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GEMMABio

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公司全称：GEMMABio
国家/地区：美国/——
类型：基因治疗药物研发商
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公司介绍：
GEMMABio是一家治疗药物公司，专注于推进研究和为罕见疾病患者提供改变生活的先进疗法。该公司将提供研究和产品开发功能，将基因治疗的发现从实验台更快、更经济地带到床边。GEMMABio由基因治疗行业先驱吉姆·威尔逊（Jim Wilson）和他的专家团队领导，他们之前在学术界开展了这项工作。Wilson也是Franklin Biolabs的主席，这是一家合同研究组织，提供从发现到临床载体制造到全球基因药物行业的全方位服务。

基本信息

成立时间：

2024-01-01

员工人数：

51~100人

联系电话：

+1 445 201 3569

地址：

125 South 31st Street, Philadelphia, PA

公司官网：

www.gemmabiotx.com/

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行业领域：
热门标签：
  • 基因疗法

企业动态

GEMMABio的GB221基因疗法获得美国FDA罕见儿科疾病指定
2026-02-26 23:00:00
GEMMABio公司宣布，其下一代基因疗法GB221在SMA1（脊髓性肌萎缩症1型）的临床试验中已开始给药。GB221是一种通过脑室内注射直接递送到脑脊液中的基因疗法。该疗法旨在表达一个功能性的、密码子优化的SMN1基因，以减少过度表达相关的毒性和感觉神经毒性。该临床试验将评估2周至12个月以下儿童参与者的安全性、耐受性和疗效。GEMMABio首席执行官James M. Wilson表示，他们感谢勇敢接受SMA1基因疗法的儿童和家庭。此外，美国FDA已授予GB221罕见儿科疾病指定（RPDD），如果GB221在临床试验完成后符合罕见儿科疾病产品申请的标准并获得美国FDA的批准，GEMMABio将有权获得优先审评券（PRV）。
全球领先基因药物公司GEMMABio推出专注于罕见病治疗的临床阶段公司RareTx
2025-10-07 20:00:00
全球领先的基因药物公司GEMMABio宣布成立Rare Therapeutics，Inc.（RareTx），一家专注于推进罕见基因疗法的临床阶段公司。RareTx将专注于几种针对溶酶体储存病的治疗。由于罕见病市场有限以及一次性治疗条件下的报销挑战，传统生物制药公司并未开发针对罕见病的基因疗法。GEMMABio总裁、CEO和创始人James Wilson博士表示，RareTx的目标是确保所有患有罕见病的患者都能实现基因药物带来的希望，无论其疾病的罕见程度或其国家支付能力如何。RareTx的疗法平台针对影响中枢神经系统（CNS）或心脏/骨骼肌的单基因疾病。其领先的临床阶段CNS项目包括GM1神经节苷脂病（GM1）、克拉伯病（Krabbe）和代谢性白质营养不良（MLD）。RareTx将利用公私合作伙伴关系和区域卓越中心来提供治疗，并通过与GEMMABio的关系在巴西和阿布扎比建立区域枢纽，分别服务于拉丁美洲和中东的基因治疗。
MavriX Bio的基因疗法MVX-220获得FDA快速通道认定
2025-09-22 21:00:00
MavriX Bio公司宣布，其针对安格曼综合症（AS）的基因疗法候选药物MVX-220已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定。MVX-220是一种研究性腺相关病毒（AAV）基因疗法，旨在治疗AS。这一认定反映了FDA对AS患者急需疗法的重视，同时也为MavriX Bio与FDA的更紧密合作和加速研发进程提供了机会。MavriX Bio计划启动ASCEND-AS研究，这是一项针对MVX-220的1/2期首次人体研究，旨在评估该疗法在患有不同基因型的AS患者中的安全性、耐受性和疗效。该研究由GEMMA Biotherapeutics公司开发，并由FAST基金会资助。
基因治疗药物研发商GEMMABio获得3400万美元种子轮融资，以推动基因治疗的进步
2024-12-23
2024年12月23日，基因治疗药物研发商GEMMABio宣布完成3400万美元种子轮融资，由 Double Point Ventures、Bioluminescence Ventures和Earlybird Venture Capital共同领投，Savanne Life Sciences也提供了额外的支持。这笔资金将推动GEMMABio的运营扩张和创新基因治疗项目。

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投资方
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2024-12-23

GEMMABio

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医药研发/制造
化学&生物药

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Earlybird Venture Capital;
Bioluminescence Ventures;
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