Ractigen Therapeutics宣布，其创新性siRNA疗法RAG-17的二期临床试验已开始，该疗法针对SOD1突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS）。首例给药在浙江大学医学院附属第二医院进行，由医学遗传科/罕见病中心的Zhi-Ying Wu博士领导。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的多剂量递增（MAD）研究，旨在评估RAG-17在SOD1突变患者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）、药效学（PD）和初步疗效。参与的研究地点包括北京天坛医院、浙江大学医学院附属第二医院、四川大学华西医院、福建医科大学附属协和医院和中山大学附属第一医院。这一里程碑标志着研究进入二期阶段，基于一期单剂量递增（SAD）部分的顺利完成。二期MAD阶段的过渡得到了SAD研究的高度鼓舞人心的数据支持，这些数据显示了单次注射后的卓越安全性特征和持续的生物标志物调节，包括CSF SOD1蛋白的显著减少和血浆神经丝轻链（NfL）水平的改善。这些结果验证了公司专有的SCAD™递送平台在人类中枢神经系统（CNS）中的能力。Ractigen Therapeutics的创始人兼首席执行官Long-Cheng Li博士强调了公司致力于推进ALS治疗的承诺。Zhi-Ying Wu博士对二期试验持乐观态度，期待进一步研究RAG-17在提高ALS患者生活质量方面的潜力。RAG-17已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定（ODD），并被选入国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）的CARE项目，以促进罕见病疗法的加速开发。肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种影响大脑和脊髓神经细胞的进行性神经退行性疾病，导致肌肉无力、瘫痪，通常在诊断后的三到五年内死亡。SOD1基因突变约占家族性ALS病例的10-20%，约占散发性ALS病例的1-2%。目前，对于可以减缓或停止疾病进展的有效治疗方法仍存在重大未满足的医疗需求。Ractigen Therapeutics是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于创新下一代RNA疗法，主要关注通过其经过临床验证的RNA激活（RNAa）技术开发的小激活RNA（saRNAs）。利用专有的递送平台如SCAD™、LiCO™和GLORY™，Ractigen正在推进针对肿瘤学、神经疾病和遗传疾病的未满足医疗需求的产品管线。其多才多艺的技术还使RNA基解决方案，包括siRNAs，能够快速开发，以针对中枢神经系统（CNS）等危及生命、快速进展的疾病。Ractigen致力于科学卓越和以患者为中心的创新，通过RNA疗法的力量改变医疗保健。
Ractigen Therapeutics公司宣布，其小激活RNA（saRNA）疗法RAG-18的首个临床试验在北京协和医学院附属北京医院成功给药。该试验旨在评估RAG-18在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的安全性和药代动力学特征，并探索其改善肌肉功能的作用。RAG-18通过利用saRNA机制上调UTRN表达，代表了一种革命性的治疗途径，有望克服现有治疗的局限性，为所有受DMD影响的病人提供一种普遍的治疗方案。该研究由北京协和医院神经内科副主任戴毅教授领导。RAG-18是一种新型的saRNA候选药物，通过RNA激活（RNAa）机制特异性靶向并激活肌肉细胞中的UTRN基因表达。临床试验数据表明，RAG-18具有上调UTRN表达、减轻肌肉损伤和改善肌肉功能的能力，显示出治疗DMD患者的巨大潜力。
近日，Ionis公司宣布其针对罕见神经退行性疾病亚历山大病的ASO疗法ION373获得FDA突破性疗法认定。小核酸药物通过靶向致病基因的mRNA，精准调控蛋白表达，为传统疗法难以触及的靶点提供了新的解决方案。目前，小核酸药物已在包括阿尔兹海默症、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症等多种神经退行性疾病领域展开广泛布局。此外，上海兆维科技发展有限公司在核酸领域深耕多年，建立了小核酸药物全产业链平台，为客户提供临床前到商业化阶段的开发和生产服务。
Ractigen Therapeutics在2025年欧洲泌尿外科学会（EAU）年会上宣布，其针对非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）的创新型小激活RNA（saRNA）疗法RAG-01在正在进行的一期临床试验中展现出积极初步数据。结果显示，在两个最低剂量组中，CIS患者的完全缓解（CR）率达到66.7%，同时表现出良好的安全性。RAG-01旨在上调p21肿瘤抑制基因，这是一种关键的细胞周期进程调节因子，传统疗法难以靶向。该疗法通过Ractigen专有的LiCO™递送技术，以膀胱内灌注的方式给药，为NMIBC的治疗提供了一种新颖的方法，尤其是在对BCG疗法无反应的患者中。RAG-01已获得FDA的快速通道认定，反映了其在该患者群体中解决重大未满足医疗需求的潜力。
Ractigen Therapeutics宣布在针对SOD1基因突变引起的肌萎缩侧索硬化症（ALS）的创新siRNA疗法RAG-17的I期临床试验中，首次对一名患者进行了给药。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估RAG-17在SOD-ALS患者中的安全性/耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效。RAG-17已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定（ODD）和中国国家药品监督管理局（NMPA）的药品审评中心（CDE）的IND批准。该疗法利用Ractigen专有的SCAD递送平台，通过将siRNA与辅助寡核苷酸（ACO）结合，增强其进入中枢神经系统的能力。
Ractigen Therapeutics宣布其新型siRNA疗法RAG-21获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。RAG-21针对FUS基因，是ALS中最具侵袭性的亚型之一。该疗法通过RNA干扰技术降低FUS蛋白水平，解决FUS-ALS中运动神经元退化的根本原因。临床前研究显示其高效性和安全性，可减轻FUS蛋白的细胞质错位和聚集。这是Ractigen Therapeutics第二次获得FDA针对ALS的孤儿药指定，反映了公司致力于攻克ALS的决心。孤儿药指定为治疗罕见病或条件的药物提供激励措施，包括临床试验的25%税收抵免、七年市场独占权和免除新药申请费。RAG-21利用RNA干扰技术选择性降低FUS mRNA转录，防止有毒FUS蛋白的产生，解决FUS-ALS的潜在病理。Ractigen Therapeutics专注于开发小激活RNA（saRNA）药物，利用RNA激活（RNAa）机制上调内源性基因表达，为治疗传统方法无法解决疾病提供关键技术。
Ractigen Therapeutics宣布其saRNA药物RAG-18获得美国FDA孤儿药指定，这是继上月获得罕见儿科疾病指定后的又一重要里程碑。RAG-18旨在治疗由DMD基因突变引起的杜氏肌营养不良症（DMD）和贝克肌营养不良症（BMD），有望成为全球首个获得如此重大监管认可的saRNA药物。孤儿药指定为罕见病药物提供发展激励，包括市场批准后的七年市场独占权和免收新药申请费。RAG-18通过RNAa机制激活肌肉细胞中的UTRN基因表达，其预临床数据显示有效减轻了肌肉损伤，具有治疗DMD患者的巨大潜力。
Ractigen Therapeutics与荷兰乌得勒支大学附属乌得勒支大学医学中心达成战略合作伙伴关系，共同推进saRNA（小激活RNA）疗法在神经发育障碍领域的创新。该合作将结合Ractigen Therapeutics的saRNA发现平台、药物化学专长和创新寡核苷酸递送系统，以及乌得勒支大学分子医学中心遗传学系Bobby Koeleman教授领导的团队在严重儿童癫痫遗传基础研究方面的成果，共同将具有治疗潜力的新型基因靶点转化为临床有效的药物。此次合作旨在将学术研究与工业能力相结合，为神经发育障碍的治疗开发提供实际途径，并有望为saRNA疗法和神经发育障碍的治疗发展做出重大贡献。
2023年12月4日，中美瑞康，一家致力于小核酸创新药物研发的平台型生物制药企业，宣布与扬子江药业集团旗下全资子公司上海海路生物技术有限公司（以下简称“上海海路”）达成战略合作，携手加速小核酸药物研发和商业化，开发更多具有全球竞争力的创新药物。中美瑞康创始人兼CEO李龙承博士表示：中美瑞康一直走在小核酸创新药研发的前列，经过多年的技术积累，我们已经搭建了一个完善的小核酸药物开发体系，并拥有具备国际竞争力的肝内外小核酸递送技术。我们非常高兴能与上海海路生物技术有限公司这样卓越的伙伴携手合作，通过结合我们的技术专长和扬子江药业集团的临床与商业化经验，我们有信心在小核酸药物领域创造新的里程碑，为全球患者提供更多创新疗法。
中美瑞康，一家专注于RNA激活（RNAa）技术的小核酸药物研发企业，近日完成了近2亿元A+轮融资，投资方包括国投创业、日本卫材等。该公司由RNAa现象原发现团队创办，目前拥有10余个药物研发管线，涵盖多个疾病领域。中美瑞康计划将部分临床前项目推进至临床阶段，并扩大核酸生产能力，加快国际化进程。公司拥有自主知识产权的“Smart-TTC”saRNA药物发现与开发平台和SCAD智能化学辅助递送系统，致力于推动RNAa技术从早期开发到药物上市的全过程，并与药企及生物科技公司合作，推动临床开发与产品商业化。
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