美国国家癌症研究所姜鹏团队在Nature Methods发表论文,提出一种名为SecAct的全新计算框架,用于推断分泌蛋白的信号活性。该框架利用空间转录组技术数据,构建了覆盖1,170种人类分泌蛋白的信号活性推断体系,并已在肿瘤免疫治疗中筛选出与疗效密切相关的分泌蛋白。SecAct为研究人员提供了从基因表达到信号活性的全新分析框架,有助于系统解析人体分泌蛋白网络,发现新的疾病机制与治疗靶点。
杜克大学Robert J. Lefkowitz实验室在Nature杂志上发表了一篇论文,报告了三个能直接结合并抑制β-arrestin的类药物小分子,这是该领域超过三十年的突破。这项研究验证了β-arrestin蛋白上存在可药化的别构位点,为GPCR药物开发的靶标空间从细胞膜上的受体扩展到了细胞内的信号转导蛋白。这一发现为GPCR药物开发提供了新的思路,并可能影响数十乃至上百个受体的β-arrestin依赖性信号。
美国卫生与公众服务部(HHS)发布了一项名为Operation TrialBlazer的全面加速并改革美国临床试验体系的行动计划。该计划旨在全面加速并改革美国临床试验体系,覆盖FDA、NIH、NCI、ARPA-H、ONC等核心机构。计划中提到了中国,强调美国必须果断采取行动以保持竞争优势。FDA公布了一揽子举措,包括加速IND试点项目、革新首次人体试验给药剂量研发逻辑、配套长期政策铺垫等。此外,FDA还放宽了晚期注册临床的证据门槛,允许单一项大型、设计严谨的Ⅲ期关键临床试验作为药品上市的核心疗效依据。
2026年唐奖生技医药奖授予了细胞免疫疗法领域的三位科学家史蒂文•罗森伯格、米歇尔•萨德兰及卡尔•琼,以表彰他们在肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)和嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法方面的突破性贡献。他们的研究彻底改变了血癌与实质固态瘤的治疗,开启了活药物新时代。自2017年首个CAR-T疗法获美国FDA批准以来,全球已有超过三万名血液肿瘤患者接受治疗。此外,TIL疗法也为晚期固态肿瘤患者带来了新的治疗途径。
德国Indivumed公司与美国罗切斯特大学医学中心Wilmot癌症研究所宣布建立合作伙伴关系,共同推动精准肿瘤学的发展。双方将利用Indivumed的标准化组织和临床数据收集方法,开展以患者为中心的癌症研发,旨在加速新型癌症疗法的开发。合作初期将专注于结直肠癌、胰腺癌、肺癌及乳腺癌等实体癌晚期阶段,未来有望扩展至其他癌症类型。此次合作将推动Indivumed的研究计划及资产开发,并为临床医生提供治疗决策参考。
美国食品和药物管理局(FDA)已授予Cothera Bioscience公司开发的zotiraciclib(ZTR/TG02)快速通道资格,用于治疗携带IDH1或IDH2突变的复发性高级别胶质瘤(rHGG)患者。这种侵袭性脑肿瘤目前没有标准治疗方案,治疗选择有限,预后较差。这一资格强调了新治疗方法的迫切需求,并为zotiraciclib的开发和审查提供了加速的监管途径。zotiraciclib是一种强效、口服、脑渗透性多激酶抑制剂,主要针对CDK9。它通过抑制短寿命抗凋亡蛋白的转录来破坏肿瘤细胞的存活,同时损害线粒体功能并抑制应激反应途径,在IDH突变胶质瘤中创造了一种合成致死性易损性。这种双重机制使zotiraciclib成为IDHmut rHGG的单药治疗选择,可能消除与细胞毒性化疗联合使用的需要,并改善患者的生存质量。zotiraciclib代表了治疗脑癌的重大进展,这些癌症具有紧迫的未满足需求。FDA的决定得到了美国国家癌症研究所(NCI)资助的I期临床试验的成功完成的支持,该试验展示了zotiraciclib作为IDHmut rHGG单药疗法的安全性和初步疗效。
Puma Biotechnology在2025年美国癌症研究协会年会上展示了neratinib的临床数据,该数据来自一项名为“CT071”的I期临床试验,该试验评估了trastuzumab deruxtecan与neratinib联合使用在HER2阳性实体瘤中的安全性和耐受性。试验由华盛顿大学医学院的Andrew A. Davis教授展示,共有20名患者参与,分为三个剂量组,主要不良事件包括恶心、腹泻、疲劳和低钾血症。在15名可评估的患者中,有4名患者出现部分缓解,其中包括胃食管、胰腺和卵巢癌患者。剂量水平3被选为推荐进入II期试验的剂量。该研究第二部分已开始招募,旨在评估trastuzumab deruxtecan和neratinib的药代动力学。
生物技术公司GigaGen宣布与国家癌症研究所(NCI)达成合作协议,共同推进其差异化抗CTLA-4抗体药物GIGA-564的研发。GIGA-564是一种新型抗CTLA-4抗体,有望增强抗肿瘤活性并减轻传统CTLA-4阻断疗法相关的免疫相关毒性。该协议将支持GIGA-564在不同肿瘤类型的进一步临床前和临床试验,包括首个针对晚期实体瘤的1期临床试验。GigaGen和NCI计划在2023年SITC年会期间展示GIGA-564的IND可行数据和临床试验策略。
Leica Microsystems宣布与美国NCI Inc.建立战略合作伙伴关系,扩大其在南美市场的电磁显微镜(EM)样本制备解决方案(超微切片和纳米技术)的覆盖范围。NCI Inc.将成为Leica在俄克拉荷马州、阿肯色州、路易斯安那州和德克萨斯州的独家分销商,提供专业的应用和技术支持。NCI Inc.自1967年以来一直提供显微镜销售服务,拥有丰富的销售和服务经验,并与Leica自1990年起成为独家区域经销商。此次合作旨在加强双方关系,扩大Leica在美国市场的存在,并为客户提供更高级的成像和样本制备服务和支持。