(Nasdaq: TSHA)是一家专注于推进腺相关病毒(AAV)基基因疗法治疗中枢神经系统(CNS)严重单基因疾病的临床阶段生物技术公司。2026年5月1日,泰莎公司的薪酬委员会授予五位新员工共计188,000股公司普通股的限制性股票单位(RSUs),作为他们加入泰莎公司就业的激励措施。这些RSUs是根据泰莎基因疗法公司2023年激励计划授予的,符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)的要求。RSUs将在授予之日起的第一周年开始,以四年等额分期的方式实现解禁,前提是员工在每期解禁日期前继续为公司提供服务。泰莎基因疗法公司专注于开发变革性药物,旨在解决严重的未满足医疗需求,并显著改善患者及其护理者的生活。公司的管理团队在基因疗法开发和商业化方面拥有丰富的经验。泰莎公司利用这一经验、其制造工艺以及临床和商业上证明的AAV9衣壳,努力将治疗从实验室快速转移到临床。
Taysha基因疗法公司近日宣布,将在即将召开的美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上展示TSHA-102(scAAV9-mini MeCP2)与ssAAV9-MECP2全长度结构在神经元细胞模型中的比较数据。TSHA-102是一种用于治疗Rett综合征的scAAV9基因疗法,编码了一种功能性的、缩小的MECP2转基因,这一关键设计特征支持了增强的转导效率和稳定性。数据显示,scAAV9在神经元细胞模型中能驱动比ssAAV9显著更高的MeCP2蛋白表达,最高可达30倍。这些数据进一步验证了scAAV9和miniMeCP2在TSHA-102构建中的选择,并为REVEAL 1/2期临床试验A部分中患者接受TSHA-102治疗后所展现的早期、持续和深化的功能改善提供了转化支持。
Taysha基因疗法公司宣布,其针对雷特综合症的关键临床试验TSHA-102已开始给药,该试验评估了15名6至22岁之间的患者。公司已与FDA达成书面协议,将在BLA提交中包含来自ASPIRE试验的至少三个月的安全性数据,以支持为2岁及以上雷特综合症患者提供广泛标签。预计TSHA-102的关键临床试验和ASPIRE试验将在2026年第二季度完成给药,长期安全性和有效性数据更新预计将在2026年第一季度发布。TSHA-102是一种通过鞘内递送的治疗雷特综合症的AAV9基因疗法,旨在通过向中枢神经系统细胞递送功能性的MECP2来治疗疾病的根本原因。
Taysha基因疗法公司宣布,其治疗雷特综合症的候选药物TSHA-102已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的突破性疗法指定。这一指定基于TSHA-102在REVEAL Phase 1/2临床试验中展现出的积极临床证据。此外,公司已与FDA就REVEAL关键性试验方案和统计分析计划达成一致,包括六个月的中期分析,这可能会加速生物制品许可申请(BLA)的提交。TSHA-102在REVEAL Phase 1/2试验中表现出良好的耐受性,没有治疗相关的不良事件或剂量限制性毒性。Taysha基因疗法公司还恢复了TSHA-102雷特综合症项目的全部权利,使其能够专注于推动长期价值并保持战略灵活性。
泰莎基因疗法公司(Nasdaq: TSHA),一家专注于推进基于腺相关病毒(AAV)基因疗法治疗中枢神经系统(CNS)严重单基因疾病的临床阶段生物技术公司,宣布将于2025年10月28日公布截至2025年9月30日的第三季度财务报告,并将于2025年11月4日(美国东部时间上午8:30)举行企业更新电话会议和网络直播。泰莎基因疗法公司的领先临床项目TSHA-102正在开发中,用于治疗雷特综合症,这是一种罕见的神经发育障碍,目前尚无针对疾病遗传根本原因的批准的治疗方法。泰莎基因疗法公司致力于开发变革性药物,旨在解决严重的未满足医疗需求,并显著改善患者及其护理者的生活。公司管理团队在基因疗法开发和商业化方面拥有丰富的经验,并利用这一经验、其制造工艺以及经过临床和商业验证的AAV9衣壳,努力将治疗从实验室快速转化为临床应用。更多信息请访问http://www.tayshagtx.com。
泰莎基因疗法公司宣布,其与阿斯利康公司之间的2022年选择权协议已到期,泰莎基因疗法恢复了其领先药物TSHA-102在Rett综合症治疗项目中的全部权利。TSHA-102是一种针对Rett综合症的腺相关病毒(AAV)基因治疗药物,已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的突破性疗法指定。泰莎基因疗法计划继续推进TSHA-102的研发,并有望在后期开发阶段和潜在的商业化中取得进展。TSHA-102的首次患者剂量将在本季度进行。
Taysha基因疗法公司宣布,在54届儿童神经病学学会年会上,对REVEAL Phase 1/2临床试验A部分的数据进行了新的补充分析,评估了TSHA-102在女性雷特综合症患者中的疗效。分析结果显示,所有10名患者均表现出额外的功能增益和改善,这些增益和改善超出了自然病史定义的发展里程碑。研究强调了TSHA-102在核心领域(包括沟通、精细运动、粗大运动和自主功能)对日常生活活动的影响,22个发展里程碑和165项额外的技能/改善在10名患者中实现。此外,补充分析还包括了经过验证的结构化疗效量表,以捕捉28个自然病史定义的发展里程碑之外的额外技能和改善。

融资信息

更多
公布时间
企业名称
类型
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
详情

2023-08-14

Taysha Gene Therapies Inc

基因治疗药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

IPO后其他轮次
——

2021-08-16

Taysha Gene Therapies Inc

基因治疗药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

IPO后其他轮次
——

2020-09-25

Taysha Gene Therapies Inc

基因治疗药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市
——
——

2020-09-24

Taysha Gene Therapies Inc

基因治疗药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市
——
——

2020-08-05

Taysha Gene Therapies Inc

基因治疗药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

GV;
Invus;
[+11]

——

2020-04-30

Taysha Gene Therapies Inc

基因治疗药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

种子轮
——

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2021-12-31
截止日期
2025-09-30
2025-06-30
2025-03-31
2024-12-31
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