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Audentes Therapeutics Inc

公司全称：Audentes Therapeutics Inc

国家/地区：美国/——

类型：一家生物技术公司

公司介绍：

Audentes Therapeutics, doing business as Astellas Gene Therapies and a subsidiary of Astellas Pharma, is a biotechnology company focused on the development and commercialization of treatments for rare muscle diseases through the application of adeno-associated virus gene therapy technology.In February 2020, the company planned to build a new 135,000 square foot, state-of-the-art gene therapy manufacturing facility in Sanford, North Carolina. At that time, the plant was expected to be operational in 2021.In April 2019, the company launched a new state-of-the-art, internal cGMP plasmid manufacturing facility in South San Francisco to significantly enhance a critical element of the company's supply chain, providing high-quality nonclinical and cGMP-grade plasmids for all of its development programs.In November 2016, the company commenced a large-scale cGMP in its new, state-of-the-art manufacturing facility.In March 2015, Johnson & Johnson Innovation opened a center in San Franc

基本信息

员工人数：

101~500人

联系电话：

1(415)638-6556

联系邮箱：

info@audentestx.com

地址：

600 California Street,17th Floor SAN FRANCISCO CALIFORNIA 94108; US; Telephone: +14158181005;

公司官网：

www.astellasgenetherapies.com/

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
治疗技术
体内基因治疗
反义寡核苷酸
药物治疗
干细胞疗法
RNA疗法
细胞疗法
寡核苷酸
基因疗法
免疫疗法

热门标签：

干细胞疗法
创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

安斯泰来和AviadoBio宣布达成针对额颞叶痴呆和其他适应症的基因治疗AVB-101的独家选择权和许可协议

2024-10-08 21:27:00

Astellas药业公司获得AVB-101的独家许可权，这是一种正在1/2期临床试验中的AAV基因疗法，用于治疗携带progranulin突变的额颞叶痴呆（FTD-GRN）患者。AviadoBio公司获得2000万美元的股权投资，最多3000万美元的前期付款，以及如果Astellas行使许可权，还有高达21.8亿美元的许可费和里程碑付款以及版税。双方合作旨在加速AVB-101的开发和商业化，以帮助全球患有FTD-GRN和其他神经退行性疾病的患者。

Taysha Gene Therapies 提供 TSHA-120 项目治疗巨大轴索神经病（GAN）的最新情况

2023-09-19

Taysha Gene Therapies宣布，由于美国食品药品监督管理局（FDA）对TSHA-120在治疗巨轴神经病（GAN）的临床试验设计可行性提出挑战，公司决定停止TSHA-120的开发。同时，Astellas Gene Therapies未行使获得TSHA-120独家许可的权利。Taysha将寻求外部战略选择以推进TSHA-120项目，并计划将战略重点放在TSHA-102的开发上，以支持其治疗雷特综合症的研究。此举预计将延长公司的现金流至2025年第四季度，支持TSHA-102的临床开发。

安斯泰来和 Taysha Gene Therapies 宣布进行战略投资，以支持 Taysha 基于 AAV 的基因治疗项目的开发

2022-10-24

Astellas药业与Taysha基因疗法公司宣布了一项战略投资，以支持Taysha基于AAV的基因疗法项目的发展。Astellas将投资5000万美元收购Taysha 15%的股份，并获得对TSHA-102（用于治疗雷特综合症）和TSHA-120（用于治疗巨轴神经病）的独家许可权。此外，Astellas还将获得与Taysha控制权变更相关的某些权利，并在Taysha董事会中获得一个观察员席位。Taysha专注于开发用于治疗单基因中枢神经系统疾病的AAV基因疗法，其产品管线包括TSHA-102和TSHA-120。Astellas表示，此次投资符合其基因疗法战略，旨在为患有严重遗传疾病且治疗选择有限的病人提供新的治疗方案。

安斯泰来和 Taysha Gene Therapies 宣布进行战略投资，以支持 Taysha 基于 AAV 的基因治疗项目的开发

2022-10-24

Astellas Pharma Inc.与Taysha Gene Therapies宣布达成一项战略合作，旨在支持Taysha开发针对罕见单基因中枢神经系统疾病的AAV基因疗法。Astellas将投资5000万美元收购Taysha 15%的股份，并获得对TSHA-102（用于治疗Rett综合征）和TSHA-120（用于治疗巨轴神经病）的独家许可权。此外，Astellas将获得有关Taysha控制权变更的权利，并在Taysha董事会中获得一个观察员席位。Taysha专注于开发针对单基因中枢神经系统疾病的AAV基因疗法，其产品管线包括TSHA-102和TSHA-120，分别处于临床开发阶段。此次合作旨在利用Astellas的研发、制造和商业化能力，加速Taysha创新疗法的开发，为Rett综合征和巨轴神经病患者提供新的治疗选择。

Mogrify 和安斯泰来宣布合作开展体内再生医学方法的研究，以解决感音神经性听力损失

2022-07-05

Mogrify公司与Astellas制药公司宣布合作，共同研究体内再生医学方法以解决感音神经性听力损失。双方将利用Mogrify的专有直接细胞重编程平台，寻找新型转录因子组合，以生成新的耳蜗毛细胞。Astellas基因治疗部门将承担研究费用，并贡献其在腺相关病毒（AAV）基因治疗和转化研究方面的专业知识。Mogrify将利用其生物信息学平台进行筛选和验证，以确定潜在的治疗因素。全球约有15.7亿人患有听力损失，美国数据显示，超过10%的人至少有一只耳朵患有严重至极重度感音神经性听力损失。这种程度的听力损失会严重影响生活质量，目前尚无药物治疗方法，因此存在巨大的未满足需求。

CYTOO 的合作伙伴安斯泰来基因疗法将在第二届肌肉疾病基因治疗峰会上展示 AGT/CYTOO 合作治疗 DMD 的临床候选药物选择结果

2022-04-05

CYTOO与阿斯利康基因疗法（AGT）于2020年合作，旨在选择AGT的AAV基因疗法临床候选药物来治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。在第二届基因治疗肌肉疾病峰会上，AGT将展示这一合作的结果。DMD是一种罕见且危及生命的遗传性疾病，主要影响男孩，其特征是肌肉退化和无力。CYTOO开发的MyoScreen平台，一种体外研发平台，能够在生理条件下评估患者来源的初级骨骼肌细胞中的疗法。该合作评估了使用CYTOO开发的定量细胞分析技术，对几种AAV介导的外显子跳跃候选药物的活动性进行评估。AGT的研究性外显子跳跃基因疗法使用AAV载体，编码修改后的U7小核RNA（snRNA），以递送一种反义序列，旨在诱导细胞跳过肌营养不良基因中的错误或错位基因代码部分，旨在恢复有意义的功能性肌营养不良蛋白水平。CYTOO的CEO卢克·塞利格表示，MyoScreen是一个独特的平台，可以展示和量化AGT的AAV介导的外显子跳跃疗法在DMD肌管中恢复的肌营养不良蛋白的功能。CYTOO是一家专注于影响肌肉健康疾病的药物发现生物技术公司，其MyoScreen平台有助于治疗发现的所有阶段，从靶点识别到临床候选药物效力分析的开发。

Audentes Therapeutics 宣布 FDA 取消暂停 AT132 治疗 X 连锁肌管肌病（XLMTM）的 ASPIRO 临床试验

2020-12-25 07:30:00

Audentes Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已解除对评估AT132在X连锁肌管肌病（XLMTM）患者中疗效的ASPIRO临床试验的临床暂停。XLMTM是一种严重、危及生命的神经肌肉疾病，以极度肌肉无力、呼吸衰竭和早期死亡为特征。Audentes总裁兼首席执行官Natalie Holles表示，公司感谢团队和研究人员的不懈努力，并期待恢复研究。该公司正在努力完成所有必要的临床和监管活动，以恢复给药，并计划在未来与监管机构讨论AT132全球注册文件的道路。XLMTM是一种罕见疾病，患者面临极高的医疗负担，目前只有支持性治疗选项。ASPIRO是一项多国、随机、开放标签的剂量递增试验，旨在评估AT132在5岁以下XLMTM患者中的安全性和初步疗效。AT132是一种AAV8载体，包含MTM1基因的功能性副本，用于治疗XLMTM。

Audentes Therapeutics 提供评估 AT132 治疗 X 连锁肌管肌病患者的 ASPIRO 临床试验的最新情况

2020-08-21 12:00:00

Audentes Therapeutics公司宣布，在评估AT132治疗X连锁肌管肌病（XLMTM）患者的ASPIRO临床试验中，第三位患者不幸去世，初步判断死因为胃肠道出血。该患者是三名之前公布接受3x1014 vg/kg剂量AT132的患者之一，他们在给药后3至4周内开始出现肝功能障碍迹象。所有三名患者均存在先前的肝胆疾病。目前，超过50%的ASPIRO试验患者存在肝胆疾病，但尚未在1x1014 vg/kg剂量接受者或3x1014 vg/kg剂量接受者中观察到类似的肝脏功能障碍。目前，23名ASPIRO患者接受了AT132治疗，Audentes公司正在密切监测所有患者，并继续调查三名患者出现进展性肝功能障碍的原因。Audentes公司对患者的家属表示深切同情，并承诺继续推进AT132的开发计划和对XLMTM患者群体的支持。

Audentes Therapeutics 在第 24 届世界肌肉学会国际年会上公布了来自 ASPIRO 的新积极数据，ASPIRO 是评估 AT132 在 X 连锁肌管肌病（XLMTM）患者中的临床试验

2019-09-30 20:00:00

Audentes Therapeutics宣布，其针对X连锁肌管肌病（XLMTM）的药物AT132在临床试验ASPIRO中表现出积极数据。这些数据在2019年8月7日截止日期前对12名受试者的安全性及疗效评估显示，接受AT132治疗的病人在呼吸功能和神经肌肉功能方面均有显著改善，且药物耐受性良好。公司计划在2020年中在美国提交生物制品许可申请（BLA），并在下半年在欧洲提交上市许可申请（MAA）。XLMTM是一种罕见且危及生命的神经肌肉疾病，目前尚无有效治疗方法。

Audentes Therapeutics 在美国基因与细胞治疗学会第 22 届年会上公布了 AT132 治疗 X 连锁肌管肌病的 1/2 期临床试验 ASPIRO 的新积极数据

2019-05-02 02:15:00

Audentes Therapeutics公司宣布，其针对X连锁肌管肌病（XLMTM）的AT132治疗药物在ASPIRO Phase 1/2临床试验中显示出积极的数据。这些数据在2019年5月1日的美国基因和细胞治疗学会年会上公布。数据显示，AT132在改善神经肌肉和呼吸功能、肌肉病理学方面具有持久性改善，以及逐步达到运动发育里程碑方面具有临床意义。AT132被证明在两种剂量组中均具有良好的耐受性，并且没有报告与治疗相关的严重不良事件。Audentes公司正在努力使AT132尽快在全球范围内对XLMTM患者可用，并计划在2019年第二季度选择最佳剂量，并在第三季度与FDA和EMA进一步讨论可能的许可申请途径。XLMTM是一种罕见且危及生命的神经肌肉疾病，目前只有支持性治疗选项可用。

Audentes Therapeutics 宣布扩大 AAV 技术平台和管道，推出针对杜氏肌营养不良症和强直性肌营养不良症的新开发项目

2019-04-08

Audentes Therapeutics宣布扩展其科学平台和产品线，专注于开发针对杜氏肌营养不良症（DMD）和肌强直性肌营养不良症1型（DM1）的向量化反义寡核苷酸（ASO）治疗。公司已与全美儿童医院合作，利用遗传医学领域的专家Kevin M. Flanigan, M.D.和Nicolas S. Wein, Ph.D.的专长。Audentes正在开发AT702，一种旨在通过AAV载体递送反义序列以诱导外显子2跳跃的候选药物，用于治疗DMD。此外，公司还在进行AT751和AT753的预临床研究，这两种药物旨在治疗DMD患者。Audentes计划利用其AAV基因治疗技术平台，包括从矢量构建工程到先进的大规模cGMP制造，以快速推进这些项目。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2019-12-02

Audentes Therapeutics Inc

一家生物技术公司

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

Astellas;

——

2016-07-29

Audentes Therapeutics Inc

一家生物技术公司

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

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交易标题

主要参与方

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